- Presentation and Discussion with Two Leading Neuromuscular Disease Experts -
- Data from DYNE-101 ACHIEVE and DYNE-251 DELIVER Clinical Trials Anticipated in the Second Half of 2023 -
- Refined Focus on Lead Clinical Programs Extending Cash Runway Through 2024 -
WALTHAM, Mass., Sept. 12, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), a clinical-stage muscle disease company focused on advancing innovative life-transforming therapeutics for people living with genetically driven diseases, today hosts a virtual event, "Spotlight on the Clinic," highlighting its clinical programs, DYNE-101 in myotonic dystrophy type 1 (DM1) and DYNE-251 in Duchenne muscular dystrophy (DMD) from 7:30-9:00 a.m. ET. Speakers include neuromuscular disease experts, Valeria Sansone, M.D., Ph.D., Clinical and Scientific Director at Clinical Center NeMO; and Professor of Neurology, University of Milan, Richard Finkel, M.D., Director of the Center for Experimental Neurotherapeutics at St. Jude Children's Research Hospital, as well as members of Dyne's leadership team. The live virtual event as well as the replay and slide presentation are available at
"With our DYNE-251 and DYNE-101 clinical trials now underway, this is a very exciting time for Dyne and people living with DMD and DM1. DELIVER and ACHIEVE, which are both designed to be registrational trials, are expected to report data in the second half of 2023, including evaluating important biomarkers of dystrophin in DMD and splicing in DM1," said Joshua Brumm, president and chief executive officer of Dyne. "We are extremely grateful to Drs. Sansone and Finkel for sharing their insights today, including on the unmet needs of their patients and where new therapies have the potential to address diseases with no or limited treatment options."
In addition to remarks and discussion with the neuromuscular disease experts, the event includes a review of Dyne's clinical programs and pipeline:
- DELIVER Trial in DMD: Patient dosing is underway in DELIVER, a Phase 1/2 global clinical trial evaluating DYNE-251 for the treatment of DMD mutations amenable to exon 51 skipping. The DELIVER trial consists of a 24-week multiple ascending dose (MAD) randomized, placebo-controlled period, a 24-week open-label extension and a 96-week long-term extension. The trial, which is designed to be registrational, is expected to enroll approximately 46 ambulant and non-ambulant males with DMD who are ages 4 to 16 and have mutations amenable to exon 51 skipping therapy. The primary endpoints are safety, tolerability and change from baseline in dystrophin levels as measured by Western blot. Secondary endpoints include measures of muscle function, exon skipping and pharmacokinetics. Data from the MAD placebo-controlled portion of the DELIVER trial on safety, tolerability and dystrophin are anticipated in the second half of 2023.
- ACHIEVE Trial in DM1 – Dyne has initiated its ACHIEVE trial evaluating DYNE-101 for the treatment of DM1. The ACHIEVE trial is a Phase 1/2 global clinical trial consisting of a 24-week MAD randomized, placebo-controlled period, a 24-week open-label extension and a 96-week long-term extension. The trial, which is designed to be registrational, is expected to enroll approximately 64 adult patients with DM1 who are 18 to 49 years of age. The primary endpoints are safety and tolerability; secondary endpoints include pharmacokinetics and pharmacodynamics, including change from baseline in splicing, as well as measures of muscle strength and function. Data from the MAD placebo-controlled portion of the ACHIEVE trial on safety, tolerability and splicing are anticipated in the second half of 2023.
- Pipeline and Resources: Dyne is prioritizing its focus and resources on its clinical programs, DYNE-101 in DM1 and DYNE-251 in DMD. The Company remains committed to advancing its facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) program but is deferring the Investigational New Drug application submission for DYNE-301 originally targeted for the second half of 2022. As a result, Dyne expects its cash runway will be extended through 2024 and plans to provide an update on its FSHD program in 2023.
About Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics is a clinical-stage muscle disease company focused on advancing innovative life-transforming therapeutics for people living with genetically driven diseases. With its proprietary FORCE™ platform, Dyne is developing modern oligonucleotide therapeutics that are designed to overcome limitations in delivery to muscle tissue seen with other approaches. Dyne has a broad portfolio of programs for serious muscle diseases, including candidates for myotonic dystrophy type 1 (DM1), Duchenne muscular dystrophy (DMD) and facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). For more information, please visit and follow us on Twitter, LinkedIn and Facebook.
Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements that involve substantial risks and uncertainties. All statements, other than statements of historical facts, contained in this press release, including statements regarding Dyne's strategy, future operations, prospects and plans, objectives of management, the potential of the FORCE platform, the anticipated timelines for dosing patients in the DYNE-101 trial and for reporting data from the DYNE-251 and DYNE-101 clinical trials, the trial design of the DYNE-251 and DYNE-101 clinical trials, the expected timeline for submitting an investigational new drug application for Dyne's FSHD program and the sufficiency of Dyne's existing cash resources for the period anticipated, constitute forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. The words "anticipate," "believe," "continue," "could," "estimate," "expect," "intend," "may," "might," "objective," "ongoing," "plan," "predict," "project," "potential," "should," or "would," or the negative of these terms, or other comparable terminology are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Dyne may not actually achieve the plans, intentions or expectations disclosed in these forward-looking statements, and you should not place undue reliance on these forward-looking statements. Actual results or events could differ materially from the plans, intentions and expectations disclosed in these forward-looking statements as a result of various important factors, including: uncertainties inherent in the identification and development of product candidates, including the initiation and completion of preclinical studies and clinical trials; uncertainties as to the availability and timing of results from preclinical studies and clinical trials; the timing of and Dyne's ability to initiate and enroll patients in clinical trials; whether results from preclinical studies will be predictive of the results of later preclinical studies and clinical trials; whether Dyne's cash resources will be sufficient to fund the Company's foreseeable and unforeseeable operating expenses and capital expenditure requirements; uncertainties associated with the impact of the COVID-19 pandemic on Dyne's business and operations; as well as the risks and uncertainties identified in Dyne's filings with the Securities and Exchange Commission (SEC), including the Company's most recent Form 10-Q and in subsequent filings Dyne may make with the SEC. In addition, the forward-looking statements included in this press release represent Dyne's views as of the date of this press release. Dyne anticipates that subsequent events and developments will cause its views to change. However, while Dyne may elect to update these forward-looking statements at some point in the future, it specifically disclaims any obligation to do so. These forward-looking statements should not be relied upon as representing Dyne's views as of any date subsequent to the date of this press release.
Contacts:
Investors
Amy Reilly
areilly@dyne-tx.com
857-341-1203
Media
Stacy Nartker
snartker@dyne-tx.com
781-317-1938
-2人の有力な神経筋疾患の専門家との紹介と議論-
-ダイン−101実現とダイン−251からのデータは,2023年下半期に予定されている臨床試験を提供している−
-Lead臨床計画への関心を詳細化し、Cash Runwayを2024年に延長-
