The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to Kymera Therapeutics' (NASDAQ:KYMR) product candidate KT-333 for the treatment of Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL).
KT-333 is being evaluated in an ongoing Phase 1 clinical trial to assess safety, tolerability and PK/PD of escalating doses in adult patients with relapsed/refractory liquid and solid tumors, including aggressive lymphomas.
Nello Mainolfi, Co-Founder, President and CEO, commented: "This second orphan drug designation reinforces the potential of KT-333 to impact the lives of a broad range of patients with hematological and solid tumors by targeting STAT3, a protein that has been considered undruggable. We have a significant opportunity to deliver an important new medicine with this first-in-class heterobifunctional degrader, and we look forward to working with the lymphoma community to rapidly advance KT-333 in CTCL and exploring its potential in other cancers."
KT-333 is a first-in-class degrader of the transcriptional regulator STAT3. Deregulation of STAT3 signaling has been implicated in the pathogenesis of a variety of cancers, including CTCL.
Kymera received orphan drug designation for KT-333 in the treatment of Peripheral T-cell Lymphoma (PTCL) earlier this year.
FDA grants orphan designation to promote the development of a drug that is expected to have significant therapeutic advantage over existing treatments that target a condition affecting 200,000 or fewer U.S. patients annually.
Price Action : Kymera shares closed Wednesday's trading higher 2.17 percent at $27.81.
米国食品·薬物管理局は、皮膚T細胞リンパ腫の治療のために、凱美楽治療会社(ナスダックコード:KYMR)の候補製品KT-333を許可した。
KT-333は、再発/難治性液体および固体腫瘍(侵襲性リンパ腫を含む)を有する成人患者において用量を段階的に増加させる安全性、耐性、およびPK/PDを評価するために、第1段階臨床試験で評価されている。
共同創業者で総裁兼最高経営責任者のネロ·マイノルフェイ氏は、“第2の孤児薬物指定はKT-333の潜在力を強化し、標的STAT 3を通じて、薬剤使用不可能とされてきたタンパク質であり、KT-333は一連の血液と固形腫瘍患者の生活に影響を与える。このような一流の異二機能分解剤を有する重要な新薬を提供する重要な機会があり、リンパ腫コミュニティとの協力、CTCLにおいてKT-333を迅速に推進し、他の癌における潜在力を探ることが期待される”とコメントした
KT−333は転写制御遺伝子STAT 3の一流分解剤である。STAT 3シグナルの暴走にはCTCLを含む多くの癌の発症機序が関与している。
Kymeraは今年初めに末梢T細胞リンパ腫(PTCL)を治療するKT−333の孤児薬物名を獲得した。
FDAは、現在の治療法よりも顕著な治療優位性を有することが予想される薬物の開発を促進するために孤児の称号を付与し、これらの治療法は、毎年20万以下の米国患者に影響を与える疾患を対象としている。
価格行動:Kymera株価は水曜日終値で2.17%上昇し、27.81ドルに上昇した。