- Expanded Access Program initiated to make investigational plozasiran available to patients with familial chylomicronemia syndrome
- New SHASTA-2 Phase 2 clinical data in patients with severe hypertriglyceridemia to be presented at ACC.24
PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--$arwr--Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced that it has initiated an Expanded Access Program (EAP) to make investigational plozasiran available outside of a clinical trial for patients with familial chylomicronemia syndrome (FCS) who meet certain program eligibility criteria. Arrowhead will also present new final Phase 2 clinical data from the double-blind portion of the SHASTA-2 study of plozasiran in a late-breaking oral presentation at the upcoming American College of Cardiology 73rd Annual Scientific Session & Expo (ACC.24), being held in Atlanta on April 6-8, 2024.
"Arrowhead is committed to supporting patients living with various lipid disorders and the physicians who treat them. To that end, we are pleased that Dr. Daniel Gaudet, Professor of Medicine at Université de Montréal and President and Scientific Director of ECOGENE-21, will present final data in a late-breaking oral presentation at ACC.24 from the SHASTA-2 study of plozasiran in patients with severe hypertriglyceridemia," said Bruce Given, M.D., interim chief medical scientist at Arrowhead. "Our Phase 3 PALISADE study of plozasiran in patients with FCS is nearing completion and we are further supporting the patient community by initiating an expanded access program for patients and physicians interested in receiving treatment with plozasiran outside of a clinical trial. In addition, Arrowhead medical affairs representatives will be hosting a company booth at ACC.24 with resources for physicians to learn more about the mechanism of cardiometabolic diseases we are studying and our pipeline of RNAi therapeutics that leverage Arrowhead's proprietary TRiM platform."
Arrowhead is committed to bringing new investigational medicines to patients with serious diseases as quickly and efficiently as possible. The company's EAP is a potential pathway for patients with serious or immediately life-threatening diseases or conditions to gain access to an investigational medical product for treatment outside of clinical trials when no comparable or satisfactory alternative therapy options are available.
The plozasiran EAP is for individuals living with FCS. As with any investigational medicine that has not been approved by regulatory authorities, investigational plozasiran may or may not be effective in treating your diagnosis or condition, and there may be risks associated with its use. If you are a patient or caregiver wishing to know more about this plozasiran EAP for FCS, please discuss this EAP and all treatment options with your treating physician. If you are a treating physician and are seeking information about the plozasiran EAP or would like to request access for a patient, please contact EAP@arrowheadpharma.com.
Details about the ACC.24 presentation are listed below.
American College of Cardiology 73rd Annual Scientific Session & Expo – April 6-8, 2024
Title: Plozasiran (ARO-APOC3), An Investigational RNAi Therapeutic, Demonstrates Profound and Durable Reductions in APOC-3 and Triglycerides (TG) in Patients With Severe Hypertriglyceridemia (SHTG), SHASTA-2 Final Results
Date/Time: April 7, 2024, 9:00 a.m. EDT
Presenter: Daniel Gaudet MD, PhD
Session: Late-Breaking Clinical Trials II
Presentation materials may be accessed on the Events and Presentations page under the Investors section of the Arrowhead website after the oral presentation concludes.
About Plozasiran
Plozasiran, previously called ARO-APOC3, is a first-in-class investigational RNA interference (RNAi) therapeutic designed to reduce production of Apolipoprotein C-III (APOC3) which is a component of triglyceride rich lipoproteins (TRLs) and a key regulator of triglyceride metabolism. APOC3 increases triglyceride levels in the blood by inhibiting breakdown of TRLs by lipoprotein lipase and uptake of TRL remnants by hepatic receptors in the liver. The goal of treatment with plozasiran is to reduce the level of APOC3, thereby reducing triglycerides and restoring lipids to more normal levels.
