- Third dosing cohort fully enrolled for our Phase 1/2 study for ONCT-534, our dual-action androgen receptor inhibitor, for the treatment of patients with advanced prostate cancer who are resistant to approved androgen receptor pathway inhibitors; initial data readout expected in the second quarter of 2024
- Encouraging response signal at initial dose level in our ongoing Phase 1/2 study for ONCT-808, our ROR1-targeting autologous CAR T cell therapy, for the treatment of patients with relapsed or refractory aggressive B-cell lymphoma, including patients that have failed prior CD19 CAR T treatment; clinical data update expected in mid-2024
- Cash, cash equivalents and short-term investments totaled $34.3 million as of December 31, 2023; cash runway projected into 2025
- Management to host webcast today at 5:00 pm ET
SAN DIEGO, March 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oncternal Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ONCT), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the development of novel oncology therapies, today provided a business update and reported fourth quarter and full year 2023 financial results.
"We are encouraged by the progress in our clinical programs and their potential to address significant unmet needs in advanced prostate cancer and aggressive B-cell malignancies. Our Phase 1 study of ONCT-534 in patients with R/R mCRPC is progressing through the initial dose escalation portion of the study according to plan and we look forward to an initial clinical readout in the second quarter of this year that will include response readouts from patients dosed at potentially therapeutic levels. We continue to believe that the novel mechanism of action of ONCT-534 and the wealth of preclinical data we generated underpins its potential to address the needs of prostate cancer patients who progress after treatment with approved AR pathway inhibitors," said James Breitmeyer, M.D., Ph.D., Oncternal's President and CEO. "Our ROR1 CAR T program showed encouraging initial response results and we believe that the protocol amendments will further ensure patient safety as we investigate the optimal dose of ONCT-808 for patients with relapsed or refractory aggressive B cell lymphoma, including patients who have relapsed after CD19 CAR T treatment."
Recent Highlights
- In January 2024, we announced that two patients with metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC) were enrolled into the third dosing cohort (160 mg daily) in the Phase 1/2 dose escalation/dose expansion study of ONCT-534, our novel dual-action androgen receptor inhibitor (DAARI). The third cohort is now fully enrolled.
- In December 2023, we updated the status of our dose escalation/dose expansion Phase 1/2 Study ONCT-808-101, evaluating our ROR1-targeting autologous CAR T cell therapy ONCT-808 for the treatment of patients with relapsed or refractory aggressive B-cell lymphoma, including patients who have failed previous CD19 CAR T treatment.
- Encouraging response signal at the initial dose of 1x106 CAR T cells per kg, with two of the three patients achieving complete metabolic response (CMR) and the third achieving a partial response (PR) by FDG PET-CT.
- Common adverse events in the initial dosing cohort included decreased blood counts, pneumonia and Grade 1-2 cytokine release syndrome (CRS) as of a 4 December 2023 data cutoff.
- The first patient treated at the second dose level of 3x106 CAR T cells per kg, an 80-year-old with bulky disease who had received four previous lines of therapy including CD19 CAR T, experienced a Grade 5 (fatal) serious adverse event consistent with CRS and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS). No evidence of his lymphoma was found histologically, based on the patient's initial autopsy report.
- In alignment with the U.S. Food and Drug Administration, the company decided to implement protocol changes that include modified eligibility criteria and testing lower doses for future patients in the study.
- In January 2024, we announced a 1-for-20 reverse stock split of our common stock and regained compliance with Nasdaq's minimum bid price requirement.
Expected Upcoming Milestones
- ONCT-534, our dual-action androgen receptor inhibitor
- Initial clinical data update in the second quarter of 2024
- Additional clinical data readouts in the fourth quarter of 2024
- ONCT-808, our autologous ROR1-targeted CAR T cell therapy
- Clinical data update in mid-2024
- Additional clinical data readouts in the fourth quarter of 2024
Fourth Quarter and Full Year 2023 Financial Results
Our grant revenue was $0.3 million for the fourth quarter ended December 31, 2023 and was $0.8 million for the full year 2023. Our total operating expenses for the fourth quarter ended December 31, 2023 were $9.9 million, including $2.2 million in non-cash stock-based compensation expense. Research and development expenses for the quarter totaled $6.7 million, and general and administrative expenses for the quarter totaled $3.3 million. Interest income for the quarter totaled $0.5 million. Net loss for the quarter was $9.2 million, or a loss of $3.11 per share, basic and diluted. For the full year 2023, total operating expenses were $42.5 million, including $7.5 million in non-cash stock-based compensation expense, and our net loss was $39.5 million, or a loss of $13.43 per share, basic and diluted. As of December 31, 2023, we had approximately 2.9 million shares of common stock outstanding, $34.3 million in cash, cash equivalents and short-term investments and no debt. We believe these funds will be sufficient to fund our operations into the first quarter of 2025.
