On Monday, Abeona Therapeutics Inc (NASDAQ:ABEO) announced a regulatory update for prademagene zamikeracel (pz-cel).
The FDA has issued a Complete Response Letter (CRL) in response to the company's Biologics License Application (BLA) for pz-cel for the treatment of patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).
The CRL follows the completion of Abeona's Late Cycle Review Meeting with the FDA in March 2024.
At the Late Cycle Review Meeting and in a subsequent information request, the FDA noted that certain additional information needed to satisfy Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) requirements.
In response, the company submitted plans to the FDA with the commitment to provide CMC data prior to BLA approval and full validation reports after approval in mid-2024.
In addition, the company discussed these plans with the FDA in a subsequent informal meeting.
In the CRL, the FDA indicated that the proposed timing of the data submission by Abeona would require more time for the FDA to complete its review by the May 25, 2024, PDUFA date.
The information needed to satisfy the CMC requests in the CRL pertains to validation requirements for certain manufacturing and release testing methods, including some captured in the observations during the FDA's pre-license inspection (PLI).
The CRL did not identify any deficiencies related to the clinical efficacy or clinical safety data in the BLA, and the FDA did not request any new clinical trials or clinical data to support the approval of pz-cel.
The BLA for pz-cel was accepted for filing and granted priority review designation by the FDA in November 2023.
Price Action: ABEO shares are down 45.10% at $4.04 at the last check Tuesday.
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月曜日、ナスダックのアビオナ・セラピューティクス（ABEO）は、プラデマジーン・ザミケラセル（pz-cel）の規制関連の更新を発表しました。
RDEB患者の治療のためのpz-celのバイオロジックライセンス申請（BLA）に対して、FDAは完全回答書（CRL）を発行しました。
CRLは、アビオナのFDAとの2024年3月の後期レビュー会議の完了に続いて発行されました。
後期レビュー会議でおよびその後の情報要求で、FDAは特定の追加情報がChemistry Manufacturing and Controls（CMC）要件を満たすために必要であると指摘しました。
対応策として、同社はBLA承認前にCMCデータを提供することを約束した計画をFDAに提出し、承認後の中期2024年に完全な検証報告書を提供することを約束しました。
さらに、同社は後続の非公式会議でFDAとこれらの計画について話し合いました。
CRLでは、アビオナによるデータ提出の提案されたタイミングは、FDAが2024年5月25日のPDUFA日までにレビューを完了するためにはもう少し時間が必要であることを示しました。
CRLで満たすために必要な情報は、PLI中に把握された製造とリリースの一部を含むバリデーション要件に関連しています。
CRLには、BLAの臨床有効性または臨床安全性データに関連する欠陥は特定されず、FDAはpz-celの承認を支持するための新しい臨床試験または臨床データの提供を要求しませんでした。
pz-celのBLAは、FDAによって2023年11月に受理され、優先審査指定を受けました。
株価動向：ABEO株は、火曜日の最終確認時点で45.10％下落して、4.04ドルになっています。
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