In multiple clinical studies, investigational plozasiran demonstrated reductions in triglycerides and multiple atherogenic lipoproteins in patients with familial chylomicronemia syndrome (FCS), severe hypertriglyceridemia (SHTG), and mixed dyslipidemia (MD). Plozasiran has demonstrated a favorable safety profile to date with treatment emergent adverse events reported that reflect the comorbidities and underlying conditions of the study populations. Plozasiran is currently being investigated in the Phase 3 PALISADE clinical study in patients with FCS, which is on schedule to be completed in the middle of 2024. Phase 2 studies in patients with SHTG and MD, SHASTA-2 and MUIR respectively, are complete and additional Phase 3 studies are planned to begin shortly.
About Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals develops medicines that treat intractable diseases by silencing the genes that cause them. Using a broad portfolio of RNA chemistries and efficient modes of delivery, Arrowhead therapies trigger the RNA interference mechanism to induce rapid, deep, and durable knockdown of target genes. RNA interference, or RNAi, is a mechanism present in living cells that inhibits the expression of a specific gene, thereby affecting the production of a specific protein. Arrowhead's RNAi-based therapeutics leverage this natural pathway of gene silencing.
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Safe Harbor Statement under the Private Securities Litigation Reform Act:
This news release contains forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements contained in this release except for historical information may be deemed to be forward-looking statements. Without limiting the generality of the foregoing, words such as "may," "will," "expect," "believe," "anticipate," "hope," "intend," "plan," "project," "could," "estimate," "continue," "target," "forecast" or "continue" or the negative of these words or other variations thereof or comparable terminology are intended to identify such forward-looking statements. In addition, any statements that refer to projections of our future financial performance, trends in our business, expectations for our product pipeline or product candidates, including anticipated regulatory submissions and clinical program results, prospects or benefits of our collaborations with other companies, or other characterizations of future events or circumstances are forward-looking statements. These forward-looking statements include, but are not limited to, statements about the initiation, timing, progress and results of our preclinical studies and clinical trials, and our research and development programs; our expectations regarding the potential benefits of the partnership, licensing and/or collaboration arrangements and other strategic arrangements and transactions we have entered into or may enter into in the future; our beliefs and expectations regarding milestone, royalty or other payments that could be due to or from third parties under existing agreements; and our estimates regarding future revenues, research and development expenses, capital requirements and payments to third parties. These statements are based upon our current expectations and speak only as of the date hereof. Our actual results may differ materially and adversely from those expressed in any forward-looking statements as a result of numerous factors and uncertainties, including the impact of the ongoing COVID-19 pandemic on our business, the safety and efficacy of our product candidates, decisions of regulatory authorities and the timing thereof, the duration and impact of regulatory delays in our clinical programs, our ability to finance our operations, the likelihood and timing of the receipt of future milestone and licensing fees, the future success of our scientific studies, our ability to successfully develop and commercialize drug candidates, the timing for starting and completing clinical trials, rapid technological change in our markets, the enforcement of our intellectual property rights, and the other risks and uncertainties described in our most recent Annual Report on Form 10-K, subsequent Quarterly Reports on Form 10-Q and other documents filed with the Securities and Exchange Commission from time to time. We assume no obligation to update or revise forward-looking statements to reflect new events or circumstances.