マサチューセッツ州ウォルザム、9月2022年12月12日(環球網)−遺伝性疾患を有する患者のための革新的な生活療法を推進する臨床期筋疾患会社デイイン治療会社(ナスダック:DYN)が今日“焦点臨床”という仮想活動を開催し,その臨床計画,強直性筋ジストロフィー1型(DM 1)のDye−101と杜興筋ジストロフィー(DMD)のDyne−251を重点的に紹介し,時間は午前7:30−9:00であった。ええ.講演者はニモ臨床センターの神経筋疾患専門家ヴァレリア·サンソン、医学博士、博士と取締役臨床と科学専門家、ミラノ大学神経病学教授リチャード·フィンケル、医学博士、聖徳児童研究病院実験神経治療学センターの取締役教授、及びダイーン指導グループのメンバーを含む。ライブ仮想イベントや再放送やスライドショーは
ダイオン社のCEO兼CEOジョシュア·ブルーム氏は、“私たちのダイオン-251とダイアン-101の臨床試験が行われていることに伴い、DMDとDM 1を有する患者にとっては、非常にエキサイティングな瞬間である。DeliverとACEIVEはいずれも登録試験のために設計されており、DMDにおける筋ジストロフィー蛋白の重要なバイオマーカーやDM 1におけるスプライシングを含め、2023年下半期にデータを報告する予定だ”と述べた。Sansone博士とFinkel博士が今日,彼らの患者が満足していないニーズや新しい療法が限られた治療選択なしに疾患を解決する可能性があるという知見を共有してくれたことに感謝します
神経筋疾患の専門家と演説と討論を行うほか、今回の活動にはダイアンの臨床計画と発展計画の審査が含まれている
- DMDで試用を提供する:Deliverの患者用量が進行中であり,これは1/2段階のグローバル臨床試験であり,エクソン51をスキップ可能なDMD変異の治療にDye−251を評価した。Deliver試験には,24週間の複数回の増分用量(MAD)ランダムプラセボ制御期間,24週間の開放ラベル延期と96週の長期延期がある。登録試験として設計されたこの試験は,DMDを有する外来と非外来男性約46名を募集する予定であり,彼らの年齢は4歳から16歳の間であり,彼らの変異はエクソン51号で治療をスキップすることができる。主な終点は安全性、耐性とウエスタンブロット法で測定した抗筋ジストロフィー蛋白レベルのベースラインよりの変化である。副次的な終点は筋肉機能、エクソンジャンプと薬物動態の測定を含む。安全性,耐性,抗筋萎縮蛋白の送達試験に関するMADプラセボ対照部分のデータは2023年下半期に公表される予定である
- DM 1で実験を実現する-ダイオン社はすでにその実現試験を開始し、Don-101によるDM 1治療の効果を評価した。ALABLE試験は1/2段階の全世界臨床試験であり、24週間のMADランダムプラセボ制御期間、24週間の開放ラベル延期と96週の長期延期から構成されている。この試験は登録を目的としており,18歳から49歳のDM 1成人患者約64名を募集する予定である。主要な終点は安全性と耐性である;二次終点は薬物動態学と薬効学を含み、スプライシング時のベースラインの変化、及び筋肉力と機能の測定を含む。安全性,耐性,スプライシングに関するALABE試験のMADプラセボ対照部分のデータは2023年下半期に公表される予定である
- パイプと資源ダイオンはその臨床項目に重点と資源を優先しており、D恩-101はDM 1にあり、D恩-251はDMDにある。同社は顔面肩周囲型筋ジストロフィー(FSHD)計画の推進に取り組んでいるが,2022年下半期に提出予定だったDye−301新薬研究申請を延期した。そのため,ダイーンはキャッシュ滑走路を2024年に延長し,2023年にそのFSHD計画の最新状況を提供する予定である。
デーン治療会社の概要
ダイオン治療会社は臨床段階の筋疾患会社であり,遺伝性疾患を有する患者のために革新的な生活を変える療法を進めることに集中している。その独自のFORCEプラットフォームにより,ディーン社は他の方法の筋組織伝達における制限を克服するための現代オリゴヌクレオチド療法を開発している。デインは重症筋疾患に対する広範な項目の組み合わせを持ち,強直性筋ジストロフィー1型(DM 1),杜興筋ジストロフィー(DMD),顔面肩周囲筋ジストロフィー(FSHD)候補を含む。もっと情報を知りたいなら、Twitter、LinkedIn、Facebookにアクセスして注目してください。
前向きに陳述する
本プレスリリースには、重大なリスクと不確定要素に関する前向きな陳述が含まれている。歴史的事実の陳述を除いて、本プレスリリースに含まれるすべての陳述は、ダイオン会社の戦略、将来の運営、将来と計画、管理目標、FORCEプラットフォームの潜在力、ダイオン-101試験における患者への調剤、およびダイオン-251とダイオン-101臨床試験データを報告する予想スケジュール、ダイオン-251とダイオン-101臨床試験の試験設計、ディーン会社のFSHD計画のための新薬申請を提出する予定スケジュール、およびダイオン会社の既存現金資源の予想期間の充足性を含む。1995年の“個人証券訴訟改革法”の意味での前向きな陳述を構成する。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計画”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“すべき”または“すべき”またはこれらの用語の否定または他の同様の用語は、前向き陳述を識別することを意図している。すべての前向きな陳述がこのような識別語を含むわけではないにもかかわらず。デーン社は、これらの前向きな陳述に開示された計画、意図、または期待を実際に実現できないかもしれません。これらの前向きな陳述に過度に依存してはいけません。様々な重要な要素のため、実際の結果またはイベントは、これらの展望的陳述に開示された計画、意図、および予想とは大きく異なる可能性があり、これらの要素は、候補製品の決定と開発に固有の不確実性を含む, 前臨床研究と臨床試験の開始と完成;臨床前研究と臨床試験結果の獲得性と時間の不確定性;臨床前研究と臨床試験の時間及びダイアン社が患者を臨床試験に参加する能力を開始と募集する能力;臨床前研究の結果が後の臨床前研究と臨床試験の結果を予測できるかどうか;D恩会社の現金資源は会社の予見可能かつ予測できない運営費用と資本支出要求を支払うのに十分かどうか;D恩会社の業務と運営に対する新冠肺炎疫病の影響に関する不確定性;そして、ダイオン社が米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出した文書において決定されたリスクおよび不確実性は、会社が最近米国証券取引委員会に提出した10-Q表およびダイアン社が米国証券取引委員会に提出する可能性のある後続文書で指摘されるリスクおよび不確実性を含む。また、本プレスリリースに含まれる前向き陳述は、ダイオン社の本プレスリリース日までの観点を代表する。デーンは、その後の事件や事態の発展がその観点を変化させると予想している。しかし、ダイーンは、将来のある時点でこれらの前向きな陳述を更新することを選択するかもしれないが、それは何の義務も負わないことを明確に示している。本プレスリリースの日から、これらの前向きな陳述は、ダイアン社を代表する観点とみなされてはならない。
連絡先:
投資家
エイミー·ライリー
メール:areilly@dye-tx.com
857-341-1203
メディア
ステイシー·ナトク
メールボックス:snartker@dyne-Tx.com
781-317-1938