Results in "children of the moon" disorder have implications for populations at highest risk of skin cancer
MELBOURNE, Australia, Jan. 16, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Results from a clinical trial in a genetic DNA repair disorder show that a new drug – afamelanotide – may be able to reduce the development of skin cancers. The trial results are the first showing the potential of afamelanotide, a melanocortin drug under development by CLINUVEL, to protect and treat patients with xeroderma pigmentosum (XP), a rare disorder which causes extreme rates of skin cancers and forces patients to live in the dark.
"XP patients are known as 'children of the moon' due to their need to avoid any light and sun exposure or risk severe, aggressive skin cancers from an early age," CLINUVEL's expert genomic scientist, Dr Jessica Nucci said. "Our first clinical trial results demonstrate that afamelanotide in adult XP patients can reduce key markers of light and ultraviolet DNA damage, suggesting we may be able to reduce the risk and frequency of skin cancers in these patients."
Xeroderma pigmentosum affects patients' ability to repair DNA skin damage following exposure to light, particularly ultraviolet (UV) radiation. The disorder – which affects an estimated one in a million individuals – leads to a 1,000-fold increase in the risk of skin cancer and, tragically, a life expectancy of around 30 years.
Australian biopharmaceutical company CLINUVEL started clinical trials of afamelanotide in XP patients in 2020, aiming to assess whether treatment with the drug could safely reduce the number of photoproducts – breakages in the DNA helix known as CPDs – as well as showing improvement in other markers of skin damage.
Results from the first three XP patients treated showed a reduction in CPDs, particularly at deeper levels of the skin, as well as a decrease in sunburn (under controlled laboratory conditions). Key markers such as p53 and γH2AX also showed response to the drug.
The expert physicians caring for the XP patients assessed that afamelanotide treatment provided effective systemic photoprotection and was well tolerated.
"These results are exciting as the findings may be translated to wider populations who are at higher risk of skin cancer due to DNA damage, such as those who are immunosuppressed or with fair skin, blue eyes and fair hair," Dr Nucci said. "In the immediate term, we have multiple studies of afamelanotide ongoing which may provide greater evidence of the potential of the drug to assist DNA regeneration in both XP patients and disease-free subjects."
Afamelanotide belongs to the family of melanocortins, hormones and their analogues, which are recognised to activate human pigmentation, reduce oxidative damage, inflammation and swelling, and optimise the response of skin cells to UV-induced damage. CLINUVEL is already marketing a controlled-release formulation of afamelanotide – known as SCENESSE® – as the world's first photoprotective drug for the rare disorder erythropoietic protoporphyria (EPP). Further results from the Company's DNA repair program are expected later in 2023.
Media enquiries: Monsoon Communications, Mr Rudi Michelson, +61 411 402 737, rudim@monsoon.com.au
Note to media: CLINUVEL has released further investor and technical releases on results from the CUV156 study. For more details, go to .
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CLINUVEL (ASX: CUV; ADR LEVEL 1: CLVLY; XETRA-DAX: UR9) is a global specialty pharmaceutical group focused on developing and commercialising treatments for patients with genetic, metabolic, systemic, and life-threatening, acute disorders, as well as healthcare solutions for specialized populations. As pioneers in photomedicine and the family of melanocortin peptides, CLINUVEL's research and development has led to innovative treatments for patient populations with a clinical need for systemic photoprotection, assisted DNA repair, repigmentation and acute or life-threatening conditions who lack alternatives.
