Achieves critical first step toward priority review voucher
BASKING RIDGE, N.J., March 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Lisata Therapeutics, Inc. (Nasdaq: LSTA) ("Lisata" or the "Company"), a clinical-stage pharmaceutical company developing innovative therapies for the treatment of advanced solid tumors and other serious diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (the "FDA") has granted Rare Pediatric Disease Designation ("RPDD") to LSTA1, the Company's lead product candidate, for the treatment of osteosarcoma, a rare cancer that can develop in children, adolescents and young adults.
"LSTA1 has already demonstrated promise in preclinical and clinical settings for the treatment of several advanced solid tumors, and we believe that potential extends to a beneficial impact in osteosarcoma, a rare cancer that usually develops in the osteoblast cells that form bone," stated Kristen K. Buck, M.D., Executive Vice President of R&D and Chief Medical Officer of Lisata. "Receiving RPDD from the FDA is an important milestone as we plan future clinical expansion for LSTA1, and, more importantly, it underscores the high unmet medical need of this patient population."
The FDA defines rare pediatric diseases as rare diseases (those with fewer than 200,000 cases in the United States) that are serious or life threatening and primarily affect individuals under 18 years of age. A substantial benefit of a RPDD is receipt of a priority review voucher, often referred to as a "golden ticket," once the FDA approves the new drug application ("NDA") for the product and indication having received the RPDD. Vouchers are especially valuable as they can be used to compel a priority review of an additional NDA or biologic license application for another product or indication, reducing the standard review time of approximately ten months to six months. The voucher may be used by the sponsor or sold to another sponsor for their use. Priority review vouchers have sold for as much as $350 million USD historically and, more recently, have sold for $75 to $100 million USD.
About LSTA1
LSTA1 is an investigational drug designed to activate a novel uptake pathway that allows co-administered or tethered (i.e., covalently bound) anti-cancer drugs to penetrate solid tumors more effectively. LSTA1 actuates this active transport system in a tumor-specific manner, resulting in systemically co-administered anti-cancer drugs more efficiently penetrating and accumulating in the tumor. LSTA1 also has the potential to modify the tumor microenvironment, with the objective of making tumors more susceptible to immunotherapies. Lisata and its collaborators have amassed significant non-clinical data demonstrating enhanced delivery of a range of existing and emerging anti-cancer therapies, including chemotherapeutics, immunotherapies and RNA-based therapeutics. Additionally, LSTA1 has demonstrated favorable safety, tolerability, and activity in clinical trials to enhance delivery of SoC chemotherapy for pancreatic cancer. Lisata is exploring the potential of LSTA1 to enable a variety of treatment modalities to treat a range of solid tumors more effectively. LSTA1 has been granted orphan drug designation for pancreatic cancer in the U.S. and Europe as well as for glioblastoma multiforme ("GBM") in the U.S. The product candidate has also received a Fast Track designation from the FDA for pancreatic cancer.
優先審査券に向けた重要な第一歩を踏み出します
ニュージャージー州バスキングリッジ、2024年3月21日(GLOBE NEWSWIRE)— 進行した固形腫瘍やその他の重篤な疾患の治療のための革新的な治療法を開発している臨床段階の製薬会社であるLisata Therapeutics, Inc.(Nasdaq:LSTA)(「Lisata」または「当社」)は本日、米国食品医薬品局(「FDA」)が希少小児科を認定したことを発表しました小児、青年、若年成人に発症する可能性のあるまれながんである骨肉腫の治療を目的とした、当社の主力製品候補であるLSTA1への疾患指定(「RPDD」)。
Lisataの研究開発担当エグゼクティブバイスプレジデント兼最高医療責任者であるクリステン・K・バック医学博士は、「LSTA1は、いくつかの進行した固形腫瘍の治療において、前臨床および臨床現場ですでに有望であることが実証されており、骨を形成する骨芽細胞に通常発生するまれながんである骨肉腫に有益な効果があると考えています」と述べています。「FDAからRPDDを受け取ったことは、LSTA1の将来の臨床拡大を計画する上で重要なマイルストーンです。さらに重要なのは、この患者集団の満たされていない医療ニーズが高いことを浮き彫りにしていることです。」
FDAは、希少小児疾患を、重篤または生命を脅かす希少疾患(米国では20万件未満)と定義しており、主に18歳未満の人が罹患します。RPDDの大きな利点は、RPDDを受けた製品と適応症の新薬申請(「NDA」)をFDAが承認した後、優先審査券(「ゴールデンチケット」と呼ばれることが多い)を受け取ることです。バウチャーは、追加のNDAや別の製品や適応症の生物製剤ライセンス申請の優先審査を強制するために使用でき、標準審査期間を約10か月から6か月に短縮できるため、特に価値があります。バウチャーは、スポンサーが使用することも、別のスポンサーに販売して使用することもできます。優先審査券は、これまで3億5000万米ドルも売れていましたが、最近では7500万ドルから1億ドルで販売されています。
LSTA1について
LSTA1は、抗がん剤を同時投与または連結した(つまり、共有結合した)抗がん剤が固形腫瘍により効果的に浸透できるようにする新しい取り込み経路を活性化するように設計された治験薬です。LSTA1は、この能動輸送システムを腫瘍特異的に作動させ、全身に同時投与された抗がん剤がより効率的に腫瘍に浸透して蓄積するようになります。LSTA1は、腫瘍を免疫療法の影響を受けやすくする目的で、腫瘍の微小環境を変える可能性もあります。Lisataとその共同研究者は、化学療法、免疫療法、RNAベースの治療法など、既存および新規のさまざまな抗がん療法の提供が強化されていることを示す重要な非臨床データを蓄積しました。さらに、LSTA1は、膵臓がんに対するSoC化学療法の実施を強化するための臨床試験で、良好な安全性、耐容性、および活性を実証しています。Lisataは、さまざまな固形腫瘍をより効果的に治療するためのさまざまな治療法を可能にするLSTA1の可能性を模索しています。LSTA1は、米国とヨーロッパでは膵臓がん、米国では多形性膠芽腫(「GBM」)の希少疾病用医薬品指定を受けています。製品候補は、FDAから膵臓がんのファストトラック指定も受けています。