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Silence Therapeutics' Thalassemia Hopeful Shows Favorable Safety Profile In Early Stage Study

Silent Treateticsの地中海貧血は早期研究で良好な安全性を示すことが期待される

Benzinga Real-time News ·  2022/09/29 11:26
  • 沈黙治療会社ナスダック社(Sequoia Capital:SLN)は成人非輸血依存型地中海貧血患者24名に対して行った双子座II第1段階SLN 124単剤試験の初歩的な結果を発表した。
  • 単剤ARMの主な目標はSLN 124皮下投与(1.0、3.0と6.0 mg/kg)のアルファ/ベータ地中海貧血患者に対する安全性と耐性を評価することである
  • 単回投与後,重篤な有害事象,SLN 124に関連する重篤な治療緊急有害事象(TEAE)や中止をきたしたTEAEは発生しなかった
  • 用量制限性毒性や薬物関連肝障害は認められなかった。
  • 鉄代謝の薬物動態(PK)パラメータと薬効学(PD)バイオマーカーが検討されている多用量ARMで評価されており,来年に読み出される予定である
  • SLN 124は,特定の遺伝子情報を一時的に遮断するための遺伝子サイレンシング療法であり,そうでなければ不必要な影響を引き起こす。この場合,SLN 124の目標は,体内の鉄レベルを制御する特定ホルモンであるヘプシジンの産生を防ぐ遺伝子であるTMPRSS 6を一時的に“サイレンシング”することである
  • 価格行動:木曜日の最後の小切手で、SLNの株価は10.00ドルだった。
これらの内容は、情報提供及び投資家教育のためのものであり、いかなる個別株や投資方法を推奨するものではありません。 更に詳しい情報
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