- New and Recurrent Patients Treated with UGN-102 Achieved Similar Durability of Response Rates (DOR) at 12 months
PRINCETON, N.J--(BUSINESS WIRE)--UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), a biotech company dedicated to developing and commercializing innovative solutions that treat urothelial and specialty cancers, today announced results from a new analysis of the ATLAS trial, which estimates using Kaplan Meier methods the probabilities of remaining in complete response for both new and recurrent low-grade intermediate-risk non- muscle invasive bladder cancer (LG-IR-NMIBC) patients following treatment with investigational drug UGN-102 as primary therapy, with or without subsequent transurethral resection of the bladder tumor (TURBT) at 3 months.
"These compelling findings shed light on the potential of UGN-102 as a nonsurgical primary treatment for low-grade intermediate-risk bladder cancer," said William Huang, M.D., Urologic Oncologist, Professor and Vice Chair of Urology, NYU Grossman School of Medicine. "These data are an encouraging step forward in addressing the broad spectrum of LG-IR-NMIBC and potentially curbing the high rates of disease recurrence associated with it."
In the Phase 3 ATLAS study, 282 patients with new or recurrent LG-IR-NMIBC were randomized to primary treatment with UGN-102 ± TURBT or TURBT alone. In the overall study population, Disease Free Survival (DFS) and DOR favored primary treatment with UGN-102 ± TURBT compared to TURBT alone. Complete response (CR) rates at the 3-month disease assessment were similar in both arms. While DFS and DOR rates were previously shared for both arms of the study, these are the first data specifically looking at the rates among new and recurrent patients within the UGN-102 ± TURBT arm. In this analysis using Kaplan Meier methods, DOR at 12 months after achieving CR at 3 months was 87.5% and 69.1% in new and recurrent patients, respectively. Also, patients achieved similar probabilities of DFS rates for UGN-102 at 15 months from randomization (77.4% and 63.2% in new and recurrent patients, respectively).
"These insightful data underscore the potential of UGN-102 impacting the treatment landscape for LG-IR-NMIBC," said Mark Schoenberg, M.D., Chief Medical Officer, UroGen. "Our aim is for UGN-102 to emerge as a non-surgical option for LG-IR-NMIBC, potentially sparing patients from the complexities and burdens associated with repetitive surgeries, including their inherent risks, side effects, and substantial impact on both individuals and healthcare systems."
Topline data from both the ATLAS trial and the Phase 3 ENVISION trial were initially shared in July of 2023. Twelve-month DOR data from the pivotal Phase 3 ENVISION trial are expected in June 2024.
About UGN-102
UGN-102 (mitomycin) for intravesical solution is an innovative drug formulation of mitomycin, currently in Phase 3 development for the treatment of LG-IR-NMIBC. Utilizing UroGen's proprietary RTGel technology, a sustained release, hydrogel-based formulation, UGN-102 is designed to enable longer exposure of bladder tissue to mitomycin, thereby enabling the treatment of tumors by non-surgical means. UGN-102 is delivered to patients using a standard urinary catheter in an outpatient setting. Assuming positive findings from the durability of response endpoint from the ENVISION Phase 3 study, UroGen anticipates completing its New Drug Application (NDA) submission for UGN-102 in September 2024 with a potential U.S. Food and Drug Administration (FDA) decision as early as the first quarter of 2025.
About Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (NMIBC)
In the U.S. bladder cancer is the second most common urologic cancer in men. LG-IR- NMIBC represents approximately 22,000 newly diagnosed bladder cancer patients each year and an estimated 60,000 recurrences annually among patients diagnosed from previous years. Bladder cancer primarily affects older populations with the median age of diagnosis 73 years and an increased risk of comorbidities. Guideline recommendations for the management of NMIBC include TURBT as the standard of care (SOC). Up to 70 percent of NMIBC patients experience at least one recurrence and LG-IR-NMIBC patients are even more likely to recur and face repeated TURBT procedures.
