インベンティバー3月15日発表：「ラニランノ」（パンPPARアゴニスト）と「TQA2225」（再生人FGF21-Fc融合タンパク質）の共同開発について、それぞれ中国でIII期およびII期臨床試験が進行中で、代謝関連機能障害性脂肪肝疾患治療に利用されています。
ラニランノは、口から服用される小分子薬剤であり、3種類のペルオキシソーム増殖因子アクティベーション受容体（"PPAR"）サブタイプを活性化することにより、内部で抗線維化、抗炎症経路を調整します。NATIVEIIbフェーズ研究で、ラニランノはF1-F3MASH患者の主要リザルト目的、および重要な次要リザルト目的を達成しました。これには、MASHの改善と線維化の悪化がなく、線維化の改善とMASHの悪化が含まれます。この研究の結果は、New England Journal of Medicineに掲載されています。ラニランノは、FDAとEMAによって推奨された2つの主要な臨床終点で統計的に有意な結果を示した初めての口から服用される候補薬です。FDAは、MASHに対するラニランノの画期的治療の承認および迅速な道の資格を授与しました。
2023年3月、ラニランノは中国のCDEに臨床試験申請を提出し、承認を受けました。 7月に、CDEによってラニランノが画期的治療薬品リストに登録されました。現在、ラニランノはF2 / F3MASH患者の治療のために世界中でIII相臨床試験が進行中です。自社パートナーのインベンティバは、2024年3月7日にラニランノIII相臨床試験を再開し、すべての被験者の登録が2024年に完了する見込みです。ラニランノは、中国で初めてIII相に進んだMASH口から服用される薬剤であり、グループは臨床研究を加速し、中国MASH市場の空白を早期に埋めることを目指しています。
TQA2225は、全人源の長時間作用性成熟線維芽細胞増殖因子21（"FGF21"）融合タンパク質です。 TQA2225は、他の同じターゲット薬剤と比較して、純粋な自然由来のFGF21を活性物質として使用することで、免疫原性が少なく、安全であることが特徴です。さらに、TQA2225は、独自のリンカープラットフォーム技術を使用し、体内のFGF21の半減期を延長しながら、人間FGF21の生物学を維持しています。それは、全人源の長時間作用性FGF21融合タンパク質として、臨床試験に入った世界初のタンパク質薬剤です。
臨床研究により、FGF21シグナル伝達は、MASHの発病機序の多くの特徴を逆転させる能力を持ち、線維化を逆転し、肝臓脂肪の減少、血糖コントロールの改善などの潜在的な能力を持っています。最近、同じターゲット製品の海外バイオテクノロジー企業がIIb期臨床データを公表しました。その結果、FGF21融合タンパク質は、肝線維化を有意に改善し、MASH治療の最適な同類薬剤になる可能性があります。
現在、TQA2225は中国でMASHの治療に使用されるII相臨床試験が進行中です。TQA2225は、中国で最も進んでいる同様のターゲット薬剤であり、中国初の市場に参入するFGF21融合タンパク質になることが期待されています。グループは、TQA2225の被験者登録を加速し、早期に未対応患者のニーズを解決する努力を続けます。