About Oncternal Therapeutics
Oncternal Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the development of novel oncology therapies for the treatment of patients with cancers that have critical unmet medical need. Oncternal pursues drug development targeting promising, yet untapped biological pathways implicated in cancer generation or progression, focusing on hematological malignancies and prostate cancer. ONCT-534 is an investigational dual-action androgen receptor inhibitor (DAARI) with demonstrated preclinical activity in prostate cancer models against both unmutated androgen receptor (AR), and against multiple forms of AR aberration. It is a potential treatment for patients with mCRPC with unmet medical need because of resistance to androgen receptor pathway inhibitors, including those with AR amplification, mutations in the AR ligand binding domain (LBD), or splice variants with loss of the AR LBD. Study ONCT-534-101 (NCT05917470) has dosed patients and continues to enroll patients for treatment with mCRPC. ONCT-808 is an investigational autologous chimeric antigen receptor T (CAR T) cell therapy that targets Receptor Tyrosine Kinase-Like Orphan Receptor 1 (ROR1) using the binding domain from zilovertamab. ONCT-808 has demonstrated activity in preclinical models against multiple hematological malignancies and solid tumors and has been shown to be specific for cancer cells expressing ROR1. Oncternal has developed a robust and reproducible manufacturing process that has the potential to reduce the time patients must wait for their individual CAR T therapy to be produced, compared with currently approved CAR T products. Oncternal has dosed patients under Study ONCT-808-101 (NCT05588440) with relapsed or refractory aggressive B-cell lymphoma, including patients who have failed previous CD19 CAR T treatment. Zilovertamab is an investigational monoclonal antibody designed to inhibit the function of ROR1. Zilovertamab has been evaluated in a Phase 1/2 Study CIRM-0001 (NCT03088878) in combination with ibrutinib for the treatment of patients with mantle cell lymphoma (MCL), chronic lymphocytic leukemia (CLL) and marginal zone lymphoma (MZL), which resulted in 100% progression free survival (PFS) at 42 months in CLL patients expressing a p53 mutation/del(17p), a population underserved by current treatment options. Zilovertamab is also being evaluated in an investigator-initiated Phase 1b study of zilovertamab in combination with docetaxel in patients with metastatic castration-resistant prostate cancer (NCT05156905). More information on our company and programs is available at .
Forward-Looking Information
Oncternal cautions you that statements included in this press release that are not a description of historical facts are forward-looking statements. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as "may," "will," "should," "expect," "plan," "anticipate," "could," "intend," "target," "project," "contemplates," "believes," "estimates," "predicts," "potential" or "continue" or the negatives of these terms or other similar expressions. These statements are based on Oncternal's current beliefs and expectations. Forward-looking statements include statements regarding Oncternal's expected cash runway and statements regarding Oncternal's development programs, including the anticipated timing for study enrollment and announcing clinical data. Forward-looking statements are subject to risks and uncertainties inherent in Oncternal's business, including risks associated with the clinical development and process for obtaining regulatory approval of Oncternal's product candidates, such as potential delays in the commencement, enrollment and completion of clinical trials; the risk that interim results of a clinical trial do not predict final results and that one or more of the clinical outcomes may materially change as patient enrollment continues, following more comprehensive reviews of the data, as follow-up on the outcome of any particular patient continues, and as more patient data become available; and other risks described in Oncternal's filings with the U.S. Securities and Exchange Commission. All forward-looking statements in this press release are current only as of the date hereof and, except as required by applicable law, Oncternal undertakes no obligation to revise or update any forward-looking statement, or to make any other forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise. All forward-looking statements are qualified in their entirety by this cautionary statement. This caution is made under the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
Contact Information:
Investors
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rvincent@oncternal.com
Media
Corey Davis, Ph.D.