About ATLAS
ATLAS was a global, open-label, randomized controlled Phase 3 trial designed to assess the efficacy and safety of UGN-102, with or without TURBT, vs. TURBT alone in patients diagnosed with LG-IR-NMIBC. The trial enrolled 282 patients in clinical sites in the U.S., Europe and Israel. Patients were randomized 1:1 to either UGN-102 or TURBT. Patients in the UGN-102 arm were treated with six weekly intravesical instillations of UGN-102. At the 3-month time point, patients were assessed for response. Patients who demonstrated a complete response to either UGN-102 or TURBT, were assessed for long-term duration of response. Patients who demonstrated presence of persistent disease at 3-months, in either arm, underwent a TURBT and continued for long-term follow-up for evidence of recurrence. The primary endpoint of the study is disease-free survival. Learn more about the ATLAS trial at (NCT04688931).
About ENVISION
The Phase 3 ENVISION trial is a single-arm, multinational, multicenter study evaluating the efficacy and safety of UGN-102 (mitomycin) for intravesical solution as primary chemoablative therapy in patients with LG-IR-NMIBC. The Phase 3 ENVISION trial completed target enrollment with approximately 240 patients across 56 sites. Study participants received six once-weekly intravesical instillations of UGN-102. The primary endpoint evaluated the CR rate at the 3-month assessment after the first instillation, and the key secondary endpoint will evaluate durability over time in patients who achieved a CR at the 3-month assessment. Based on discussions with the FDA, and assuming positive findings, UroGen anticipates submitting an NDA for UGN-102 in September 2024. Learn more about the Phase 3 ENVISION trial at (NCT05243550).
About UroGen Pharma Ltd.
UroGen is a biotech company dedicated to developing and commercializing innovative solutions that treat urothelial and specialty cancers because patients deserve better options. UroGen has developed RTGel reverse-thermal hydrogel, a proprietary sustained-release, hydrogel-based platform technology that has the potential to improve the therapeutic profiles of existing drugs. UroGen's sustained release technology is designed to enable longer exposure of the urinary tract tissue to medications, making local therapy a potentially more effective treatment option. Our first product to treat low- grade upper tract urothelial cancer and investigational treatment UGN-102 (mitomycin) for intravesical solution for patients with LG-IR-NMIBC are designed to ablate tumors by non-surgical means. UroGen is headquartered in Princeton, NJ with operations in Israel. Visit to learn more or follow us on X (Twitter), @UroGenPharma.
Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements as that term is defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, without limitation, statements regarding the potential of UGN-102 as a nonsurgical primary treatment for low-grade intermediate-risk bladder cancer and to potentially curb the high rates of disease recurrence associated with, and impact the treatment landscape for, LG-IR-NMIBC, including potentially sparing patients from the complexities and burdens associated with repetitive surgeries and their inherent risks, side effects and impact on individuals and healthcare systems; the Phase 3 ENVISION trial, including the expected release of data in June 2024; UroGen's plans to complete its NDA submission for UGN-102 in September 2024 if DOR endpoint data from the Phase 3 ENVISION trial is positive, with a potential FDA decision as early as the first quarter of 2025; the estimated patient population for LG-IR-NMIBC; the potential of UroGen's proprietary RTGel technology to improve therapeutic profiles of existing drugs; and UroGen's sustained release technology making local delivery potentially more effective as compared to other treatment options. These statements are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions, including, but not limited to: results from ATLAS and this pre-specified analysis may not be indicative of results that may be observed in the future; findings from the DOR endpoint from the Phase 3 ENVISION trial may not be positive, and in such event, UroGen's NDA pathway could be negatively impacted; even if DOR endpoint data from the Phase 3 ENVISION trial are positive, there is no guarantee that the current clinical development plan for UGN-102 will ultimately support the submission of an NDA; even if an NDA for UGN-102 is accepted by the FDA, there is no guarantee that such NDA will be sufficient to support approval of UGN-102 on the timeframe expected, or at all; potential safety and other complications from UGN-102; unforeseen delays that may impact the timing of progressing clinical trials and reporting data; the ability to obtain regulatory approval within the timeframe expected, or at all; the ability to maintain regulatory approval; the ability to obtain and maintain adequate intellectual property rights and adequately protect and enforce such rights; complications associated with commercialization activities; the labeling for any approved product; competition in UroGen's industry; the scope, progress and expansion of developing and commercializing UroGen's product candidates; the size and the growth of the market(s) for UroGen's product and product candidates, the rate and degree of market acceptance thereof vis-à-vis alternative therapies; UroGen's ability to attract or retain key management, members of its board of directors and personnel; UroGen's RTGel technology may not perform as expected; UroGen may not successfully develop and receive regulatory approval of any other product that incorporates UroGen's RTGel technology; and UroGen's financial condition and need for additional capital in the future. In light of these risks and uncertainties, and other risks and uncertainties that are described in the Risk Factors section of UroGen's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023, filed with the SEC on March 14, 2024 (which is available at www.sec.gov), the events and circumstances discussed in such forward- looking statements may not occur, and UroGen's actual results could differ materially and adversely from those anticipated or implied thereby. Any forward-looking statements speak only as of the date of this press release and are based on information available to UroGen as of the date of this release.
