— Amendment replaces saline injections with sham injections in the control group —
MELVILLE, N.Y., April 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioRestorative Therapies, Inc. ("BioRestorative", "BRTX" or the "Company") (NASDAQ:BRTX), a clinical stage company focused on stem cell-based therapies, today announced that the U.S. Food and Drug Administration ("FDA") has cleared an important amendment to the protocol of the ongoing Phase 2 study investigating the use of BRTX-100, the Company's lead cell therapy candidate, in treating chronic lumbar disc disease ("cLDD"). The protocol amendment removes saline injection in the control arm of the study and replaces it with a sham injection.
"The FDA clearance of this important amendment highlights our positive relationship with the agency, brings additional safety to our subject participants, and helps preclude the possibility of transient clinical outcomes in the control group, which can impact end of study readouts," said Lance Alstodt, BioRestorative's Chief Executive Officer. "To further clarify, control patients in our Phase 2 clinical trial will now have a needle placed in close proximity to the target disc, but the disc will not be pierced, nor will it have saline injected into it. This positive change in our protocol will not have any impact from a timing perspective, affirming our already established 2024 enrollment completion target."
BRTX-100, a novel cell-based therapeutic engineered to target areas of the body that have little blood flow, is the Company's lead clinical candidate. The safety and efficacy of BRTX-100 in treating cLDD is being evaluated in a Phase 2, prospective, randomized, double-blinded and controlled study. A total of up to 99 eligible subjects will be enrolled at up to 16 clinical sites in the United States. Subjects included in the trial will be randomized 2:1 to receive either BRTX-100 or placebo.
About BioRestorative Therapies, Inc.
BioRestorative Therapies, Inc. () develops therapeutic products using cell and tissue protocols, primarily involving adult stem cells. Our two core programs, as described below, relate to the treatment of disc/spine disease and metabolic disorders:
• Disc/Spine Program (brtxDISC): Our lead cell therapy candidate, BRTX-100, is a product formulated from autologous (or a person's own) cultured mesenchymal stem cells collected from the patient's bone marrow. We intend that the product will be used for the non-surgical treatment of painful lumbosacral disc disorders or as a complementary therapeutic to a surgical procedure. The BRTX-100 production process utilizes proprietary technology and involves collecting a patient's bone marrow, isolating and culturing stem cells from the bone marrow and cryopreserving the cells. In an outpatient procedure, BRTX-100 is to be injected by a physician into the patient's damaged disc. The treatment is intended for patients whose pain has not been alleviated by non-invasive procedures and who potentially face the prospect of surgery. We have commenced a Phase 2 clinical trial using BRTX-100 to treat chronic lower back pain arising from degenerative disc disease.
• Metabolic Program (ThermoStem): We are developing a cell-based therapy candidate to target obesity and metabolic disorders using brown adipose (fat) derived stem cells to generate brown adipose tissue ("BAT"). BAT is intended to mimic naturally occurring brown adipose depots that regulate metabolic homeostasis in humans. Initial preclinical research indicates that increased amounts of brown fat in animals may be responsible for additional caloric burning as well as reduced glucose and lipid levels. Researchers have found that people with higher levels of brown fat may have a reduced risk for obesity and diabetes.
— 改正により、対照群では生理食塩水注射が偽注射に置き換えられました —
ニューヨーク州メルビル、2024年4月16日(GLOBE NEWSWIRE)— 幹細胞ベースの治療に焦点を当てた臨床段階の企業であるBioRestorative Therapies, Inc.(「BioRestorative」、「BRTX」または「当社」)(NASDAQ:BRTX)は本日、米国食品医薬品局(「FDA」)がプロトコルの重要な修正を承認したことを発表しました慢性腰椎間板疾患(「CLdD」)の治療における当社の主細胞治療薬候補であるBRTX-100の使用を調査している進行中の第2相試験です。プロトコル改正により、研究の対照群への生理食塩水注射が廃止され、偽注射に置き換えられました。
BioRestorativeの最高経営責任者であるランス・アルストットは、「この重要な改正案をFDAが承認したことで、FDAとFDAとの良好な関係が浮き彫りになり、対象参加者の安全性が高まり、対照群で一過性の臨床転帰が発生する可能性がなくなり、研究終了時の読み出しに影響する可能性がなくなります」と述べています。「さらに明確に言うと、私たちの第2相臨床試験の対照患者は、対象となる椎間板のすぐ近くに針を刺しますが、椎間板に穴を開けたり、生理食塩水を注入したりすることはありません。このプロトコルの前向きな変更は、タイミングの観点からは何の影響も与えず、すでに設定されている2024年の入学完了目標を裏付けるものです。」
BRTX-100は、血流がほとんどない体の部位をターゲットにするように設計された新しい細胞ベースの治療薬で、同社の主要な臨床候補です。CLdDの治療におけるBRTX-100の安全性と有効性は、第2相プロスペクティブ、無作為化、二重盲検対照試験で評価されています。合計99名までの対象となる被験者が、米国の最大16の臨床施設に登録されます。試験に含まれる被験者は、BRTX-100またはプラセボのいずれかを投与されるように、2:1でランダム化されます。
バイオリストラティブ・セラピーズ社について
BioRestorative Therapies, Inc. () は、主に成体幹細胞を対象に、細胞や組織のプロトコルを使用して治療薬を開発しています。私たちの2つの中核プログラムは、以下に説明するように、椎間板/脊椎疾患と代謝障害の治療に関するものです。
• ディスク/スパインプログラム(BRTXdisc):当社のリードセルセラピー候補であるBRTX-100は、患者の骨髄から採取した自宅(または個人自身)の培養間葉系幹細胞を配合した製品です。私たちは、この製品を、痛みを伴う腰仙椎間板疾患の非外科的治療、または外科的処置の補完療法として使用することを意図しています。BRTX-100の製造プロセスは独自の技術を利用しており、患者の骨髄を採取し、骨髄から幹細胞を分離して培養し、細胞を凍結保存する必要があります。外来診療では、損傷した椎間板に医師がBRTX-100を注射します。この治療は、非侵襲的処置によって痛みが緩和されず、手術を受ける可能性がある患者を対象としています。変性椎間板疾患に起因する慢性腰痛を治療するためにBRTX-100を使用する第2相臨床試験を開始しました。
• 代謝プログラム(ThermoStem):褐色脂肪(脂肪)由来の幹細胞を使用して褐色脂肪組織(「BAT」)を生成し、肥満や代謝障害を標的とする細胞ベースの治療法候補を開発しています。BATは、ヒトの代謝恒常性を調節する天然に存在する褐色脂肪貯蔵庫を模倣することを目的としています。初期の前臨床研究では、動物の褐色脂肪の量の増加は、グルコースと脂質レベルの低下だけでなく、カロリー燃焼の増加の原因となる可能性があることが示されています。研究者たちは、褐色脂肪のレベルが高い人は肥満や糖尿病のリスクが低い可能性があることを発見しました。