Source: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
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646-751-4361
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-家族性カイロミクロン血症症候群の患者が治験中のプロザシランを利用できるようにするために、アクセス拡大プログラムが開始されました
-重度の高トリグリセリド血症患者を対象とした新しいSHASTA-2フェーズ2の臨床データがACC.24で発表される予定です
カリフォルニア州パサデナ--(BUSINESS WIRE)--$ARWR--Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ARWR)は本日、特定のプログラム適格基準を満たす家族性カイロミクロン血症症候群(FCS)の患者を対象に、治験以外で治験中のプロザシランを利用できるようにする拡張アクセスプログラム(EAP)を開始したと発表しました。アローヘッドはまた、2024年4月6日から8日にアトランタで開催される米国心臓病学会第73回年次科学博覧会(ACC.24)での最新の口頭発表で、プロザシランのSHASTA-2研究の二重盲検部分の新しい最終第2相臨床データを最新の口頭発表で発表します。
「Arrowheadは、さまざまな脂質障害を患っている患者とそれらを治療する医師のサポートに取り組んでいます。そのために、モントリオール大学の医学教授でECOGENE-21の学長兼科学ディレクターであるダニエル・ゴーデ博士が、重度の高トリグリセリド血症患者を対象としたプロザシランに関するSHASTA-2研究の最終データをACC.24での最新の口頭発表で発表することを嬉しく思います」と、アローヘッドの暫定主任医療科学者であるブルース・ギブン医学博士は述べました。「FCS患者を対象としたプロザシランの第3相PALISADE試験は完成間近です。臨床試験以外でプロザシランによる治療を受けることに関心のある患者と医師を対象としたアクセスプログラムの拡大を開始することで、患者コミュニティをさらに支援しています。さらに、アローヘッドの医療担当者は、ACC.24に企業ブースを主催します。このブースでは、医師が私たちが研究している心臓代謝疾患のメカニズムと、アローヘッド独自のTRiMプラットフォームを活用したRNAi治療薬のパイプラインについて詳しく知ってもらうためのリソースを用意しています。」
Arrowheadは、重篤な病気の患者に新しい治験薬をできるだけ迅速かつ効率的に提供することに取り組んでいます。同社のEAPは、重篤な、またはすぐに生命を脅かす病気や状態の患者が、同等または満足のいく代替療法の選択肢がない場合に、臨床試験以外の治療のために治験中の医薬品を入手するための潜在的な経路です。
プロザシランEAPは、FCSを患っている個人向けです。規制当局によって承認されていない治験薬と同様に、治験中のプロザシランは、診断や症状の治療に効果がある場合と効果がない場合があり、その使用にはリスクが伴う場合があります。このFCS用プロザシランEAPについて詳しく知りたい患者または介護者の方は、このEAPとすべての治療オプションについて担当医と話し合ってください。治療を行う医師で、プロザシランEAPについての情報を探している場合や、患者のアクセスを希望する場合は、EAP@arrowheadpharma.com までご連絡ください。
ACC.24のプレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。
米国心臓病学会第73回年次科学セッション&エキスポ — 2024年4月6〜8日
タイトル:治験中のRNAi治療薬であるプロザシラン(ARO-APOC3)は、重度の高トリグリセリド血症(SHTG)、SHASTA-2の最終結果で、APOC-3とトリグリセリド(TG)の大幅かつ持続的な減少を実証しました
日付/時刻:2024年4月7日、東部標準時午前9時
プレゼンター:ダニエル・ゴーデット MD、PhD
セッション:最新の臨床試験II
プレゼンテーション資料は、口頭発表の終了後、アローヘッドウェブサイトの投資家セクションにあるイベントとプレゼンテーションのページでご覧いただけます。
プロザシランについて
以前はARO-APOC3と呼ばれていたプロザシランは、トリグリセリドが豊富なリポタンパク質(TRL)の成分であり、トリグリセリド代謝の主要な調節因子であるアポリポタンパク質C-III(APOC3)の生成を減らすために設計された、クラス初の治験用RNA干渉(RNAi)治療薬です。APOC3は、リポタンパク質リパーゼによるTRLの分解と肝臓の肝受容体によるTRL残骸の取り込みを抑制することにより、血中のトリグリセリド値を上昇させます。プロザシランによる治療の目標は、APOC3のレベルを下げて、トリグリセリドを減らし、脂質をより正常なレベルに戻すことです。
