Friday, PaxMedica Inc (NASDAQ:PXMD) completed the execution of its three pivotal registration/validation batches of PAX-101, an IV formulation of suramin.
This achievement is an essential milestone in enabling a New Drug Application submission to the FDA, which is currently planned for Q4 2024, and the potential commercial availability in the U.S. of the first and only form of suramin for Stage 1 Human African Trypanosomiasis (HAT), caused by Trypanosoma brucei rhodesiense, a fatal, neglected tropical disease if approved by the FDA.
According to the CDC, reaching this milestone is critical to PaxMedica's journey toward potential FDA approval for PAX-101, currently the accepted standard of treatment outside the United States for the deadliest cause of HAT.
A successful review and approval of the NDA could further qualify the company for a Tropical Disease Priority Review Voucher (PRV).
PaxMedica plans to fund a sustainable global supply chain for PAX-101 and further advance research and clinical trials to address Autism Spectrum Disorder.
"This is a very significant milestone for PaxMedica as it endeavors to move PAX-101 towards an NDA submission," said Howard Weisman, chairman and CEO of PaxMedica. "The long-term vision for PaxMedica is to further clinical investigation of PAX-101 as a treatment for individuals who struggle with Autism Spectrum Disorder."
In July 2023, PaxMedica released topline data from PAX-HAT-301 Retrospective Analysis of Suramin Treatment for Stage 1 Trypanosoma Brucei Rhodesiense Human African Trypanosomiasis (S1 TBR HAT).
The study findings affirm that suramin, administered in the treatment of Stage 1 TBR HAT, resulted in improved health outcomes compared to a natural history control group of patients assessed and treated between 1900-1910 before suramin became available in Africa.
Among the suramin-treated patients, 94% survived and completed the treatment, while in the natural history cohort, only 14% were recorded as cured, improved, or discharged.
Price Action: PXMD shares are up 106.40% at $0.85 on the last check Friday.
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PaxMedica社（NASDAQ：PXMD）は、PAX-101（suraminのIV製剤）の3つの重大な登録/検証バッチの実行を完了しました。
この成果は、FDAへの新薬承認申請を可能にする重要なマイルストーンであり、FDAによる承認がされた場合、Trypanosoma brucei rhodesienseによって引き起こされたHATの治療に唯一無二のsuramin形態が米国で商業的に利用可能となる可能性があります。
CDCによると、このマイルストーンの達成は、PxMedicaのHATの最も致命的な原因の標準治療法であるPAX-101が、FDAの認可を受ける可能性を高めるために重要です。
NDAの承認に成功すると、当社は熱帯病の優先審査バウチャー（PRV）を受ける資格があります。
PaxMedicaは、PAX-101の持続可能なグローバル供給網の資金調達と、自閉症スペクトラム障害に対処するための研究と臨床試験の進展を計画しています。
「PaxMedicaの長期的なビジョンは、PAX-101を自閉症スペクトラム障害の治療薬としてさらに臨床研究を進めることです。」とPaxMedicaの会長兼CEOであるHoward Weismanは述べています。
2023年7月、PaxMedicaは、S1 TBR HAT（Stage 1 Trypanosoma Brucei Rhodesiense Human African Trypanosomiasis）のsuramin治療のPAX-HAT-301回顧的分析のトップラインデータを公開しました。
研究の結果、suraminを投与された患者は、アフリカでsuraminが利用可能になる前の1900年から1910年までに評価および治療された自然歴的対照群と比較して、健康上のアウトカムが改善されたことが実証されました。
suraminで治療された患者のうち、94％が完治し、治療を完了しました。自然歴コホートには、治癒、改善、または退院と記録されたのは14％にすぎませんでした。
PXMDの株価は、金曜日の最終チェックで0.85ドルで106.40％上昇しています。
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