The FDA approved UCB SA's (OTC:UCBJF) (OTC:UCBJY) Rystiggo (rozanolixizumab-noli) for generalized myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AchR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive.
The company says Rystiggo is the only FDA-approved treatment in adults for anti-AChR and anti-MuSK antibody-positive gMG, the two most common subtypes of gMG.
The FDA approval is supported by safety and efficacy data from the pivotal Phase 3 MycarinG study. The primary efficacy endpoint was comparing the change from baseline between treatment groups in the MG-ADL total score, a measurement tool that assesses the impact of gMG on the daily functions of 8 signs or symptoms.
A statistically significant difference favoring Rystiggo was observed in the MG-ADL total score change from baseline [-3.4 points in the Rystiggo-treated group at either dose vs. -0.8 points in the placebo-treated group.
Rystiggo will be commercially available in the U.S. during Q3 of 2023.
Last week, the FDA approved Argenx SE's (NASDAQ: ARGX) Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc), an injection for subcutaneous (SC) use for gMG in adult patients who are anti-acetylcholine receptor antibody positive. These patients represent approximately 85% of the total gMG population.
FDAは承認しましたユーシービーエスエー(OTC:UCBJF) (OTC:UCBJY) Rystiggo（ロザノリキシズマブ・ノリ）は、抗アセチルコリン受容体（AchR）または抗筋特異性チロシンキナーゼ（MuSK）抗体陽性の成人患者の全身性重症筋無力症（gMG）治療に使用されます。
同社によると、Rystiggoは、抗AChRおよび抗MuSK抗体陽性gMGの成人におけるFDA承認唯一の治療法であり、gMGの最も一般的な2つのサブタイプです。
FDAの承認は、重要な第3相MycarimGスタディからの安全性と有効性データによって支持されています。主要な有効性エンドポイントは、MG-ADL総得点における治療群間のベースラインからの変化を比較することでした。これは、8つの徴候または症状の日常機能におけるgMGの影響を評価する測定ツールです。
リスチゴ治療群で、いずれの投与量でもベースラインからMG-ADL総得点が-3.4点、プラシーボ治療群では-0.8点となり、リスチゴに有意な差が観察された。
Rystiggoは2023年の第3四半期に米国で商業化されます。
先週、FDAは承認しましたArgenx SE社の(NASDAQ: ARGX) Vyvgart Hytrulo（エフガルチギモドアルファとヒアルロニダーゼ-qvfc）は、アンチ-アセチルコリン受容体抗体陽性の成人患者向けの皮下注射（SC）で、gMG全体の約85％を占める患者です。
