WASHINGTON, Sept. 29, 2022 /PRNewswire/ -- Vanda Pharmaceuticals Inc. (Vanda) (NASDAQ:VNDA) and OliPass Corporation (OliPass) (KOSDAQ: 24460) today announced that they have entered into a research and development collaboration agreement to jointly develop a set of antisense oligonucleotide (ASO) molecules based on OliPass' proprietary modified peptide nucleic acids. This innovative partnership leverages the respective strengths of Vanda and OliPass to support the development of ASO-based precision medicine therapeutics and potentially create compelling value opportunities for both companies.
The collaboration will focus on editing and modifying gene expression using ASOs in disease states where the expression of genes is either altered or the sequence of the expressed genes can be altered for therapeutic benefit. OliPass' unique Olipass Peptide Nucleic Acids (OPNA) technology provides the delivery platform to enable these gene expression modifications.
"We are excited to have a partner to enhance our antisense oligonucleotide program platform aimed at the treatment of disorders with well-understood genetic mechanisms and for which there is a high unmet medical need," said Mihael H. Polymeropoulos, M.D., Vanda's President, CEO and Chairman of the Board. "Olipass' delivery platform holds the promise of efficient delivery of our ASO's in pursuit of the development of precision therapeutics."
"Vanda shares a vision with us on the potential for anti-sense oligonucleotides to open up a broad range of therapeutic options to patients," said Dr. Shin Chung, CEO of OliPass. "We look forward to working together to enhance the therapeutic profile of these molecules and playing an integral role in bringing them into the clinical setting."
Vanda has already identified two ASO targets that have been validated in cell lines that model two undisclosed disease targets, one rare orphan and the other applicable to a broad set of immuno-oncological conditions. Vanda's partnership with OliPass to enhance the existing ASOs with OliPass' unique OPNA chemistry is the next step to take these preclinical findings to in vivo and clinical testing.
OPNAs are selectively modified with cationic moieties that enhance both stability and cell permeability of peptide nucleic acids (PNA) while maintaining very high binding affinities to target nucleic acids. Therapeutic efficacy for OPNAs has been observed with dosages as low as 10 ng/kg in animal models, showing effects at dosages many orders of magnitude lower than previously achievable with existing ASO technologies. Furthermore, OPNAs have the capacity to bind to pre-mRNA in nucleus and enable targeting pathogenic variants and conditions that were previously untreatable.
ワシントン、九月アジア網カリフォルニア州サンホセ2022年8月29日電気万達製薬会社(ナスダックコード：VNDA)とオリパス社(OliPass)(コスダック市場コード：24460)は今日、彼らがオリパス社独自の修飾ポリペプチド核酸に基づくアンチセンスオリゴヌクレオチド分子を共同開発する研究と開発協力協定を達成したと発表した。この革新的なパートナーシップは，VandaとOliPassそれぞれの優位性を利用して，ASOによる正確な医学療法の発展を支援し，両社に注目される価値機会を創出する可能性がある。
協力の重点は，疾患状態でASOを用いて遺伝子発現を編集·修正することであり，これらの疾患状態では，遺伝子の発現が変化するか，発現する遺伝子配列が変化して治療の目的を達成することができる。OliPass独特のOlipassポリペプチド核酸(OPNA)技術はこれらの遺伝子発現修飾を実現するために交付プラットフォームを提供した。
万達社最高経営責任者兼取締役会長のマイケル·H·ボルメロプロス医学博士、最高経営責任者兼取締役会長のマイケル·H·ポルメロプロス氏は、“周知の遺伝機序を有する疾患を治療し、これらの疾患に対して高い医療需要があることを目的としたパートナーが私たちのアンチセンスオリゴヌクレオチド計画プラットフォームを強化することを喜んでいる。Olipassの配信プラットフォームは、正確な療法の発展を追求するために、私たちのASOを効率的に渡すことを約束した“と述べた
OliPass最高経営責任者Shin Chung博士は“万達は著者らと共通のビジョンがあり、即ちアンチセンスオリゴヌクレオチドは患者に広範な治療選択を提供する可能性がある”と述べた。これらの分子の治療効果を向上させ，臨床環境に持ち込むために不可欠な役割を果たすことが期待される“と述べた
Vandaはすでに2つのASO標的を決定し、それらはすでに2つの未開示の疾患標的をシミュレーションする細胞系で検証され、1つは稀な孤児であり、もう1つは広範な免疫腫瘍学疾患に適している。万達とOliPassのパートナーシップは，OliPass独特のOPNA化学物質を用いて既存のASOを増強することであり，これらの臨床前発見を体内や臨床試験に応用する次のステップである。
OPNAsは選択的に陽イオン部分で修飾され，これらの陽イオン部分は標的核酸と非常に高い結合親和性を保ちながら，ペプチド核酸(PNA)の安定性と細胞透過性を向上させる。動物モデルでは，OPNAsの治療効果が観察され，投与量は10 ng/kgと低く，既存のASO技術以前に実現可能な用量よりも多くの数段階低い効果を示した。また，OPNAsは核中の前−mRNAに結合する能力を有し，従来治療できなかった原因変異体や疾患を標的とすることができる。
