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Madrigal Pharmaceuticals Announces U.S. Availability of Rezdiffra (Resmetirom) for the Treatment of Patients With Noncirrhotic NASH With Moderate to Advanced Liver Fibrosis

マドリガルファーマシューティカルズは、中等度以上の肝硬変を伴わないNASH患者の治療に使用されるRezdiffra（Resmetirom）の米国での利用可能性を発表しました。

GlobeNewswire ·  04/09 08:00

  • Rezdiffraは、NASH（別名"MASH"）の治療にFDAによって承認された最初で唯一の薬剤です。

  • 最初の患者は、Madrigalの専門薬局ネットワークを通じてRezdiffraを受けました。

ペンシルベニア州コンショホッケン、2024年4月9日（GLOBE NEWSWIRE）-- マドリガルファーマシューティカルズ社（NASDAQ：MDGL）は、NASH（非アルコール性脂肪性肝疾患）の新しい治療法を提供するために注力するバイオ医薬品会社として、Rezdiffra（レスメチロム）が米国で利用可能になったことを発表しました。Rezdiffraは、中程度から進行した肝線維症を伴う非肝硬変性NASHの成人の治療に、食事と運動との併用療法として示されています（F2〜F3の線維症に一致する）。この適応症の承認継続は、 ongoing confirmatory trialsにおける臨床効果の確認と記載によって依存する場合があります。

マドリガルのCEOであるBill Sibold氏は、「FDAによってNASHの最初で唯一の承認療法としてのRezdiffraの導入は、マドリガルとNASHコミュニティにとっての転換点となります。承認以来、私たちは医療従事者、支払者、患者の代表者と協力して、患者がRezdiffraにアクセスし、治療目標を達成するための新しいケアパスウェイを構築するための支援を行っています。私たちの現場チームはすでに駆けつけており、専門薬局ネットワークは処方箋を処理し、供給チェーンは完全に稼働しており、最も重要なことは、最初の患者がすでにRezdiffraを受けていることです。」

Global Liver Instituteの創立者でCEOのDonna R. Cryer, JD氏は、「長年にわたるNASHコミュニティの提唱が、この長年にわたって無視されてきた病気の最初の承認薬剤であるRezdiffraの道を開いたことを喜んでいます。 Rezdiffraの処方情報が患者中心主義であることは喜ばしいことです：診断には生検が必要ありません。生検からの脱却は、Global Liver Instituteの長年の目標であり、Rezdiffraの入手可能性は、NASHにおける非侵襲的な検査オプションの患者の認知を促進するのに役立つと信じています。」

アリゾナリバーヘルスのChief Medical Officer、Chief of Transplant Hepatology、Fatty Liver Program DirectorであるNaim Alkhouri氏は、「Rezdiffraの導入は、私たちの診療所でNASHに関する会話を完全に変えています。中程度から進行した線維症を伴う適切な患者に、線維症を改善し、NASHを改善するための承認された治療法があることを伝えることができます。アリゾナリバーヘルスのチームはこれまで以上にエネルギッシュに感じ、最初の患者がRezdiffraを受け取ったときには祝杯を挙げました。」

Rezdiffraは、NASHの主要な根本原因をターゲットにした経口のTHR-βアゴニストであり、中程度から進行した肝線維症を伴う非アルコール性脂肪性肝疾患の治療に関するフェーズ3 MAESTRO-NASH試験の結果に基づいて、加速承認されました。この承認は、MAESTRO-NASHが結果に基づいた確証データを生成するアウトカム研究として今続いており、その結果が肯定的であれば、臨床恩恵を確認するための支援をします。また、NASH肝硬変を伴う理想的にコンパクトな患者を対象とした第2のアウトカム試験が評価中です。

Rezdiffraの推奨投与量は、実際の体重に基づいています。体重が100 kg未満の患者には、80 mgを1日1回経口投与することを推奨します。体重が100 kg以上の患者には、1日1回100 mgを経口投与することを推奨します。

Rezdiffraは、肝硬変が進行した患者では使用しないでください。Rezdiffraで治療を受けた患者で最も一般的な副作用は、下痢、吐き気、かゆみ、嘔吐、便秘、腹痛、めまいです。下痢や吐き気は、通常、治療開始早期に始まり、軽度から中程度のものでした。中程度のCYP2C8阻害剤を併用した場合の投与量変更に関する完全な処方情報を参照してください。

Rezdiffraは、限定的な専門薬局ネットワークを通じて配布されています。マドリガル社は、Rezdiffraから利益を得る可能性がある適切な患者に対して、Madrigal Patient Support programを通じて薬剤にアクセスするための支援をすることを約束します。このプログラムは、保険と利用可能な患者の支払いに関する課題を乗り越え、該当する患者の共同支払い支援を提供するために設計されています。また、保険がない患者がRezdiffraにアクセスするための患者支援プログラム（PAP）も設置しています。

NASHについて

非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）のより進んだ形であるNASHは、肝関連死亡の主要な原因であり、グローバルに健康システムに対する負担が増しています。また、代謝リスク要因（高血圧、合併症の2型糖尿病など）が重度のNASHを有する患者は、有害な心血管イベントのリスクが増加し、罹患率および死亡率が高くなります。

NASHが中程度から進行した線維症を伴うステージF2〜F3の線維症に進行すると、肝臓の有害な結果のリスクが急増します。NASHは、米国での肝臓移植の主要な原因に急速になっています。

