Soleno Therapeutics, Inc. (Soleno) (NASDAQ:SLNO), a clinical-stage biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the publication of the comparison of results from the Company's Phase 3 placebo-controlled study (C601) and open-label extension study (C602) evaluating investigational, once-daily DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release tablets in patients with Prader-Willi syndrome (PWS), to data from the PATH for PWS (PATH) natural history study, in the Journal of Neurodevelopmental Disorders. The article, entitled, "Behavioral Changes in Patients with Prader-Willi Syndrome Receiving Diazoxide Choline Extended-Release Tablets Compared to the PATH for PWS Natural History Study," can be found HERE.
Data from DCCR-treated participants in the C602/C602 cohort were compared to results from a cohort of comparable participants from PATH using the same caregiver-completed questionnaires to measure hyperphagia (Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials [HQ-CT]) and PWS-related behaviors (the Prader-Willi Syndrome Profile [PWSP]) in six domains: aggressive behaviors, anxiety, compulsivity, depression, disordered thinking, and rigidity-irritability.
Hyperphagia: Participants treated with DCCR showed highly statistically significant and clinically meaningful improvement with DCCR administration relative to participants in the PATH study at 6 and 12 months (p<0.001 for both comparisons).
PWS-related behaviors: As with hyperphagia, highly statistically significant and clinically meaningful improvements were seen in DCCR treated participants compared to those in the PATH study in all behavioral domains of the PWSP at 6 and 12 months (p≤0.003 for all domains).
"The PATH for PWS study is an important evaluation of the natural history of individuals with PWS," said Dr. Theresa Strong, Director of Research Programs for FPWR. "These highly significant improvements with long-term DCCR treatment compared to the PATH data suggest that DCCR has the potential to provide much needed and substantial improvement in the lives of those living with PWS and their families. We are excited to see DCCR advance through the regulatory process and look forward to continuing to support Soleno in its efforts."
"DCCR has the potential to substantially improve the quality of life for individuals with PWS and their families," said PATH Study Principal Investigators, Jennifer Miller, M.D. and Shawn McCandless, M.D. "These data clearly demonstrate that long-term treatment with DCCR resulted in changes in hyperphagia and other behavioral complications of PWS that are meaningfully improved compared to the natural history of the disease. We believe these results support the significant potential of DCCR in PWS and are eager to offer a much-needed treatment option to patients in need, if approved."
Soleno Therapeutics, Inc. (Soleno) (ナスダック:SLNO)は、レア疾患の治療のための新しい治療法を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社であり、本日、Prader-Willi症候群（PWS）患者に対する一日1回のDCCR（ジアゾキシドコリン）延長放出錠剤の検査中、フェーズ3のプラセボ対照研究（C601）とオープンラベル拡張研究（C602）の結果を比較した論文がJournal of Neurodevelopmental Disordersに掲載されました。"Prader-Willi症候群患者におけるDiazoxide Choline延長放出錠剤の投与による行動変化：PATHに対するPWS自然史研究との比較"がこちらで見つかります。Journal of Neurodevelopmental Disorders上記の記事、"Prader-Willi症候群患者におけるDiazoxide Choline延長放出錠剤の投与による行動変化：PATHに対するPWS自然史研究との比較"がこちらで見つかります。
C602/C602コホートのDCCR処置を受けた参加者のデータは、ハイパファジア（臨床試験用ハイパファジア質問票[ HQ-CT]）およびPWS関連の行動（Prader-Willi症候群プロファイル[PWSP]）を測定するために、PATHから同様の参加者のコホートと比較されました。評価は、攻撃的な行動、不安、強迫性、うつ病、無秩序な思考、硬直性興奮の6つの領域で実施されました。
ハイパファジア：DCCRで処置された参加者は、6か月および12か月でPATH研究の参加者と比較して、DCCR投与による非常に統計的に有意で臨床的に有意味な改善が見られました（両方の比較でp<0.001）。
PWS関連の行動：ハイパファジアと同様に、DCCRで処置された参加者は、6か月および12か月でPWSPのすべての行動領域において、PATH研究の参加者と比較して、非常に統計的に有意で臨床的に有意味な改善が見られました（すべての領域でp≤ 0.003）。
"PWS PATH研究は、PWSを持つ個人の自然史を評価する重要な調査です。"と語るTheresa Strong氏、FPWR研究プログラムディレクターは「これらの長期DCCR処置に伴う非常に重要な改善は、PATHデータと比較して、DCCRがPWSで生活する人々とその家族の生活を改善するために必要な重要な改善をもたらす可能性があることを示唆しています。当社の取り組みを継続するSolenoを支援することを楽しみにしています。"
"DCCRは、PWSを持つ個人とその家族の生活の質を大幅に向上させる可能性があります。"と語るPATH研究主要調査員のJennifer Miller博士とShawn McCandless博士は、「これらのデータは、DCCRでの長期治療により、病気の自然史と比較して、PWSのハイパファジアやその他の行動合併症に変化が生じ、その改善が意義あると証明しています。当社は、患者が必要とする場合に必要な治療オプションを提供することを提供することに熱心であり、DCCRの重要な可能性をPWSで支援するために準備ができていると信じています。」