LifeSci Advisors
212-915-2577
cdavis@lifesciadvisors.com
Oncternal Therapeutics, Inc. Consolidated Balance Sheets Data (in thousands) |
|
| | December 31, 2023 | | | December 31, 2022 | |
Cash, cash equivalents, and short-term investments | | $ | 34,255 | | | $ | 63,724 | |
Total assets | | | 36,729 | | | | 68,651 | |
Total liabilities | | | 6,677 | | | | 7,682 | |
Accumulated deficit | | | (197,779) | | | | (158,300) | |
Total stockholders' equity | | | 30,052 | | | | 60,969 | |
Oncternal Therapeutics, Inc. Consolidated Statements of Operations Data (in thousands, except per share data) |
|
| Three Months Ended December 31, | | | Years Ended December 31, | |
| 2023 | | | 2022 | | | 2023 | | | 2022 | |
| | | | | | | | | | | |
Grant revenue | $ | 297 | | | $ | 171 | | | $ | 785 | | | $ | 1,490 | |
Operating expenses: | | | | | | | | | | | |
Research and development | | 6,670 | | | | 8,798 | | | | 29,753 | | | | 32,980 | |
General and administrative | | 3,263 | | | | 3,288 | | | | 12,746 | | | | 13,457 | |
Total operating expenses | | 9,933 | | | | 12,086 | | | | 42,499 | | | | 46,437 | |
Loss from operations | | (9,636) | | | | (11,915) | | | | (41,714) | | | | (44,947) | |
Interest income | | 472 | | | | 515 | | | | 2,235 | | | | 777 | |
Net loss | $ | (9,164) | | | $ | (11,400) | | | $ | (39,479) | | | $ | (44,170) | |
Net loss per share, basic and diluted | $ | (3.11) | | | $ | (4.03) | | | $ | (13.43) | | | $ | (16.80) | |
Weighted-average shares outstanding, basic and diluted | | 2,948 | | | | 2,829 | | | | 2,940 | | | | 2,630 | |
- 承認されたアンドロゲン受容体経路阻害薬に耐性のある進行性前立腺がん患者を治療するための二重作用アンドロゲン受容体阻害薬であるONCT-534の第1/2相試験に、3番目の投与コホートが完全登録されました。初期データの読み出しは2024年の第2四半期に予定されています
- 以前にCD19 CAR T治療に失敗した患者を含む、再発または難治性の侵攻性B細胞リンパ腫患者を対象とした、ROR1を標的とする自家CAR T細胞療法であるONCT-808の進行中の第1/2相試験では、初期用量レベルでの有望な反応シグナルが出ています。臨床データの更新は2024年半ばに予定されています
- 2023年12月31日現在、現金、現金同等物、および短期投資は合計3,430万ドルです。キャッシュランウェイは2025年に向けて予測されています
- 経営陣は本日午後5時(東部標準時)にウェブキャストを主催します
サンディエゴ、2024年3月7日(GLOBE NEWSWIRE)— 新しい腫瘍治療法の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるOncternal Therapeutics、Inc.(Nasdaq:ONCT)は本日、事業最新情報を提供し、2023年第4四半期および通年の業績を報告しました。
「私たちの臨床プログラムの進歩と、進行した前立腺がんや侵攻性B細胞悪性腫瘍における満たされていない重要なニーズに対応できる可能性に勇気づけられています。R/R mCRPC患者を対象としたONCT-534の第1相試験は、計画どおりに試験の初期用量漸増部分を進めています。今年の第2四半期に、潜在的に治療レベルで投与された患者からの反応の読み出しを含む最初の臨床情報が得られることを楽しみにしています。私たちは、ONCT-534の新しい作用機序と私たちが生成した豊富な前臨床データが、承認されたAR経路阻害剤による治療後に進行する前立腺がん患者のニーズに応える可能性を裏付けていると引き続き信じています」と、Oncternalの社長兼最高経営責任者であるJames Breitmeyer医学博士は述べました。「私たちのROR1 CAR Tプログラムは有望な初期反応結果を示しました。CD19 CAR T治療後に再発した患者を含め、再発または難治性の侵攻性B細胞リンパ腫の患者に対するONCT-808の最適な用量を調査するにあたり、プロトコルの改正により患者の安全がさらに確保されると考えています。」
