- Almirall obtains exclusive global rights to develop and commercialize ZKN-013 for the treatment of rare dermatological and other diseases associated with nonsense mutations
- ZKN-013 is a phase I ready oral therapy designed to overcome nonsense mutations that cause a premature stop codon resulting in nonfunctional protein production for example in recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB), Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) and familial adenomatous polyposis (FAP)
BARCELONA, Spain & WATERTOWN, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Almirall, S.A. (BME:ALM) and Eloxx Pharmaceuticals, Inc. (OTC: ELOX) announced today that the companies have entered into an exclusive license agreement for the asset ZKN-013. Under the agreement, Almirall obtains global rights to develop and commercialize ZKN-013, including for the use in orphan dermatological diseases. ZKN-013 is a potentially promising oral, nonsense mutation readthrough drug, which enables the host cells to produce functional proteins which counteract the root cause of these rare dermatological and potentially other diseases.
The drug candidate is expected to shortly enter into Phase I development in healthy volunteers.
As part of this agreement, Eloxx will receive an upfront of $3 million, and additional payments throughout the potential development phases, including regulatory and sales milestones of up to $470 million, as well as tiered royalties based on any potential future global sales.
"We are very excited about this agreement with Almirall to develop and distribute ZKN-013, our lead TURBO-ZM based molecule, as we believe it has the potential to have a significant impact on the treatment of these painful and debilitating diseases," said Sumit Aggarwal, President and Chief Executive Officer of Eloxx. "In addition to advancing development of ZKN-013, this agreement will allow Eloxx to remain focused on fully maximizing the potential of ELX-02 in rare kidney diseases and continue funded discovery efforts on our TURBO-ZM platform."
"This license agreement is aligned with Almirall's R&D strategy to develop novel treatments to help people with dermatological conditions, including rare diseases" said Karl Ziegelbauer, Executive Vice President R&D and Chief Scientific Officer of Almirall. "We look forward to progressing the development of ZKN-013 to find a potentially impactful solution for patients suffering from rare and devastating diseases caused by nonsense mutations."
RDEB /JEB are rare skin diseases characterized by defects in the Collagen7 gene which is essential for the correct formation of the skin structure and barrier function. ZKN-013 has demonstrated robust functional preclinical activity in RDEB/JEB patient cells and in APCmin (multiple intestinal neoplasia) mice. The studies demonstrated that ZKN-013 induces the production of functional, full-length COL7 in RDEB patient cells.
ZKN-013 is also being developed for the treatment of FAP patients with nonsense mutations characterized by proliferation of colon polyps and progression to colon cancer. FAP is a rare GI disease with patients progressing to colon cancer caused by mutations in the APC gene.
ZKN-013 is Eloxx's lead TURBO-ZM based molecule. Eloxx's TURBO-ZM platform uses chemistry technology to develop novel Ribosome Modulating Agents to target the human ribosome to develop new potential therapeutics. Ribosomes form the translation machinery that generates functional proteins from genetic sequences; modulating the ribosome subunits provides a therapeutic approach to address a number of different diseases.
About Eloxx Pharmaceuticals
Eloxx Pharmaceuticals, Inc. is engaged in the science of ribosome modulation, leveraging its innovative TURBO-ZM chemistry technology platform in an effort to develop novel Ribosome Modulating Agents (RMAs) and its library of Eukaryotic Ribosome Selective Glycosides (ERSGs). Eloxx's lead investigational product candidate, ELX-02, is a small molecule drug candidate designed to restore production of full-length functional proteins. ELX-02 is in Phase 2 clinical development for the treatment of Alport syndrome in patients with nonsense mutations.
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About Almirall
Almirall is a global pharmaceutical company dedicated to medical dermatology. We closely collaborate with leading scientists, healthcare professionals, and patients to deliver our purpose: to transform the patients' world by helping them realize their hopes and dreams for a healthy life. We are at the forefront of science to deliver ground-breaking, differentiated medical dermatology innovations that address patients ́ needs.
