ウルトラジェニックスファーマシューティカル（RARE.US）は、天使症候群の治療に使用されるGTX-102の最新の第1/2相臨床試験データを発表しました。
智通财経アプリによると、ウルトラジェニックスファーマシューティカル（RARE.US）は、天使症候群の治療に使用されるGTX-102の最新の第1/2相臨床試験データを発表しました。データ分析により、GTX-102治療を受けたAおよびB拡大コホートの患者は、170日目に速くかつ臨床的に意義のある多様な機能改善を示しました。さらに、一部の増量コホートの患者は、758日目に長期的かつ持続的な臨床的利益を示し、自然史データを大きく上回りました。これらのデータに基づいて、同社は主要な第3相臨床試験を開始する計画です。
天使症候群は、UBE3A遺伝子の欠失または変異によって引き起こされる神経系の発達障害であり、発達遅延、知的障害、言語および平衡障害を主な特徴としています。 2019年、ウルトラジェニックスとGeneTxは、この疾患に対する反対オリゴヌクレオチド療法GTX-102の研究を共同で行う契約を締結しました。 GTX-102は、父性UBE3Aアレルの発現を促進し、患者の欠損している重要なタンパク質を生産することができます。2022年、ウルトラジェニックスはGeneTxを買収することを発表し、7500万ドルの前払金を支払い、GeneTxは追加のマイルストーン支払いを受ける資格があります。