カリフォルニア州バークレー、2024年4月15日（GLOBE NEWSWIRE）-先進的な臨床段階のCRISPRゲノム編集バイオ医薬品企業の一角であるCaribou Biosciences、Inc.（Nasdaq: CRBU）は、効率的なCas12a chRDNAゲノム編集技術に関するアブストラクトを発表しました。
肝臓遺伝子の欠陥に関するヘ ＆ セ（5月7日〜11日、メリーランド州ボルチモアで開催のアメリカ遺伝子細胞治療学協会（ASGCT）の第27回年次会議でオーラルプレゼンテーションとして承認されました。in vivoオーラルプレゼンテーションの詳細は次のとおりです：テキサス州のWalmart Healthセンターでは、特定の高齢者人口に対して価値に基づいたケアが提供され、当社の認定を受けたプロバイダーにより、高齢者が年次検査、歯科清掃、および慢性的な状態の管理をサポートすることが容易になります。柔軟なスケジューリングオプションを利用して、すべての場所で一カ所に集約されます。タイトル：効率的で機能的な肝臓遺伝子の欠陥のためのCas12a CRISPRハイブリッドRNA-DNA（chRDNA）ゲノム編集技術
発表者：Caribou Biosciencesの技術開発責任者であるMeghdad Rahdar、PhD
日時：2024年5月10日（金）午後4時30分東部時間
セッション：遺伝子治療のための技術の進歩in vivo場所：324-326
アブストラクト番号：278
受け入れられたアブストラクトは、2024年4月22日午後4時30分東部時間にASGCT年次会議のウェブサイトで入手できます。プレゼンテーションは、2024年5月10日金曜日午前6時（ET）にCaribouのウェブサイトのページで利用可能です。
CRISPRゲノム編集は、生きた細胞のDNA変更を容易に設計されたモジュラーな生物学的ツールを使用して行います。Class 2 CRISPRシステムには、DNAを切る核酸プロテインと、核酸を誘導して対象となる遺伝子領域でのサイト特異的な二本鎖切断を生成する核酸分子（s）の2つの基本的なコンポーネントがあります。CRISPRシステムは、細胞機能と表現型に有害な影響を与える可能性がある、オフターゲットのゲノムサイトを編集することができます。この課題に対応して、CaribouはCRISPRハイブリッドRNA-DNAガイド（chRDNAs;「chardonnays」と発音します）を開発しました。これらのガイドは、すべてのRNAガイドよりも遥かに正確なゲノム編集を直接するように指示します。Caribouは、chRDNA技術のパワーを活用して、高効率の多数の編集を実行し、CRISPR編集された治療法を開発しています。
www.cariboubio.comにアクセスしてください。In Vivo遺伝子療法のための技術の進歩
324-326
278
受け入れられたアブストラクトは、2024年4月22日午後4時30分東部時間にASGCT年次会議のウェブサイトで入手できます。ASGCT Annual Meetingプレゼンテーションは、2024年5月10日金曜日午前6時（ET）にCaribouのウェブサイトのページで利用可能です。発表されたCrohn's and Colitis Foundationの結果には、潰瘍性大腸炎（UC）の治療に設計された新しい経口PDE4阻害剤プロドラッグであるPALI-2108のいくつかの前臨床研究が含まれます。当社の研究は、CNS毒性や全身的分布などの現在のPDE4阻害剤の制限に対処することを目的としています。CRISPRゲノム編集は、生きた細胞のDNA変更を容易に設計されたモジュラーな生物学的ツールを使用して行います。Class 2 CRISPRシステムには、DNAを切る核酸プロテインと、核酸を誘導して対象となる遺伝子領域でのサイト特異的な二本鎖切断を生成する核酸分子（s）の2つの基本的なコンポーネントがあります。CRISPRシステムは、細胞機能と表現型に有害な影響を与える可能性がある、オフターゲットのゲノムサイトを編集することができます。この課題に対応して、CaribouはCRISPRハイブリッドRNA-DNAガイド（chRDNAs;「chardonnays」と発音します）を開発しました。これらのガイドは、すべてのRNAガイドよりも遥かに正確なゲノム編集を直接するように指示します。Caribouは、chRDNA技術のパワーを活用して、高効率の多数の編集を実行し、CRISPR編集された治療法を開発しています。 Caribou Biosciencesは、破壊的な疾患を抱える患者の変革的な治療法を開発するために尽力している、臨床段階のCRISPRゲノム編集バイオ医薬品企業です。同社のCas12a chRDNA技術を含むゲノム編集プラットフォームにより、細胞療法を開発するための上質な精度が可能になっています。Caribouは、CAR-T細胞プラットフォームからのオフシェルフ細胞療法のパイプラインを進め、血液腫瘍や自己免疫疾患を持つ患者の利用可能な治療法として展開しています。
Caribouの新しい次世代のCRISPRプラットフォームについて
CRISPR genome editingは、生体内でDNA変更を容易に設計されたモジュラーバイオロジックで行われ、具体的には、DNAをカットする核酸プロテインと、DNAを誘導して、現象遺伝子の解析を目的としているRNA分子がある。CRISPRシステムは、細胞機能と表現型に有害な影響を与えるオフターゲットのゲノムサイトを編集する可能性があります。 Caribouは、CaribouのCRISPR hybrid RNA-DNAガイド（chRDNAs）を開発し、遥かに正確なゲノム編集を直接する技術を開発しました。
Caribouは、高効率の多数の編集を実行し、CRISPRが編集された治療法を開発しています。
Caribou Biosciences, Inc.について
Caribou Biosciencesは、破壊的な疾患を抱える患者の変革的な治療法を開発するために尽力している、臨床段階のCRISPRゲノム編集バイオ医薬品企業です。同社のCas12a chRDNA技術を含むゲノム編集プラットフォームにより、細胞療法を開発するための上質な精度が可能になっています。Caribouは、CAR-T細胞プラットフォームからのオフシェルフ細胞療法のパイプラインを進め、血液腫瘍や自己免疫疾患を持つ患者の利用可能な治療法として展開しています。@CaribouBioをフォローし、www.cariboubio.comにアクセスしてください。www.cariboubio.com.
Caribou Biosciences, Inc.の連絡先：
投資家：
Amy Figueroa、CFA
investor.relations@cariboubio.com
メディア：
Peggy Vorwald、PhD
media@cariboubio.com