Monday, in an interim analysis of Marinus Pharmaceuticals Inc's (NASDAQ:MRNS) phase 3 RAISE trial, evaluating intravenous (IV) ganaxolone as a treatment for refractory status epilepticus (RSE), failed to meet pre-defined "stopping criteria."
Marinus has completed RAISE enrollment at approximately 100 patients, with topline results expected in the summer of 2024.
The company said the future development of IV ganaxolone in refractory status epilepticus will be assessed following a review of the final RAISE study results.
An independent Data Monitoring Committee (DMC) recommended continuing the study.
Cantor Fitzgerald said it shifted focus to oral ganaxolone (O-GNX), which is progressing in the global Phase 3 TrustTSC study for tuberous sclerosis complex (TSC), and to a second-generation ganaxolone (2G-O-GNX) formulation aimed at enhancing safety, efficacy, and tolerability, potentially enabling less frequent dosing.
The analyst anticipates that further data analysis, once the study is complete, may provide clarity on statistical significance, but the potential commercial viability of IVGNX may be the "trump card" decision driver.
The analyst maintains the Overweight rating with a reduced price target of $13 from $28.
RBC Capital Markets says the IV ganaxolone study update is disappointing and somewhat surprising given prior data and a careful study design albeit in a challenging indication.
That said, capital constraints are placing more pressure on the upcoming Phase 3 TSC readout, and RBC views that the TSC study is a higher risk and <50/50 to hit; it is difficult to recommend buying ahead of that.
RBC downgraded to Sector Perform from Outperform, with a price target of $3, down from a prior target of $24.
Price Action: MRNS shares are down 8.07% at $1.1950 on the last check Tuesday.
Photo via Darko Stojanovic from Pixabay
マリナスファーマシューティカルズの第3相RAISE試験の中間解析で、経静脈的なガナクソロンを難治性状態てんかんの治療薬として評価した結果、「停止基準」を事前に定めるには満たなかったと、月曜日に発表された。
マリナスファーマシューティカルズは、100人程度のランダム割り付けが完了し、トップラインの結果は2024年夏に予想されることから、RAISEの登録を完了したと述べた。
同社は、RAISE試験の最終結果の検討に続いて、難治性状態てんかんにおける経静脈的なガナクソロンの今後の開発を評価すると述べた。
独立したデータ監視委員会(DMC)は、試験を続行することを勧告した。
Cantor Fitzgeraldは、グローバルな第3相TrustTSC試験で進行中のチューバー性硬化症(TSC)用の口頭ガナクソロン(O-GNX)に焦点を移し、安全性、有効性、耐容性を向上させるための第2世代のガナクソロン(2G-O-GNX)製剤に注目しており、投与頻度を低減することが可能であるかもしれない。分析専門家は、研究が完了した後、さらにデータ分析が行われ、統計的な有意性の明確な答えを提供する可能性があるが、経静脈的なガナクソロンの商業的な有望性が意思決定の「切り札」となると予想している。
分析専門家は、研究が完了した後、さらにデータ分析が行われ、統計的な有意性の明確な答えを提供する可能性があると述べていますが、経静脈的なIVGNXの商業的な有望性が意思決定の「切り札」となるかもしれないとのことです。
アナリストは、「強気」の投資判断を維持しつつ、価格目標を28ドルから13ドルに引き下げました。
RBCキャピタル・マーケットは、「挑戦的な所見」にもかかわらず、事前のデータおよび慎重な研究設計に基づく、経静脈的なガナクソロンの研究のアップデートが失望であり、いくらか驚きであると述べています。
それにもかかわらず、資本制約が今後の第3相TSCのリードアウトに圧力をかけているため、RBCはTSCの研究がより高いリスクであり、50/50を下回ると見ています。これに先行して買い推奨することは困難です。
RBCは、ターゲット・プライスを24ドルから3ドルに引き下げ、「中立」から「強気」に格下げしました。
株価動向:MRNS株は、火曜日の最終確認で8.07%下落し、1.1950ドルで取引されています。
ダルコ・ストヤノビッチさんの写真、Pixabayより