最近のハイライト
- 2024年1月、当社の新しいデュアルアクションアンドロゲン受容体阻害薬(DAARI)であるONCT-534の第1/2相用量漸増/用量拡大試験の第3の投与コホート(1日160mg)に、転移性去勢抵抗性前立腺がん(mCRPC)の患者2人が登録されたことを発表しました。3番目のコーホートは満員になりました。
- 2023年12月、私たちは以前のCD19 CAR T治療に失敗した患者を含む、再発または難治性の侵攻性B細胞リンパ腫の患者を対象としたROR1を標的とする自家CAR T細胞療法ONCT-808を評価し、用量漸増/用量拡大第1/2相試験(ONCT-808-101)の状況を更新しました。
- 1x10の初回投与での励みになる反応信号6 FDG PET-CTにより、3人の患者のうち2人が完全代謝反応(CMR)を達成し、3人目の患者が部分奏効(PR)を達成しました。
- 初回投与コホートでよく見られた有害事象には、2023年12月4日のデータ締め切り時点での血球数の減少、肺炎、グレード1-2のサイトカイン放出症候群(CRS)が含まれていました。
- 3x10の2回目の投与レベルで治療された最初の患者6 1kgあたりのCAR T細胞数(80歳)で、CD19 CAR Tを含む4つの治療を受けた、かさばる病気の80歳の人が、CRSと免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群(ICANS)と一致するグレード5(致命的)の重篤な有害事象を経験しました。患者の最初の剖検報告によると、組織学的に彼のリンパ腫の証拠は見つかりませんでした。
- 同社は、米国食品医薬品局と連携して、適格基準の修正や、治験に参加する将来の患者さんのために低用量の試験を含むプロトコルの変更を実施することを決定しました。
- 2024年1月、私たちは普通株式の1対20株の株式併合を発表し、ナスダックの最低入札価格要件の遵守を取り戻しました。
今後の期待されるマイルストーン
- ONCT-534、当社の二重作用型アンドロゲン受容体阻害剤
- 2024年第2四半期の最初の臨床データの更新
- 2024年の第4四半期に追加される臨床データの読み出し
- ONCT-808、私たちの自家製のROR1を標的としたCAR T細胞療法
- 2024年半ばの臨床データの更新
- 2024年の第4四半期に追加される臨床データの読み出し
第4四半期および2023年通年の財務結果
私たちの助成金収入は、2023年12月31日に終了した第4四半期には30万ドル、2023年通年では80万ドルでした。2023年12月31日に終了した第4四半期の当社の総営業費用は、現金以外の株式ベースの報酬費用220万ドルを含め、990万ドルでした。当四半期の研究開発費は合計670万ドル、当四半期の一般管理費は合計330万ドルでした。当四半期の利息収入は合計50万ドルでした。当四半期の純損失は920万ドル、基本および希薄化後の1株当たり損失は3.11ドルでした。2023年通年の総営業費用は、現金以外の株式ベースの報酬費用750万ドルを含めて4,250万ドルで、純損失は3,950万ドル、基本および希薄化後の純損失は3,950万ドル、つまり1株あたり13.43ドルでした。2023年12月31日現在、発行済みの普通株式は約290万株、現金、現金同等物、短期投資は3,430万ドルで、負債はありませんでした。これらの資金は、2025年の第1四半期までの事業資金を調達するのに十分だと考えています。
オンセナル・セラピューティクスについて
Oncternal Therapeuticsは、医療上の重大なニーズが満たされていないがん患者を治療するための新しい腫瘍治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業です。Oncternalは、血液悪性腫瘍と前立腺がんを中心に、がんの発生や進行に関係する有望ではあるが未開拓の生物学的経路をターゲットとした医薬品開発を進めています。ONCT-534は治験中のデュアルアクションアンドロゲン受容体阻害薬(DAARI)で、変異していないアンドロゲン受容体(AR)と複数の形態のAR異常の両方に対して前立腺がんモデルで前臨床活性が実証されています。これは、AR増幅、ARリガンド結合ドメイン(LBD)の変異、またはAR LBDが失われたスプライス変異を含むアンドロゲン受容体経路阻害薬に対する耐性のために、医療ニーズが満たされていないmCRPC患者にとって潜在的な治療法です。ONCT-534-101(NCT05917470)の研究では、患者に投薬を行い、引き続きmCRPCによる治療を受ける患者を登録しています。ONCT-808は、Zilovertamabの結合ドメインを使用して、受容体チロシンキナーゼ様オーファン受容体1(ROR1)を標的とする治験中の自家キメラ抗原受容体T(CAR T)細胞療法です。ONCT-808は、複数の血液悪性腫瘍や固形腫瘍に対する前臨床モデルで活性が実証されており、ROR1を発現するがん細胞に特異的であることが示されています。Oncternalは、現在承認されているCAR T製品と比較して、患者が個々のCAR T療法が製造されるのを待つ時間を短縮する可能性のある、堅牢で再現可能な製造プロセスを開発しました。Oncternalは、以前にCD19 CAR T治療に失敗した患者を含め、再発または難治性の侵攻性B細胞リンパ腫の研究対象であるONCT-808-101(NCT05588440)の患者に投与しました。Zilovertamabは、ROR1の機能を阻害するように設計された治験中のモノクローナル抗体です。ジロバータマブは、マントル細胞リンパ腫(MCL)、慢性リンパ性白血病(CLL)、および辺縁帯リンパ腫(MZL)の患者の治療を目的として、CILM-0001(NCT03088878)とイブルチニブを併用した第1/2相試験で評価されました。その結果、CLLの42か月で100%の無増悪生存(PFS)が得られました。p53変異/del(17p)を発現している患者、現在の治療選択肢では十分な治療効果が得られない集団。ジロバータマブは、転移性去勢抵抗性前立腺がん患者を対象としたジロバータマブとドセタキセルの併用について、医師が開始した第1b相試験でも評価されています(NCT05156905)。当社とプログラムの詳細については、次のURLをご覧ください。 。