Almirall, founded in 1944 and headquartered in Barcelona, is publicly traded on the Spanish Stock Exchange (ticker: ALM). Almirall (total revenue in 2023: €898.8 MM, 1900 employees globally) has a direct presence in 21 countries and affiliates in over 70 others.
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Eloxx Forward-looking Statements
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Almirall Legal warning
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- Almirallは、まれな皮膚疾患やその他のナンセンス変異に関連する疾患の治療薬として、ZKN-013を開発および商品化する独占的なグローバル権利を取得しています
- ZKN-013は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症(RDEB)、接合性表皮水疱症(JEB)、家族性腺腫性ポリポーシス(FAP)など、早期停止コドンを引き起こすナンセンスな突然変異を克服するために設計された、フェーズI対応の経口療法です。
スペインのバルセロナとマサチューセッツ州のウォータータウン--(ビジネスワイヤ)--アルミロール、S.A. (BME: ALM) そして エロックスファーマシューティカルズ株式会社 (OTC: ELOX) 本日、企業が参入したことを発表しました ZKN-013資産の独占ライセンス契約。この契約に基づき、Almirallは、希少皮膚疾患への使用を含め、ZKN-013を開発および商品化するグローバルな権利を取得します。 ZKN-013 は、潜在的に有望な経口のナンセンス変異リードスルー薬です。宿主細胞は、これらのまれな皮膚疾患や潜在的に他の疾患の根本原因を打ち消す機能性タンパク質を宿主細胞が生成できるようになります。
薬剤候補は、まもなく健康なボランティアの第I相開発に入る予定です。
この契約の一環として、Eloxxは300万ドルの前払い金と、潜在的な開発段階を通じて追加の支払いを受け取ります。これには、最大4億7000万ドルの規制および販売マイルストーンが含まれます。また、将来のグローバル販売の可能性に基づく段階的なロイヤルティも含まれます。
"当社の主力TURBO-ZMベースの分子であるZKN-013を開発・販売するというAlmirallとのこの合意に非常に興奮しています。これらの痛みを伴う衰弱性疾患の治療に大きな影響を与える可能性があると考えているからです。」と言った Eloxxの社長兼最高経営責任者、スミット・アガーワル。「ZKN-013の開発を進めることに加えて、この合意により、Eloxxは希少腎疾患におけるELX-02の可能性を最大限に引き出すことに引き続き注力し、TURBO-ZMプラットフォームでの資金提供による発見努力を続けることができます。」
"このライセンス契約は、希少疾患を含む皮膚疾患を持つ人々を支援する新しい治療法を開発するというAlmirallの研究開発戦略と一致しています「言った Almirallの研究開発担当執行副社長兼最高科学責任者であるカール・ジーゲルバウアー。「ZKN-013の開発を進めて、ナンセンスな突然変異によって引き起こされる希少で壊滅的な病気に苦しむ患者さんにとって潜在的に影響力のある解決策を見つけることを楽しみにしています。」
デブ /ジェブ 皮膚構造とバリア機能の正しい形成に不可欠なコラーゲン7遺伝子の欠陥を特徴とするまれな皮膚疾患です。ZKN-013は、RDEB/JEB患者細胞とAPCmin(多発性腸腫瘍)マウスで強力な機能的前臨床活性を示しています。研究によると、ZKN-013はRDEB患者の細胞で機能的な完全長COL7の産生を誘導することがわかりました。
ZKN-013は、結腸ポリープの増殖と結腸がんへの進行を特徴とするナンセンス変異を持つFAP患者の治療薬としても開発されています。FAPは、患者がAPC遺伝子の変異により結腸がんに進行するまれな消化管疾患です。