CLINUVEL's lead therapy, SCENESSE® (afamelanotide 16mg), is approved for commercial distribution in Europe, the USA, Israel and Australia as the world's first systemic photoprotective drug for the prevention of phototoxicity (anaphylactoid reactions and burns) in adult patients with erythropoietic protoporphyria (EPP). Headquartered in Melbourne, Australia, CLINUVEL has operations in Europe, Singapore, and the USA. For more information, please go to
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“月の子”疾患の結果は皮膚癌のハイリスク群に影響を及ぼす
オーストラリアメルボルン,2023年1月16日(環球網)−遺伝性DNA修復障害に対する臨床試験の結果,皮膚癌の発生を減少させる可能性がある新薬であるアパサミンが示唆された。この試験結果は初めてアスペルギニンナトリウムの潜在力を示し、これはClinuvelが開発しているメラニン皮質薬であり、色素性乾皮症(XP)患者の保護と治療に用いられ、これは稀な疾患であり、皮膚癌の極端な発生率を招き、患者を闇の中で生活させる。
Clinuvelの専門家ゲノム科学者Jessica Nucci博士は、“XP患者は”月の子“と呼ばれ、日光照射を避ける必要があるため、小さい頃から深刻な侵襲性皮膚癌になるリスクがある”と述べた。われわれの最初の臨床試験の結果は,成人XP患者において,非ナモナペプチドは光と紫外線DNA損傷の重要なマーカーを減少させることができ,これらの患者の皮膚癌のリスクと頻度を低下させることができるかもしれないことを示している
色素性乾皮症は患者が光線、特に紫外線(UV)放射に曝露した後にDNA皮膚損傷を修復する能力に影響する。この病気は100万人に1人が皮膚癌を患っており,皮膚癌のリスクは1000倍に増加すると推定されており,不幸にも平均寿命は約30歳である。
オーストラリアバイオ製薬会社Clinuvelは2020年にXP患者におけるフェナモナペプチドの臨床試験を開始し,この薬物治療が写真産物の数−DNAヘリックス中の断裂を安全に減少させることができるかどうかを評価することを目的としたCPD−とともに皮膚障害の他のマーカーの改善を示した。
上位3名のXP患者の治療結果は,CPDの減少,特に皮膚の深いレベル,および(制御された実験室条件下での)日焼けの減少を示した。P 53やγH 2 AXなどの重要なマーカーもこの薬物に反応する。
XP患者を看護する専門家医師は、フェナステリド治療は有効な全身性光保護を提供し、しかも耐性が良好であると評価した。
Nucci博士は“これらの結果は興奮させる。これらの発見はより広範な人たちに変換される可能性があり、彼らはDNA損傷によって皮膚癌に罹患するリスクが高い。例えば、免疫抑制や白い皮膚、青い目、金髪を持つ人たちのような”と述べた。短期的には,非ナモナペプチドに関する多くの研究が行われており,XP患者においても非疾患被験者においてもDNA再生を助ける可能性があることがより多くの証拠を提供する可能性がある
リノレンはメラニン皮質、ホルモン及びその類似体ファミリーに属し、それらはヒトの色素沈着を活性化し、酸化損傷、炎症と腫脹を減少させ、そして皮膚細胞の紫外線誘導損傷に対する反応を最適化できると考えられている。ClinuvelはScenesseというアフェラ浪ペプチドの制御放出製剤を販売している®-AS世界初の光保護薬はまれな赤血球生成性原ポルフィリン症(EPP)を治療した。同社のDNA修復計画のさらなる結果は2023年遅くに発表される予定だ。
モンスーン通信のルディ·マイケルソン電話番号:+61 411 402 737メール:rudim@monsoon.com.au
メディア注意:ClinuvelはCUV 156研究結果に関するさらなる投資家および技術プレスリリースを発表した。もっと詳しい情報については、アクセスしてください.
Clinuvel製薬有限会社について
Clinuvel(ASX:CUV;ADR Level 1:CLVLY;Xetra-DAX:URR 9)は全世界の専門製薬グループであり、遺伝、代謝、全身と生命に危害を及ぼす急性疾患を有する患者のために治療方法を開発し、それを商業化し、専門群に医療解決方案を提供する。光医学とメラニン皮質ペプチドファミリーの先駆者として、Clinuvelの研究と開発は臨床上全身光保護、DNA修復の補助、再着色及び代替品の不足した急性或いは生命に危険な疾患を必要とする患者群に革新的な治療方法をもたらした。
クリンダビルの先導療法Scenesse® 世界初の全身性光保護薬として,成人赤血球生成性プロトポルフィリン(EPP)患者の光毒性(アナフィラキシー様反応と熱傷)の予防に用いられ,ヨーロッパ,アメリカ,イスラエル,オーストラリアでの商業流通が許可されている。Clinuvelはオーストラリアのメルボルンに本部を置き、業務はヨーロッパ、シンガポール、アメリカに及んでいる。より多くの情報については、アクセスしてください
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