将来の見通しに関する情報
Oncternalは、このプレスリリースに含まれる歴史的事実の説明ではない記述は将来の見通しに関する記述であることを警告しています。場合によっては、将来の見通しに関する記述を「かもしれない」、「する」、「するかもしれない」、「予定」、「予定」、「予想」、「可能」、「意図」、「目標」、「プロジェクト」、「検討中」、「信じる」、「見積もり」、「予測」、「可能性」、「継続」などの用語、またはこれらの用語やその他の類似の表現の否定的な言葉で区別できます。。これらの記述は、Oncternalの現在の信念と期待に基づいています。将来の見通しに関する記述には、Oncternalの予想キャッシュランウェイに関する記述や、研究登録の予定時期や臨床データの発表など、Oncternalの開発プログラムに関する記述が含まれます。将来の見通しに関する記述は、Oncternalの事業に内在するリスクと不確実性の影響を受けます。これには、臨床試験の開始、登録、完了が遅れる可能性など、Oncternalの製品候補の臨床開発と規制当局の承認取得プロセスに関連するリスク、臨床試験の中間結果が最終結果を予測せず、1つまたは複数の臨床結果が患者ごとに大幅に変化する可能性があるリスクが含まれます次のように、データをより包括的に確認した後、登録を継続します-特定の患者の結果や、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、そしてOncternalが米国証券取引委員会に提出した書類に記載されているその他のリスクについて調べています。このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述は、本書の日付現在のものであり、適用法で義務付けられている場合を除き、Oncternalは、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を改訂または更新、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。すべての将来の見通しに関する記述は、すべてこの注意書きの対象となります。この注意は、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づいています。
連絡先情報:
投資家
リチャード・ヴィンセント
858-434-1113
rvincent@oncternal.com
メディア
コーリー・デービス博士
ライフサイエンスアイアドバイザー
212-915-2577
cdavis@lifesciadvisors.com
オンセナル・セラピューティクス株式会社 連結貸借対照表データ (千単位) |
|
| | 12月31日 2023 | | | 12月31日 2022 | |
現金、現金同等物、および短期投資 | | $ | 34,255 | | | $ | 63,724 | |
総資産 | | | 36,729 | | | | 68,651 | |
負債総額 | | | 6,677 | | | | 7,682 | |
累積赤字 | | | (197,779) | | | | (158,300) | |
株主資本の総額 | | | 30,052 | | | | 60,969 | |
オンセナル・セラピューティクス株式会社 連結営業報告書データ (千単位、1株あたりのデータを除く) |
|
| 3 か月が終了 12月31日 | | | 終了年数 12月31日 | |
| 2023 | | | 2022 | | | 2023 | | | 2022 | |
| | | | | | | | | | | |
助成金収入 | $ | 297 | | | $ | 171 | | | $ | 785 | | | $ | 1,490 | |
営業経費: | | | | | | | | | | | |
研究開発 | | 6,670 | | | | 8,798 | | | | 29,753 | | | | 32,980 | |
一般と管理 | | 3,263 | | | | 3,288 | | | | 12,746 | | | | 13,457 | |
営業費用の合計 | | 9,933 | | | | 12,086 | | | | 42,499% | | | | 46,437 | |
事業による損失 | | (9,636) | | | | (11,915) | | | | (41,714) | | | | (44,947) | |
利息収入 | | 472 | | | | 515 | | | | 2,235 | | | | 777 | |
純損失 | $ | (9,164) | | | $ | (11,400) | | | $ | (39,479) | | | $ | (44,170) | |
1株当たり純損失(基本および希薄化後) | $ | (3.11) | | | $ | (4.03) | | | $ | (13.43) | | | $ | (16.80) | |
加重平均発行済株式数、基本株式、希薄化後株式 | | 2,948 | | | | 2,829 | | | | 2,940 | | | | 2,630 | |