Contacts INVESTOR CONTACT:
Vincent Perrone
Senior Director, Investor Relations
vincent.perrone@UroGen.com
609-460-3588 ext. 1093
MEDIA CONTACT:
Cindy Romano
Director, Communications
cindy.romano@urogen.com
908-963-7827
- UGN-102で治療された新規患者と再発性患者は、12か月で同様の奏効率の持続性（DOR）を達成しました
ニュージャージー州プリンストン--(BUSINESS WIRE)--尿路上皮がんと特殊がんを治療する革新的なソリューションの開発と商品化を専門とするバイオテクノロジー企業であるUroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN) は本日、ATLAS試験の新しい分析結果を発表しました。この分析では、カプラン・マイヤー法を用いることで、新規および再発の低悪性度の中リスクの非筋肉浸潤に対して完全奏効を維持できる確率を推定しています。一次治療として治験薬UGN-102による治療を受けた後、その後の治療を伴うまたは伴わない場合がある膀胱がん（LG-IR-NMIBC）患者3か月後に経尿道的に膀胱腫瘍（TURBT）を切除します。
「これらの説得力のある発見は、低悪性度中リスク膀胱がんの非外科的一次治療としての UGN-102 の可能性を明らかにしています」と、ニューヨーク大学グロスマン医学部泌尿器科腫瘍医、教授兼泌尿器科副部長のウィリアム・ファン医学博士は述べました。「これらのデータは、LG-IR-NMIBCの幅広いスペクトルに対処し、それに伴う高い再発率を抑制する上で、有望な前進です。」
ATLAS試験の第3相試験では、LG-IR-NMIBCの新規または再発患者282人が、UGN-102±TURBTまたはTURBTのみによる一次治療にランダム化されました。研究対象集団全体では、無病生存（DFS）とDORは、TURBT単独と比較して、UGN-102±TURBTによる一次治療を支持しました。3か月の疾患評価時の完全奏効（CR）率は両群で同様でした。DFSとDORの発生率は、以前は研究の両群で共有されていましたが、これらはUGN-102±TURBT群の新規患者と再発性患者の割合を具体的に調べた最初のデータです。カプラン・マイヤー法を使用したこの分析では、3か月でCRを達成してから12か月後のDORは、新規患者と再発患者でそれぞれ87.5％と69.1％でした。また、ランダム化により、患者は15か月でUGN-102のDFS率が同様の確率で達成されました（新規患者と再発患者ではそれぞれ77.4％と63.2％）。
「これらの洞察に満ちたデータは、UGN-102がLG-IR-NMIBCの治療環境に影響を与える可能性を浮き彫りにしています」と、UroGenの最高医療責任者であるマーク・ショーンバーグ医学博士は述べました。「私たちの目標は、UGN-102がLG-IR-NMIBCの非外科的選択肢として登場することです。これにより、固有のリスク、副作用、個人と医療制度の両方への重大な影響など、反復手術に伴う複雑さや負担から患者を救うことができます。」
ATLAS試験と第3相ENVISION試験の両方のトップラインデータは、2023年7月に最初に共有されました。重要な第3相ENVISION試験の12か月間のDORデータは、2024年6月に発表される予定です。
UGN-102について
膀胱内注入液用のUGN-102（マイトマイシン）は、マイトマイシンの革新的な製剤で、現在、LG-IR-NMIBCの治療薬として第3相開発中です。UroGenの独自技術を活用して RTGEL 技術、徐放性、ヒドロゲルベースの製剤であるUGN-102は、膀胱組織がマイトマイシンに長時間さらされるように設計されているため、非外科的手段による腫瘍の治療が可能になります。UGN-102は、外来で標準的な尿道カテーテルを使用する患者に送達されます。ENVISION第3相試験の応答エンドポイントの持続性から肯定的な結果が得られたと仮定すると、UGN-102の新薬申請（NDA）申請は2024年9月に完了し、2025年の第1四半期には米国食品医薬品局（FDA）の決定が出る可能性があります。