複数の臨床研究で、治験中のプロザシランは、家族性カイロミクロン血症症候群(FCS)、重度の高トリグリセリド血症(SHTG)、および混合性脂質異常症(MD)の患者のトリグリセリドと複数のアテローム発生性リポタンパク質の減少を示しました。Plozasiranは、研究対象集団の併存疾患と基礎疾患を反映した治療上の新たな有害事象が報告されており、これまで良好な安全性プロファイルを示してきました。プロザシランは現在、FCS患者を対象とした第3相PALISADE臨床試験で研究されており、2024年半ばに完了する予定です。SHTGとMD、SHASTA-2とMUIRの患者をそれぞれ対象とした第2相試験が完了し、まもなく追加の第3相試験が開始される予定です。
アローヘッド・ファーマシューティカルズについて
アローヘッド・ファーマシューティカルズは、難病の原因となる遺伝子をサイレンシングすることによって難病を治療する医薬品を開発しています。アローヘッド療法は、幅広い種類のRNAケミストリーと効率的な送達方法を使用して、RNA干渉メカニズムをトリガーして、標的遺伝子の迅速かつ深く、永続的なノックダウンを誘発します。RNA干渉、またはRNAiは、生細胞に存在するメカニズムで、特定の遺伝子の発現を阻害し、それによって特定のタンパク質の産生に影響を与えます。アローヘッドのRNAiベースの治療法は、この自然な遺伝子サイレンシング経路を活用しています。
詳細については、X(旧ツイッター)の @ArrowheadPharma または LinkedIn をご覧になるか、フォローしてください。会社のメーリングリストに追加され、ニュースを直接受け取るには、
民間証券訴訟改革法に基づくセーフハーバー声明:
このニュースリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の「セーフハーバー」条項の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。過去の情報を除いて、このリリースに含まれるすべての記述は、将来の見通しに関する記述と見なされる場合があります。上記の一般性を制限することなく、「かもしれない」、「するだろう」、「期待する」、「信じる」、「期待する」、「希望」、「意図」、「計画」、「計画する」、「できた」、「見積もる」、「続く」、「推定」、「続行」、「推定」、「続行」などの言葉、またはこれらの言葉の否定的表現や同等の用語が対象です。そのような将来の見通しに関する記述を特定するために。さらに、将来の財務実績の予測、事業の傾向、製品パイプラインまたは製品候補への期待(予想される規制当局への提出や臨床プログラムの結果を含む)、他社とのコラボレーションの見通しや利益、または将来の出来事や状況を特徴付けるその他の記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来の見通しに関する記述には、当社の前臨床試験と臨床試験、研究開発プログラムの開始、時期、進捗および結果に関する記述、パートナーシップ、ライセンスおよび/またはコラボレーションの取り決め、ならびに当社が締結した、または将来締結する可能性のあるその他の戦略的取り決めや取引の潜在的な利益に関する当社の期待、マイルストーン、ロイヤリティ、または第三者に支払う可能性のあるその他の支払いに関する当社の信念と期待が含まれますが、これらに限定されません既存のパーティー契約、および将来の収益、研究開発費、資本要件、第三者への支払いに関する当社の見積もり。これらの記述は、現在の予想に基づいており、本書の日付の時点でのみ有効です。当社の実際の業績は、進行中のCOVID-19パンデミックが当社の事業に与える影響、製品候補の安全性と有効性、規制当局の決定とそのタイミング、当社の臨床プログラムにおける規制上の遅延の期間と影響、当社の事業資金調達能力、将来の受領の可能性とタイミングなど、多くの要因と不確実性の結果として、将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる可能性があります。マイルストーンとライセンス料、私たちの科学の将来の成功研究、医薬品候補の開発と商品化を成功させる当社の能力、臨床試験の開始と完了のタイミング、市場における急速な技術変化、知的財産権の行使、および最新のフォーム10-Kの年次報告書、その後のフォーム10-Qの四半期報告書、および証券取引委員会に随時提出されるその他の文書に記載されているその他のリスクと不確実性。私たちは、新しい出来事や状況を反映するために将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務を負いません。
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