Multiple centers in the U.S. are open for enrollment for double-blind, randomized, placebo-controlled study.
Primary endpoint will evaluate steroid-sparing effect of efzofitimod compared to placebo.
EFZO-FIT builds on positive results from Phase 1b/2a study which demonstrated dose dependent improvements across steroid reduction, lung function and symptom control endpoints.
SAN DIEGO, Sept. 27, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- aTyr Pharma, Inc. (NASDAQ:LIFE), a biotherapeutics company engaged in the discovery and development of first-in-class medicines from its proprietary tRNA synthetase platform, today announced that it has dosed the first patient in the global pivotal EFZO-FIT study. The Phase 3 study will evaluate the efficacy and safety of the company's lead therapeutic candidate, efzofitimod, compared to placebo in patients with pulmonary sarcoidosis, a major form of interstitial lung disease (ILD).
Efzofitimod is a first-in-class immunomodulator that downregulates innate and adaptive immune responses in uncontrolled inflammatory diseases states via selective modulation of neuropilin-2 (NRP2). The design of the EFZO-FIT study is supported by safety and efficacy data from a Phase 1b/2a study of efzofitimod in patients with pulmonary sarcoidosis. Efzofitimod has been granted FDA Orphan Drug and Fast Track designations for sarcoidosis.
"We are delighted to begin patient dosing in EFZO-FIT. With multiple centers in the U.S. open for enrollment, this very important study for patients with pulmonary sarcoidosis is underway," said Sanjay S. Shukla, M.D., M.S., President and Chief Executive Officer of aTyr. "This is an important step forward to delivering a transformative, disease modifying therapy that we believe can reduce the burden of steroids and provide clinically meaningful outcomes for patients with this complex disease."
"We are excited to collaborate with aTyr as they advance this study of a promising new treatment that could potentially improve the lives of sarcoidosis patients worldwide," said Mary McGowan, Chief Executive Officer of the Foundation for Sarcoidosis Research.
The EFZO-FIT study is a global Phase 3 randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of efzofitimod in patients with pulmonary sarcoidosis. This is a 52-week study consisting of three parallel cohorts randomized equally to either 3.0 mg/kg or 5.0 mg/kg of efzofitimod or placebo dosed intravenously once a month for a total of 12 doses. The study intends to enroll 264 subjects with pulmonary sarcoidosis at multiple centers in North America, Europe and Japan. The trial design will incorporate a forced steroid taper. The primary endpoint of the study is steroid reduction. Secondary endpoints include measures of lung function and sarcoidosis symptoms.
More information on the EFZO-FIT study is available at (NCT05415137) and .
アメリカの多くのセンターは二重盲検、無作為、プラセボ対照研究に開放的に参加している。
主な終点は，プラセボと比較したefzofitimodのステロイド節約効果を評価する。
EFZO−FITは1 b/2 a期研究の積極的な結果に基づいており，ステロイド減少，肺機能と症状制御終点の改善は用量に依存することが示唆された。
サンディエゴ、9月2022年3月27日(環球網)-生物治療会社テル製薬会社(ナスダック市場コード：LIFE)は今日、世界的に重要なEFZO-FIT研究における最初の患者に薬物投与量を処方したことを発表した。第三段階の研究は同社の主要な候補治療薬物efzofitimodとプラセボによる肺結節病患者の治療効果と安全性を評価する。肺結節病は間質性肺疾患(ILD)の主要な形式である。
Efzofitimodは一流の免疫調節剤であり、選択的に神経ラミニン-2(NRP 2)を調節することによって、制御できない炎症性疾患状態下で固有と獲得性免疫反応を低下させる。EFZO−FIT試験の設計はEFZO−FIT試験1 b/2 a期試験の安全性と有効性データの支持を得ており，肺結節病患者に用いられている。EfzofitimodはすでにFDAによって結節病を治療する孤児薬物と快速チャネルの称号を授与された。
ATyr最高経営責任者の桑傑·S·シュクラ医学博士兼最高経営責任者の桑傑·S·シュクラ氏は“EFZO-FITを患者に投与するようになって嬉しい。米国の複数のセンターが学生募集を開始することに伴い、肺結節病患者に対する非常に重要な研究が行われている。これは変革的な疾患修正療法を提供するための重要な一歩であり，ステロイドの負担を軽減し，この複雑な疾患の患者に臨床的に意義のある結果を提供することができると信じている“
結節病研究財団のマリー·マゴーン最高経営責任者は、“将来性のある新しい療法の研究を進めているので、aTyr社と協力できて嬉しいです。この療法は世界各地の結節病患者の生活を改善するかもしれません。
EFZO-FITこの研究は世界的な3期無作為、二重盲検、プラセボ対照研究であり、肺結節病患者におけるefzofitimodの治療効果と安全性を評価することを目的としている。これは52週間の研究であり、3つの平行な列を含み、ランダムに3.0 mg/kgまたは5.0 mg/kgのefzofitimodまたはプラセボに分け、12剤を月に1回静脈内投与した。この研究は北米，ヨーロッパ，日本の複数のセンターで264名の肺結節病患者を募集する予定である。試験設計は強制ステロイド削減に組み込まれるだろう。この研究の主な終点はステロイド減少だ。副次的な終点は肺機能と結節障害状の測定を含む。
EFZO−FITに関するより多くの情報研究報告は、(NCT 05415137)および。
