Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CRNX) today announced today that the UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) has granted CRN04777 an "Innovation Passport" for the treatment of congenital hyperinsulinism (HI), which enables Crinetics to access the Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP). The ILAP was launched in the United Kingdom in 2021 with the goal of reducing the time to market for innovative medicines that treat life-threatening or seriously debilitating conditions and/or conditions for which there is a significant unmet patient need. The ILAP aims to achieve this goal by enabling enhanced coordination between sponsors and MHRA leading up to Marketing Authorization Application (MAA) submissions and by providing the opportunity for accelerated MAA reviews.
"Congenital HI is a rare, life-threatening condition afflicting infants and young children that can lead to complications such as seizures, coma, and brain damage. Many children with the disease require intensive 24-hour glucose management, which is extremely burdensome and of limited efficacy," stated Scott Struthers, Ph.D., Crinetics' president and CEO. "We believe the Innovation Passport provides important external validation for the CRN04777 program and shows that the MHRA recognizes the struggle congenital HI patients and caregivers face each day. We are pleased to gain access to an expedited review pathway in the UK and look forward to developing CRN04777 as a potential effective oral therapy with the prospect to avoid many of the side effects and burdens associated with current treatments."
About the MHRA Innovation Passport
The MHRA Innovation Passport is the entry point to the ILAP, which aims to accelerate time to market, facilitating patient access to new medicines including new chemical entities, biological medicines, new indications and repurposed medicines. An ILAP designation is linked to a portfolio of activities through the product specific creation of a Target Development Profile (TDP). The TDP will define key regulatory and development features, identify potential pitfalls and create a road map for delivering early patient access to designated product candidates. The TDP will include details about how sponsors can work with other UK stakeholders for coordinated and efficient evidence generation and evaluation and address commercial and managed access considerations. More information on TDPs and the ILAP is available on the UK government website.
アジア網カリフォルニア州サンクララは8月23日、CRinetics製薬会社(ナスダック株コード：CRNX)は今日、イギリス薬品と保健品監督局(MHRA)が先天性高インスリン血症(HI)を治療する“革新パスポート”をCRN 04777に発行し、Crineticsが革新許可と参入経路(ILAP)を獲得できるようにしたことを発表した。ILAPは2021年にイギリスでスタートし、目標は革新薬物の発売時間を短縮することであり、これらの薬物は生命或いは深刻な虚弱な疾病及び/或いは重大な満足されていない患者の需要を脅かす疾病を治療することである。ILAPは、スポンサーとMHRAとの協調を強化することでこの目標を達成し、マーケティング許可申請(MAA)の提出をもたらし、MAA審査を加速させる機会を提供することを目的としている。
Crinetics最高経営責任者兼最高経営責任者のスコット·ストラザス博士は“先天性HIはまれに生命を脅かす疾患であり、てんかん発作、昏睡、脳損傷などの合併症を引き起こす。この疾患を持つ多くの子供は24時間の血糖管理を強化する必要があり、極めて重く効果が限られている”と話している。革新的なパスポートはCRN 04777計画に重要な外部検証を提供し、MHRAが先天性HI患者と介護者が毎日直面している闘争を認識していることを示していると信じている。私たちはイギリスで迅速な審査経路を得ることができ、CRN 04777を潜在的に有効な口腔療法として開発することを期待しており、現在の治療に関連する多くの副作用や負担を回避することが期待される
MHRA革新パスポートについて
MHRA革新パスポートはILAPの切り口であり、この計画は発売時間を加速し、患者が新薬を獲得することを便利にし、新しい化学実体、生物薬物、新しい適応と用途を再調整する薬物を含む。ILAPは、製品固有のターゲット開発プロファイル(TDP)を作成することによって一連のアクティビティにリンクすることを指定します。TDPは重要な監督管理と開発機能を定義し、潜在的な罠を識別し、路線図を制定し、患者が指定された候補製品に早期に接触できるようにする。TDPは、スポンサーがイギリスの他の利害関係者とどのように協力し、協調して効果的に証拠を生成し、評価し、商業と管理参入面の考慮事項を解決するかを詳細に説明する。TDPSやILAPに関するより多くの情報はイギリス政府サイトで見つけることができる.
