Verve Therapeutics Inc (NASDAQ:VERV) announced an update from the Heart-1 Phase 1b trial of VERVE-101.
VERVE-101 is being evaluated in patients with a genetic condition that leads to high cholesterol levels, which raises the risk of heart disease. The treatment is supposed to permanently turn off a protein called PCSK9, which helps reduce blood cholesterol levels.
The company said that one of the six patients treated with a 0.45-mg/kg dose of VERVE-101 experienced grade 3 increases in a particular liver enzyme and a grade 3 case of thrombocytopenia (low blood platelets).
The participant did not experience any bleeding or other symptoms related to the laboratory abnormalities, which resolved fully within a few days.
In consultation with the study's independent data and safety monitoring board (DSMB), Verve has decided to pause enrollment in the Heart-1 clinical trial.
Verve is investigating the laboratory abnormalities and expects to work with regulatory authorities to define a path forward for VERVE-101 based on those results.
Verve is now prioritizing the development of VERVE-102 and the initiation of the Heart-2 clinical trial.
VERVE-102 uses the same base editor and guide RNA for PCSK9 but a different lipid nanoparticle (LNP) delivery system than VERVE-101.
Verve has received regulatory clearances for the Heart-2 clinical trial in the U.K. and Canada. It plans to initiate the Heart-2 clinical trial in patients with HeFH or premature coronary artery disease in the second quarter of 2024.
VERVE-101 is a novel, investigational gene editing medicine designed to be a single-course treatment that permanently turns off the PCSK9 gene in the liver to reduce disease-driving low-density lipoprotein cholesterol.
Verve and Beam Therapeutics Inc (NASDAQ:BEAM) entered into a collaboration and license agreement in April 2019, under which Verve received exclusive access to Beam's base editing, gene editing, and delivery technologies for human therapeutic applications against certain cardiovascular targets.
In October 2023, Verve announced the expansion of its relationship with Eli Lilly And Co (NYSE:LLY), which has acquired from Beam Therapeutics certain product rights to Verve's cardiovascular in vivo gene editing programs targeting PCSK9 and ANGPTL3, as well as a third undisclosed cardiovascular disease target.
Price Action: VERV stock is down 36.0% at $8.18, and BEAM shares are down 7.37% at $30.29 on the last check Tuesday.
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ヴァーヴ・セラピューティクス（NASDAQ：VERV）は、VERVE-101のHeart-1 Phase 1b試験の最新情報を発表しました。
高コレステロール症を引き起こす遺伝子疾患を持つ患者でVERVE-101の評価が行われています。この治療法は、血管のコレステロール値を下げるのに役立つPCSK9というタンパク質を永久的にオフにすることが予想されます。
同社は、VERVE-101の0.45mg/kg用量で治療を受けた6人のうち1人が、特定の肝臓酵素の3度の上昇と血小板減少症（低血小板）の3度の症例を経験したと発表しました。
参加者は、研究所の異常に関連する出血やその他の症状は経験しておらず、数日で完全に解決しました。
独立したデータおよび安全監視委員会（DSMB）の勧告に従い、VerveはHeart-1臨床試験の登録を一時停止することを決定しました。
Verveは、研究所の異常を調査し、その結果に基づいてVERVE-101の道を規定するために規制当局と協力する予定です。
Verveは現在、VERVE-102の開発とHeart-2臨床試験の開始を優先しています。
VERVE-102は、PCSK9用に同じのベースエディタとガイドRNAを使用しますが、VERVE-101とは異なる脂質ナノ粒子（LNP）デリバリーシステムを使用しています。
Verveは、英国とカナダでHeart-2臨床試験の規制承認を受けました。2024年第2四半期に、HeFHまたは早期冠動脈疾患を持つ患者でHeart-2臨床試験を開始する予定です。
VERVE-101は画期的な探査的遺伝子編集医薬品であり、肝臓でPCSK9遺伝子を永久的にオフにして疾患原因の低密度リポタンパク質コレステロールを減らす治療法です。
VerveとBeam Therapeutics Inc （NASDAQ：BEAM）は 2019年4月にコラボレーションおよびライセンス契約を締結し、Verveは特定の心血管ターゲットに対する人間の治療応用のためのビームのベースエディタ、遺伝子編集、およびデリバリーテクノロジーに独占的にアクセスしました。に入った2019年4月にVerveとBeam Therapeutics Inc（NASDAQ：BEAM）は協力およびライセンス契約を締結しました。Verveは、特定の心血管ターゲットに対する人間の治療応用のためのビームのベースエディタ、遺伝子編集、および配信技術に独占的にアクセスしました。
2023年10月、VerveはEli Lilly And Co（NYSE：LLY）との関係を拡大し、Beam Therapeuticsから、PCSK9およびANGPTL3をターゲットとするVerveの心血管インビボジーン編集プログラムの一部の製品権、および第三の未公開の心血管疾患ターゲットを取得しました。
株価：最後の確認でVERV株価は36.0％下落して8.18ドル、BEAM株は30.29ドルで7.37％下落しています。
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