The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted for filing Acadia Pharmaceuticals' (NASDAQ:ACAD) New Drug Application (NDA) of trofinetide for the treatment of Rett syndrome.
The regulatory agency has granted a priority review and assigned a PDUFA action date of March 12, 2023.
The NDA submission is supported by data readout from the Phase 3 Lavender study evaluating the efficacy and safety of trofinetide versus placebo in 187 girls and young women aged 5-20 years with Rett syndrome.
The Lavender study demonstrated a statistically significant improvement over placebo on the co-primary endpoints.
Steve Davis, Acadia's Chief Executive Officer, said, "We're pleased that the FDA has accepted our NDA filing and we will be working closely with them to facilitate completion of the review in a timely manner. If approved, trofinetide will be the first drug available for the treatment of Rett syndrome, a rare and devastating condition for patients and their families. This milestone reinforces Acadia's ongoing commitment to advancing research into high unmet needs in disorders affecting the central nervous system."
The agency has also informed the company that at this time they are not planning to hold an Advisory Committee meeting.
Trofinetide has been granted Fast Track Status, Orphan Drug Designation and Rare Pediatric Disease (RPD) designation by the FDA.
Rett syndrome is a rare genetic neurodevelopmental disorder that occurs primarily in females following a near normal development in the first two years of life.
Price Action : Acadia shares are trading around 1 percent higher at $17.60 on Monday during pre-market session.
米国食品医薬品局(FDA)は、アカディアファーマシューティカルズ(NASDAQ: ACAD)によるレット症候群の治療薬トロフィネチドの新薬申請(NDA)の申請を承認しました。
規制当局は優先審査を認め、PDUFAの措置日を2023年3月12日に設定しました。
NDAへの提出は、レット症候群の5~20歳の少女と若い女性187人を対象に、トロフィネチドとプラセボの有効性と安全性を評価した第3相ラベンダー試験のデータによって裏付けられています。
ラベンダー試験では、主要評価項目でプラセボと比較して統計的に有意な改善が示されました。
アカディアの最高経営責任者(CEO)であるスティーブ・デイビス氏は、「FDAが当社のNDA申請を受け入れたことを嬉しく思います。審査が適時に完了できるよう、FDAと緊密に協力していきます。承認されれば、トロフィネチドは、患者とその家族にとってまれで壊滅的な状態であるレット症候群の治療に利用できる最初の薬剤となります。このマイルストーンは、中枢神経系に影響を及ぼす疾患における満たされていない高いニーズに関する研究を進めるというアカディアの継続的な取り組みを強化するものです。」
政府機関はまた、現時点では諮問委員会を開催する予定はないことを会社に通知しました。
トロフィネチドは、FDAからファストトラックステータス、希少疾病用医薬品指定、希少小児疾患(RPD)指定を受けています。
レット症候群はまれな遺伝性神経発達障害で、主に生後2年以内にほぼ正常に発達した女性に起こります。
価格動向:アカディア株は、月曜日のプレマーケットセッション中に17.60ドルで約1%上昇して取引されています。