非筋浸潤性膀胱がん（NMIBC）について
米国では、膀胱がんは男性で2番目に多い泌尿器がんです。LG-IR-NMIBCは、毎年膀胱がんと新たに診断された約22,000人の患者を対象としており、過去数年間に診断された患者では毎年推定60,000人が再発しています。膀胱がんは主に、診断年齢の中央値が73歳で、併存疾患のリスクが高い高齢者に発症します。NMIBCの管理に関するガイドラインの推奨事項には、標準治療（SOC）としてTURBTが含まれます。NMIBC患者の最大70％が少なくとも1回の再発を経験しており、LG-IR-NMIBCの患者は再発し、TURBT処置を繰り返す可能性がさらに高くなります。
アトラスについて
ATLASは、LG-IR-NMIBCと診断された患者を対象に、TURBTの有無にかかわらず、TURBT単独でのUGN-102の有効性と安全性を評価するために設計された、グローバルなオープンラベルランダム化比較第3相試験でした。この試験には、米国、ヨーロッパ、イスラエルの臨床施設で282人の患者が登録されました。患者は1：1でUGN-102またはTURBTのいずれかにランダム化されました。UGN-102群の患者は、UGN-102の膀胱内注入を週6回受けました。3か月の時点で、患者の反応が評価されました。UGN-102またはTURBTのいずれかで完全奏効を示した患者は、長期間の奏効が評価されました。いずれの群でも3ヵ月経過後に持続病変の存在を示した患者は、TURBTを受け、再発の証拠を得るために長期のフォローアップを続けました。この研究の主要評価項目は無病生存です。アトラストライアルの詳細については、(NCT04688931) をご覧ください。
エンビジョンについて
第3相ENVISION試験は、LG-IR-NMIBC患者の一次化学破壊療法としての膀胱内注入液に対するUGN-102（マイトマイシン）の有効性と安全性を評価する単一群、多国籍、多施設共同研究です。第3相ENVISION試験では、56か所の施設で約240人の患者を対象としたターゲット登録が完了しました。研究参加者は、UGN-102の膀胱内注入を週1回6回受けました。主要評価項目は、最初の点眼後の3か月の評価でCR率を評価し、主要な副次評価項目は、3か月の評価でCRを達成した患者の長期にわたる耐久性を評価します。FDAとの話し合いに基づき、肯定的な発見を前提として、UroGenは2024年9月に UGN-102のNDAを提出する予定です。第3相エンビジョントライアルの詳細については、(NCT05243550) をご覧ください。
UROgen Pharma Ltd. について
URoGenは、尿路上皮がんと特殊がんを治療する革新的なソリューションの開発と商品化に専念しているバイオテクノロジー企業です。患者にはより良い選択肢が必要だからです。ウロゲンが開発しました RTGEL 逆熱ハイドロゲルは、既存の薬剤の治療プロファイルを改善する可能性のある、独自の徐放性ヒドロゲルベースのプラットフォーム技術です。UroGenの徐放技術は、尿路組織を薬物にさらす時間が長くなるように設計されており、局所療法がより効果的な治療選択肢となる可能性があります。低悪性度上部尿路上皮がんを治療する当社の最初の製品と、LG-IR-NMIBC患者の膀胱内溶液用の治験薬UGN-102（マイトマイシン）は、非外科的手段で腫瘍を切除するように設計されています。URoGenはニュージャージー州プリンストンに本社を置き、イスラエルで事業を展開しています。詳細をご覧になるか、X (Twitter)、@UroGenPharma でフォローしてください。