マドリガル社は、米国で約150万人のNASHが診断されており、そのうち約52万5000人が中程度から進行した肝線維症を伴っていると推定しています。マドリガル社は、Rezdiffraの導入期間中、肝臓専門医師の治療を受けている、中程度から進行した肝線維症を有するNASHの約31.5万人の診断を重点的に行う予定です。

NASHは、代謝異常に関連した脂肪性肝疾患（MASLD）として改名され、MASHとして知られています。2023年、グローバルな肝臓病医療協会と患者団体が一緒になって、陽性で、スティグマ化されていない名前と診断を確立することを目的にこの病気の改名を行いました。非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）は、代謝機能の障害に関連した脂肪肝疾患（MASLD）に改名され、NASHはMASHに改名され、脂肪肝に関連する複数の肝疾患をキャプチャするために、一般的に脂肪性肝疾患（SLD）の用語が確立されました。MASHを持つ患者は、脂肪肝以外に少なくとも1つの関連する合併症（肥満、高血圧、異常脂質症、2型糖尿病など）を有していることがあります。

Rezdiffraについて

Rezdiffraとは何ですか？

Rezdiffraは、肝硬変ではない中程度から進行した肝線維症（線維症）を有する非アルコール性脂肪性肝疾患（NASH）の成人の治療に、食事と運動との併用療法として処方される薬剤です。しかし、肝硬変を有する患者には推奨していません。18歳未満の子供には使用しないでください。この適応症は、NASHと肝線維症の改善に基づいて承認されています。Rezdiffraの臨床恩恵を確認するための続行中の研究があります。

肝硬変を伴う患者には推奨していません。Rezdiffraが18歳未満の子供に対して安全かつ有効かどうかはわかりません。

この適応症は、NASHおよび肝線維症（線維症）の改善に基づいて承認されているため、臨床恩恵を確認するための続行中の研究があります。

Rezdiffraを服用する前に、あなたの医療従事者に、すべてのかかる疾患やアレルギー、投薬中の薬剤などをすべて伝えてください。また、体重、身長、年齢、生殖能力、妊娠中であるか、または授乳中であるかなど、自分について知っておく必要があります。

  • NASH以外の肝臓の問題を持っている場合は、お知らせください。

  • 胆嚢の問題がある場合、または胆嚢の問題（胆石を含む）があるとお告げになった場合は、お知らせください。

  • 妊娠中であるか、妊娠する予定である場合は、Rezdiffraが胎児に影響を及ぼすかどうかは分かっていません。Rezdiffraを服用する場合の赤ちゃんの最適な授乳方法について、医療提供者に相談してください。

  • 授乳中であるか、授乳する予定である場合は、Rezdiffraが母乳中に移行するかどうかは分かっていません。Rezdiffraを服用する場合の赤ちゃんの最適な授乳方法について、医療提供者に相談してください。

処方薬および市販薬、ビタミン、および生薬サプリメントを含め、服用するすべての薬剤について、医療提供者にお知らせください。

  • Rezdiffraや他の薬剤が相互作用することで副作用を引き起こす可能性があります。Rezdiffraは他の薬剤の作用方法に影響を与える可能性があり、他の薬剤はRezdiffraの作用方法に影響を与える可能性があります。

  • あなたのトリグリセリドを下げるためにジェムフィブロジルを含む薬剤を服用している場合、または免疫システムを抑制するためにシクロスポリンを服用している場合は、Rezdiffraはこれらの薬剤を服用している患者に推奨されていません。

  • 血液を薄くするためのクロピドグレルやコレステロールを下げるためのスタチン薬など、clopidogrelなどの薬剤を服用している場合は、医療提供者にお知らせください。

  • 服用している薬剤のリストを作成し、新しい薬剤を入手する際に医療提供者や薬剤師に提示してください。

Rezdiffraの可能性のある副作用とは何ですか？

Rezdiffraには、次のような重大な副作用があります。

  • 肝臓障害（肝臓毒性）。肝臓毒性の徴候または症状が現れた場合は、Rezdiffraを直ちに中止し、すぐに医療提供者に連絡してください。肝臓毒性の症状には、疲労感、吐き気、嘔吐、発熱、発疹、皮膚または目の白部分が黄色くなる（黄疸）、胃の中央上部または上部右側の痛みや痛みがあります。

  • 胆嚢の問題。NASHで胆石、胆嚢の炎症、または胆石による膵炎のような胆嚢の問題が起こる場合があり、Rezdiffraを服用する場合はこれらの状態の徴候または症状、吐き気、嘔吐、発熱、および激しい胃痛を感じる場合はすぐに医療提供者に連絡してください。痛みは腹部から背中に伝わることがあり、嘔吐があってもなくても痛みが発生する可能性があります。

Rezdiffraの最も一般的な副作用には、下痢、吐き気、かゆみ、腹痛、嘔吐、めまい、便秘があります。

これらはすべてRezdiffraの可能性のある副作用のすべてではありません。詳細については、医療提供者または薬剤師にお問い合わせください。

副作用に関する医師の指示を受けるために、FDAに1-800-FDA-1088、またはに報告することができます。副作用に関する情報をMadrigalに報告することもできます。

Rezdiffraの添付文書（患者向け情報を含む）を参照してください。

これらの内容は、情報提供及び投資家教育のためのものであり、いかなる個別株や投資方法を推奨するものではありません。 更に詳しい情報
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