LONDON--(BUSINESS WIRE)--$SLN #SenseofSilence--Silence Therapeutics plc, Nasdaq: SLN ("Silence" or "the Company"), a leader in the discovery, development and delivery of novel short interfering ribonucleic acid (siRNA) therapeutics for the treatment of diseases with significant unmet medical need, today announced preliminary results from the single dose component of the GEMINI II phase 1 study of SLN124, a siRNA targeting the TMPRSS6 gene, in 24 adults with non-transfusion dependent thalassemia.
The primary objective of the single dose arm was to evaluate the safety and tolerability of SLN124 subcutaneous dosing (1.0, 3.0 and 6.0 mg/kg) in alpha/beta-thalassemia patients. Following a single dose, there were no serious adverse events, severe treatment emergent adverse events (TEAEs) that were SLN124 related or TEAEs leading to withdrawal. No dose limiting toxicities or drug related liver injury were observed.
Pharmacokinetic (PK) parameters and pharmacodynamic (PD) biomarkers of iron metabolism are being evaluated in the ongoing multiple dose arm of the study which is anticipated to readout next year. This includes effects on hepcidin, serum iron, transferrin saturation and hemoglobin.
"We are very encouraged by the excellent safety profile SLN124 continues to demonstrate and look forward to assessing PD effects following the ongoing multiple dose part of the study," said Giles Campion, MD, Head of R&D and Chief Medical Officer at Silence. "We remain excited about the potential for SLN124 to address a range of hematological conditions, including polycythemia vera (PV) which we plan to evaluate in a phase 1/2 study later this year."
SLN124 has rare pediatric disease and orphan drug designations for beta-thalassemia as well as orphan drug designation for PV. SLN124 was also granted FDA Fast Track Designation for PV earlier this month.
About SLN124
SLN124 is a gene 'silencing' therapy – one that is designed to temporarily block a specific gene's message that would otherwise trigger an unwanted effect. In this case, SLN124 aims to temporarily 'silence' TMPRSS6, a gene that prevents the liver from producing a particular hormone that controls iron levels in the body – hepcidin. As hepcidin increases, iron levels in the blood are expected to decrease, which could in turn allow more healthy red blood cells to be produced, thereby improving anemia. SLN124 has demonstrated proof of concept in healthy volunteers and is being evaluated in a phase 1 study in patients with non-transfusion dependent thalassemia. A phase 1/2 study in polycythemia vera (PV) is planned for the second half of 2022. SLN124 has rare pediatric disease and orphan drug designations for beta-thalassemia as well as orphan drug designation for PV. SLN124 also has FDA Fast Track Designation for PV.
About Silence Therapeutics
Silence Therapeutics is developing a new generation of medicines by harnessing the body's natural mechanism of RNA interference, or RNAi, to inhibit the expression of specific target genes thought to play a role in the pathology of diseases with significant unmet need. Silence's proprietary mRNAi GOLD™ platform can be used to create siRNAs (short interfering RNAs) that precisely target and silence disease-associated genes in the liver, which represents a substantial opportunity. Silence's wholly owned product candidates include SLN360 designed to address the high and prevalent unmet medical need in reducing cardiovascular risk in people born with high levels of lipoprotein(a) and SLN124 designed to address hematological conditions. Silence also maintains ongoing research and development collaborations with AstraZeneca, Mallinckrodt Pharmaceuticals, and Hansoh Pharma, among others. For more information, please visit
Forward-Looking Statements
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Silence Therapeutics plc
Gem Hopkins, Head of IR and Corporate Communications
ir@silence-therapeutics.com
Tel: +1 (646) 637-3208
ロンドン−$SLN#Silence−Silence治療会社,ナスダック:SLN(“Silence”または“会社”),$SLN#Silence−Silence治療会社,ナスダック:SLN(“Silence”または“会社”),$SLN#Silence−Silence治療会社,ナスダック:SLN(“Silence”または“会社”)は,新たな短干渉リボ核酸療法を発見·開発·交付するリーディング企業であり,重大な医療ニーズを有する疾患の治療に用いられており,SBN 124双子座IIステージ1研究の初歩的な結果が発表されたTmprss 624例の非輸血依存型地中海貧血患者の遺伝子突然変異
単剤ARMの主な目的はSLN 124皮下注射(1.0、3.0と6.0 mg/kg)によるα/β地中海貧血患者の安全性と耐性を評価することである。単回投与後,重篤な有害事象,SLN 124に関連する重篤な治療緊急有害事象(TEAE)や中止をきたしたTEAEは発生しなかった。用量制限性毒性或いは薬物関連性肝障害は認められなかった
鉄代謝の薬物動態(PK)パラメータと薬効学(PD)バイオマーカーが進行中の多用量ARM研究で評価されており,来年公表される予定である。これにはヘプシジン,血清鉄,トランスフェリン飽和度,ヘモグロビンへの影響が含まれている
Silence社の研究開発責任者で首席医療官で医学博士のジャルス·カンペンは“SBN 124の優れた安全性状況を非常に鼓舞しており,SLN 124は進行中の多用量研究後にPDの影響を評価することを期待している。我々は依然としてSSN 124による一連の血液疾患治療の潜在力に興奮しており、真性赤血球増加症(PV)を含み、今年の遅い時期の1/2段階研究で評価する予定である“と述べた
SLN 124には,まれな小児科疾患とβ−地中海貧血を治療する孤児薬名,PV用孤児薬名がある。今月初め、SLN 124はまたFDAによる光起電力製品の高速チャネル認証を取得した
SLN 124について
SLN 124は,特定の遺伝子情報を一時的に遮断するための遺伝子サイレンシング療法であり,そうでなければ不必要な影響を引き起こす。この場合、SLN 124の目標は一時的な“沈黙”であるTmprss 6体内の鉄レベルを制御する特定のホルモンであるヘプシジンの肝臓の産生を阻止する遺伝子。ヘプシジンの増加に伴い血中鉄レベルは低下することが予想され,逆により多くの健康な赤血球が産生され,貧血が改善する可能性がある。SLN 124はすでに健康ボランティアで概念を証明し,非輸血依存型地中海貧血患者の1期研究評価を行っている。真性赤血球増加症(PV)の1/2期研究は2022年下半期に行われる予定である。SLN 124には,まれな小児科疾患とβ−地中海貧血を治療する孤児薬名,PV用孤児薬名がある。SLN 124はまた、FDA指定された光起電力高速チャネルを有する
沈黙療法について
サイレンシング治療会社は新しい世代の薬物を開発しており、方法は人体の自然なRNA干渉機序、即ちRNAiを利用して、特定の標的遺伝子の発現を抑制し、これらの遺伝子は重大な需要を満たしていない疾病の病理に作用すると考えられている。Silentの独自のmRNA金™プラットフォームはsiRNAs(短干渉RNA)を作成し、肝臓中の疾病関連遺伝子を正確に標的とし、沈黙することができ、これは巨大な機会を代表する。Silent社が所有する候補製品は、出生時の高レベルリポタンパク質(A)患者の心血管リスクを低下させる上で高いかつ一般的に満たされていない医療需要を満たすことを目的としたSLN 360およびSLN 124を含み、SLN 124は血液疾患を解決することを目的としている。Silentはアスリカン、Mallinckrodt製薬会社、Hansoh Pharmaなどと持続的な研究開発協力を維持している。もっと情報を知りたいのですが、アクセスしてください
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沈黙治療会社
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