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法で定義されている将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、低悪性度中リスク膀胱がんの非外科的一次治療としての UGN-102の可能性、およびLG-IR-NMIBCに関連する高い再発率を抑制し、患者を複雑な状態から救う可能性を含め、LG-IR-NMIBCに関連する高い疾患再発率を抑制し、治療環境に影響を与える可能性があるという記述が含まれますが、これらに限定されません反復手術に伴う負担とそれらに内在するリスク、副作用個人と医療制度への影響と影響、2024年6月に予定されているデータ公開を含む第3相ENVISION試験、UroGenは、第3相ENVISION試験のDORエンドポイントデータが陽性で、早くも2025年の第1四半期にFDAの決定が下される可能性がある場合、2024年9月に UGN-102 のNDA提出を完了する予定です。LG-IR-NMIBCの推定患者数、UroGenの可能性が専有です RTGEL 既存薬の治療プロファイルを改善する技術、およびUroGenの徐放性技術により、他の治療選択肢と比較して局所投与がより効果的になる可能性があります。これらの記述には多くのリスク、不確実性、仮定が含まれますが、これらに限定されません。ATLASの結果と、この事前に指定された分析は、将来観察される可能性のある結果を示さない場合がある、第3相ENVISION試験のDORエンドポイントの結果が肯定的でない場合があり、その場合、フェーズ3のENVISIONのDORエンドポイントのデータであっても、uroGenのNDA経路に悪影響が及ぶ可能性があります。VISION試験は陽性です。現在のUGN-102の臨床開発計画が最終的に支持するという保証はありませんNDAの提出。UGN-102のNDAがFDAに承認されたとしても、そのようなNDAが予定された期間でのUGN-102の承認を裏付けるのに十分であるという保証はありません。UGN-102による潜在的な安全性やその他の合併症、臨床試験の進行とデータの報告のタイミングに影響を与える可能性のある予期しない遅延、予想される期間内に規制当局の承認を得る能力、またはまったく、規制当局の承認を維持する能力、適切な知的財産権を取得および維持する能力、および適切な権利を取得および維持する能力そのような権利の保護と行使、商品化活動に関連する合併症、承認された製品の表示、UroGenの業界における競争、UroGenの製品候補の開発と商品化の範囲、進捗状況、拡大、uroGenの製品および製品候補の市場規模と成長、代替療法に対する市場での受け入れ率と度合い、UroGenの主要管理職を引き付けたり維持したりする能力、取締役会のメンバーと人事。UroGenの RTGEL テクノロジーが期待どおりに機能しない可能性があります。URoGenは、UroGenを組み込んだ他の製品の開発が成功せず、規制当局の承認を受けることができない可能性があります RTGEL テクノロジー、そしてUroGenの財政状態と将来の追加資本の必要性。2024年3月14日にSECに提出されたUroGenの2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書（www.sec.govで入手可能）のリスク要因セクションに記載されているこれらのリスクと不確実性、およびその他のリスクと不確実性を考慮すると、このような将来の見通しに関する記述で説明されている出来事や状況は発生しない可能性があり、UroGenの実際の結果は大きく異なり、逆に悪い結果になる可能性がありますそれによって予想または暗示されたものから。将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ述べられており、このリリースの日付の時点でURoGenが入手できる情報に基づいています。
連絡先 投資家の連絡先:
ヴィンセント・ペローネ
投資家向け広報担当シニアディレクター
vincent.perrone@UroGen.com
609-460-3588 内線 1093%
メディア連絡先:
シンディ・ロマーノ
コミュニケーション担当ディレクター
cindy.romano@urogen.com
908-963-7827
