Ironwood Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:IRWD) released topline results from its pivotal Phase 3 STARS trial of once-weekly subcutaneous apraglutide in reducing parenteral support (PS) (drugs given by routes other than the digestive tract) dependency in adult patients with short bowel syndrome with intestinal failure (SBS-IF).
SBS-IF, a rare and severe organ failure condition in which patients are dependent on PS, affects an estimated 18,000 adult patients in the U.S., Europe, and Japan.
The trial met its primary endpoint of relative change from baseline in actual weekly PS volume at week 24, comparing apraglutide versus placebo (-25.5% vs. -12.5%).
In addition, there were four key secondary endpoints evaluated in statistical hierarchy.
Apraglutide demonstrated statistical significance for the first two key secondary endpoints, with more patients in the combined population achieving at least one day/week off PS relative to baseline at week 24 versus placebo (43.0% vs. 27.5%; p=0.040) and more patients treated with apraglutide versus placebo demonstrating improvement in relative change from baseline in actual weekly PS volume at week 24 in the stoma population (-25.6% vs. -7.8%; p<0.001).
The third and fourth key secondary endpoints were specific to colon-in-continuity patients in assessing at least one day/week off PS versus baseline and reaching enteral autonomy at week 48, which were not achieved.
Probably, shares tanked because of this endpoint miss.
Apraglutide was numerically favorable but not statistically significant relative to placebo for improving days off PS (51.8% versus 44.4%) and reaching enteral autonomy in seven out of 56 (12.5%) patients versus two out of 27 (7.4%) patients on placebo. Apraglutide was generally well-tolerated.
Ironwood Pharmaceuticals added apraglutide to its portfolio when it acquired VectivBio for $17.00 per share in an all-cash transaction with an estimated aggregate consideration of approximately $1 billion, net of VectivBio cash and debt.
Ironwood plans to submit a new drug application and other regulatory filings for apraglutide for use in adult patients with SBS who are dependent on PS.
Ironwood looks forward to presenting additional data from the STARS study at upcoming medical conferences later this year.
Price Action: IRWD shares are down 39.50% at $9.15 on the last check Thursday.
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アイロンウッド・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ：IRWD）は、短腸症候群および腸不全を伴う成人患者の親薬物静脈内投与（消化管以外のルートを通じて投与される薬剤）依存を減少させる2週間に1回皮下投与のApraglutideの決定的な第3相STARS試験の網羅的な結果を発表しました。
米国、ヨーロッパ、日本の成人患者約18,000人に影響を及ぼすSBS-IFは、珍しい重篤な器官不全状態であり、患者はPSに依存しています。
試験は、週24の比較時にApraglutideとプラセボを比較して、実際の週次PS出来高の基準値からの相対変化（-25.5％vs.-12.5％）が主要エンドポイントを満たしました。
さらに、統計的階層で評価された4つの主要な二次エンドポイントがありました。
継腸患者には、PSからの週1日/週の休息と48週目での腸管自立達成を評価する3番目と4番目の主要二次エンドポイントがあり、これらのエンドポイントは達成されませんでした。Apraglutideは、コロストミーを有する患者集団で、プラセボに比べて、PS出来高の基準値からの相対変化の改善に応じて、週24時点で1週間中1日以上PSから離脱した患者が増加しました（43.0％対27.5％; p= 0.040）（-25.6％対-7.8％; p＜0.001）。
第3および第4の主要二次エンドポイントは、少数人集団での評価であり、基準値からの一週間あたりの中断および進行性腸管疾患に対する経腸栄養自立の達成が評価されました。
たぶん、このエンドポイントのミスが原因で株価が下落しました。
Apraglutideは、PSからの休息日数が改善され、7/56（12.5％）の患者が経腸を維持しながらPSから離脱することができ、プラセボ群の2/27（7.4％）の患者よりも、数字的に有利でしたが、統計的に有意な差はありませんでした。Apraglutideは一般的によく耐えられました。
Ironwoodは、VectivBioを株式現金取引で1株あたり17.00ドルで買収し、VectivBioの現金および債務を差し引いた推定総考慮額約10億ドルでApraglutideをポートフォリオに追加しました。
Ironwoodは、PSに依存するSBSを抱える成人患者のApraglutideの新薬承認申請およびその他の規制関連申請を計画しています。
Ironwoodは、今年後半に開催される医療会議でSTARS試験からのさらなるデータを発表することを期待しています。
株価動向：最後のチェック木曜日では、IRWD株は39.50％下落して、9.15ドルで取引されています。
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