ZKN-013はエロックスのリードターボZMベースの分子です。EloxxのTURBO-ZMプラットフォームは、化学技術を使用して、ヒトリボソームを標的とする新しいリボソーム調節剤を開発し、新しい潜在的な治療法を開発します。リボソームは、遺伝子配列から機能性タンパク質を生成する翻訳機構を形成します。リボソームサブユニットを調節することで、さまざまな病気に対処するための治療アプローチが可能になります。
エロックス・ファーマシューティカルズについて
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.はリボソーム調節の科学に取り組んでおり、革新的なTURBO-ZM化学技術プラットフォームを活用して、新しいリボソーム調節剤(RMA)とその真核生物リボソーム選択的配糖体(ERSG)のライブラリーの開発に取り組んでいます。Eloxxの主要な治験薬候補であるELX-02は、完全長の機能性タンパク質の産生を回復させるように設計された小分子医薬品候補です。ELX-02は、ナンセンス変異を有する患者のアルポート症候群の治療薬として、第2相臨床開発中です。
詳細については、以下をご覧ください 。
アルミラルについて
Almirallは、皮膚科を専門とする世界的な製薬会社です。私たちは、一流の科学者、医療従事者、患者と緊密に協力して、目的を達成しています。 健康的な生活への希望と夢を実現させることで、患者の世界を変えることです。私たちは科学の最前線にいて、患者さんのニーズに応える画期的で差別化された医療皮膚科のイノベーションを提供しています。
1944年に設立され、バルセロナに本社を置くAlmirallは、スペイン証券取引所(銘柄:ALM)に上場しています。Almirall(2023年の総収益:8億9,880万ユーロ、全世界の従業員1900人)は、21か国に直接拠点を置き、70か国以上に関連会社を持っています。
詳細については、以下をご覧ください almirall.com
Eloxxの将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述は、ライセンス契約に基づく将来の支払いと将来の利益、ライセンス契約に基づく主要なマイルストーンの達成、およびZKN-013の臨床開発と有効性の予想スケジュールに関する記述を含みますが、これらに限定されません。将来の見通しに関する記述は、「目的」、「かもしれない」、「するだろう」、「期待」、「探求する」、「計画する」、「予想する」、「できる」、「意図」、「ターゲット」、「プロジェクト」、「熟考」、「信じる」、「見積もる」、「予測する」、「潜在的な」、「追求する」、「続く」という言葉で識別できます。」またはこれらの用語の否定的類似の表現。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありません。将来の見通しに関する記述は、現在入手可能な情報に基づく経営陣の現在の計画、見積もり、仮定、予測に基づいています。将来の見通しに関する記述には、既知および未知のリスク、不確実性、仮定の影響があり、実際の結果または結果は、さまざまな重要な要因により将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これには、前臨床試験または臨床試験で製品候補を進める当社またはライセンシーの能力、臨床試験の結果の不確実性、および前臨床試験の肯定的な結果はそうではないという事実が含まれますが、これらに限定されません。常に肯定的な臨床結果を示す。範囲、治療率、当社、および当社のライセンシーの前臨床研究および臨床試験、その他の研究開発活動の進展、開発中の医薬品候補からの患者登録競争、事業資金を調達するために必要な資本を獲得する当社の能力、特許請求およびその他の知的財産権の申請、起訴、抗弁および執行にかかる費用、将来製品ライセンス、パブリックエクイティ、プライベートエクイティ、債務融資などを通じて資金を調達する当社の能力。の継続的な出品要件を満たすためにナスダックキャピタルマーケット、一般的な事業状況、規制環境、当社製品をめぐる競争と市場、事業能力と判断力、有能な人材の有無、2023年9月30日に終了した四半期期間のフォーム10-Qの四半期報告書の「リスク要因」という表題に記載されているその他の重要な要素。これらの要因は、SECのウェブサイトからアクセスできるSECへの他の提出書類で随時更新される場合があります www.sec.govおよび当社のウェブサイトの「財務および申告」ページ
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アルミラル法的警告
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