Apollomics Inc. (NASDAQ:JMAC), an innovative biopharmaceutical company committed to the discovery and development of mono- and combination-oncology therapies, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation to vebreltinib (APL-101) for the treatment of non-small cell lung cancer (NSCLC) with MET genomic tumor aberrations. The FDA granted the Orphan Drug Designation in August.
"While NSCLC is the most common type of lung cancer, a subset of patients will have MET genomic dysregulations in their tumors which make them more resistant to treatment, presenting an unmet medical need," said Guo-Liang Yu, PhD, co-founder, Chairman and Chief Executive Officer of Apollomics. "We are pleased to have received the Orphan Drug Designation for vebreltinib, as patients need new and better treatment options. Through genomic testing, we can identify patients who will benefit most from a targeted treatment like vebreltinib. Orphan Drug Designation brings significant developmental benefits to the vebreltinib program, most notably seven-year market exclusivity upon its approval."
Apollomics' ongoing global Phase 2 SPARTA study is evaluating vebreltinib in patients with NSCLC and other solid tumors with MET genomic dysregulation.
Dysregulation of the c-MET tyrosine kinase receptor is implicated in the development of tumor malignancy and can arise through several mechanisms, including gene fusion and amplification, overexpression of the receptor and/or its ligand hepatocyte growth factor (HGF), and the acquisition of activating mutations. One type of the activating mutations cause exon 14 to be skipped due to aberrant splicing of MET mRNA. MET exon 14 skipping occurs in approximately 3-4% of NSCLC and has been demonstrated to be an oncogenic driver. MET amplification, another potential oncogenic driver, occurs in ~3% of newly diagnosed NSCLC, as well as in some NSCLC patients treated with targeted TKI therapy, such as EGFR inhibitors, who become treatment resistant.
The FDA's Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the United States. Orphan Drug Designation provides certain benefits including assistance in the drug development process, tax credits for clinical costs, exemption from FDA Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fees, and seven years of post-approval exclusivity.
As previously announced on Sept. 14, 2022, Apollomics and Maxpro Capital Acquisition Corp. ("Maxpro") (NASDAQ:JMAC, JMACU, JMACW))))), announced a definitive agreement for a business combination (the "Transaction" or the "Business Combination") that would result in Apollomics becoming a publicly traded company on the Nasdaq Global Market ("Nasdaq"). The Business Combination is expected to close in the first quarter of 2023 and Apollomics is expected to be listed on Nasdaq under the ticker symbol "APLM."
単剤および併用療法の発見と開発に取り組む革新的なバイオ医薬品企業であるApollomics Inc.（NASDAQ: JMAC）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が非小細胞肺がん（NSCLC）の治療薬としてベブレルチニブ（APL-101）に希少疾病用医薬品指定を付与したことを発表しました MET ゲノム腫瘍の異常。FDAは8月に希少疾病用医薬品の指定を認めました。
「NSCLCは最も一般的なタイプの肺がんですが、一部の患者さんでは腫瘍のゲノム調節不全により治療に対する抵抗力が高まり、満たされていない医療ニーズが生じます」と、Apollomicsの共同創設者兼会長兼最高経営責任者であるGuo-Liang Yu博士は述べています。「患者さんが新しくより良い治療法の選択肢を必要としているため、ベブレルチニブの希少疾病用医薬品指定を受けたことを嬉しく思います。ゲノム検査により、ベブレルチニブのような標的治療から最も恩恵を受ける患者を特定できます。希少疾病用医薬品の指定は、ベブレルチニブプログラムに開発上の大きなメリットをもたらします。特に注目すべきは、承認後7年間の市場独占権です。」
Apollomicsが現在実施している第2相SPARTA試験では、NSCLCおよびその他の固形腫瘍のMETゲノム調節不全患者を対象にベブレルチニブを評価しています。
c-Metチロシンキナーゼ受容体の調節不全は、腫瘍の悪性腫瘍の発症に関係しており、遺伝子の融合と増幅、受容体および/またはそのリガンド肝細胞成長因子（HGF）の過剰発現、活性化変異の獲得など、いくつかのメカニズムを通じて発生する可能性があります。活性化変異の1つのタイプは、MET mRNAの異常なスプライシングによりエクソン14がスキップされる原因となります。METエクソン14のスキップは、NSCLCの約3〜4％で発生し、発がんドライバーであることが実証されています。MET増幅は、新たに診断されたNSCLCの約 3% にみられるほか、EGFR阻害薬などの標的TKI療法で治療され、治療抵抗性を示す一部のNSCLC患者にも発がん性の原因となりうる。
米国食品医薬品局（FDA）のオーファン製品開発局は、希少疾患または米国内で罹患する人が20万人未満の疾患の治療、診断、予防を目的とした医薬品および生物製剤に、希少疾病指定を認めています。希少疾病用医薬品指定には、医薬品開発プロセスの支援、臨床費用の税額控除、FDA処方薬使用料法（PDUFA）手数料の免除、承認後7年間の独占権など、特定のメリットがあります。
2022年9月14日に以前に発表されたように、アポロミクスとマックスプロ・キャピタル・アクイジション・コーポレーション（「Maxpro」）（NASDAQ: JMAC、JMACU、JMACW）））は、アポロミクスをナスダック・グローバルマーケットで上場企業とする企業合併（「取引」または「企業結合」）に関する最終合意を発表しました（「ナスダック」)。企業結合は2023年の第1四半期に完了する予定で、アポロミクスはナスダックにティッカーシンボル「APLM」で上場される予定です。
