生物医薬の歴史は常に人によって書かれる必要がある。現在の業界の雰囲気は悲観的だが、「クリーンアップ」が完了した後、最後に競われるのは研究開発の速度と進捗状況である。
現在、特に「がん種を限定しない」治療法に焦点を当てたFGFRの人気ターゲットの1つであるFGFR4阻害剤について、西南証券の調査報告によると、現在、世界中で臨床研究中のFGFR4阻害剤は13種類あります。見た目は競合製品が多くあるように見えますが、実際には3つのFGFR4小分子阻害剤しか臨床試験中ではないようです。一方、ノバルティスのroblitinibやインサイトのINCB62079、BlueprintのfisogatinibやH3バイオメディシンのH3B6527、依存薬のICP-105、Zhongsheng PharmaceuticalのZSP-1241、森科愛のHS-10340、そしてHaizheng PharmaceuticalのHS-236は、3年以上臨床進展が更新されていないようです。
業界の「静止」に直面しながら、ウーユー医薬（02256）はABSK011を持って氷を砕き続け、一連の再編後、ABSK011は静かに臨床進展の第一位に立っており、その研究開発力の深さが証明されています。
実際に、ABSK011の適応症は、患者数が膨大で死亡率が非常に高い肝癌です。データによると、世界では年間約906,000人の新規肝癌患者があり、悪性腫瘍で6位に位置し、83.0万人が死亡し、悪性腫瘍の3位に位置します。特に中国では肝癌が高発で、国内においては年間41.0万人の新規患者が出て、39.1万人が死亡し、世界の発生数と死亡数の近く半数を占めます。また、FGF19/FGFR4過剰発現患者は、世界の肝癌患者の約30％を占めますが、FGFR4を対象としたターゲット治療法はまだ承認されていません。
智通財経APPは、現在の肝癌治療法は局所治療±システム抗腫瘍薬物療法を主としていると発表した。システム治療薬は、血管新生阻害剤と免疫チェックポイント抑制剤が主流であり、長い間進展が見られているが、依然として正確で効率的かつ安全な治療法が欠如している。ABSK011は、設立時からこのがん種を攻略するため優れた開発力を発揮することを望んでいます。
「全業界の願い」を持って、和誉医薬は、9月、米国がん研究学会AACRの有名な雑誌「分子がん治療学」に「EGFR inhibition overcomes resistance to FGFR4 inhibition and potentiates FGFR4 inhibitor therapy in hepatocellular carcinoma」と題して、FGFR4阻害剤の前臨床耐性のメカニズムについて説明し、EGFRの活性化が肝がんにおけるFGFR4阻害剤の耐性の主要なメカニズムの1つであることを初めて発見し、EGFRとFGFR4阻害剤の併用療法の大きな潜在力を明らかにした、変換研究の成果を報告しました。
この論文はFGFR阻害剤に再び注目を集めるだけでなく、業界の専門家の言葉で、その阻害剤の臨床開発の新しい方向を示しています。
議論がまだ収束していない中、和誉医薬は最近、ESMO会議でFGF19+HCC治療薬であるABSK011の臨床データを発表しました。データによると、有効性の面では、ABSK011 BIDキューは、治療中のFGF19過剰発現肝癌患者で40.7％のORR、70.4％のDCRを達成しています。治療中のFGF19 + HCC患者の中でも、限定用量毒性（DLT）イベントは発生しないという良好な安全性を示しています。
ORRは40.7％、DCRは70.4％で、安全で無毒で、これは完全に爆発的な進展と突破です。国内の標準的なセカンドライン抗血管新生物質、レゴフィニブとアパチニブの客観的緩和率がわずか11％である。免疫療法薬剤であるパクリチヌマブ、カリツマブ、トレルミナブも、それぞれ13％、15％、13％の症例である。それに対して、和誉医薬のABSK011は、肝がん二次治療のジレンマを打開し、より前線の患者にも探求の余地があることを証明しています。
和誉はESMO大会で、ABSK011の優れたデータ進展のみならず、初めての口服小分子PD-L1阻害剤ABSK043の進行がん患者における臨床試験データを発表しました。
知恵通財経APPによると、ABSK043は、口服可能で、生体利用度が高く、高選択性の小分子PD-L1阻害剤であり、様々ながん及び潜在的な非腫瘍適応症の治療に向けて開発中です。PD-1/PD-L1抗体に基づく免疫療法は、がんの治療を完全に変革しましたが、口服可能な生体利用度の欠如、血脳関門透過性及び免疫原性の欠如、ある種の実質的な腫瘍に効果的に入る事ができないなど、抗体に基づく免疫療法には多くの欠点がありますが、小分子阻害剤によって改善することができます。
現在までに、世界中で多くのPD-1/PD-L1抗体薬剤が承認されていますが、現在ICI療法の主流は単一クローン抗体薬剤です。高額な治療費のため、多くの患者がためらってしまいます。単一クローン抗体と比較して、小分子阻害剤は、経口投与よりも半減期が短く、製造工程が簡単で、価格が安く、血液脳関門を容易に通過し、腫瘍微環境に容易に入るなどの利点があります。しかしながら、市場では小分子PD-L1阻害剤の認可が得られなかった。
面市場蒼海に対して、和誉医薬は明らかにチャンスを追い求めています。2021年9月、同社はオーストラリアでABSK043の一次試験の対象患者に投薬し、2022年に国内の臨床試験承認を取得しました。
そして、ESMO会議で公表されたABSK043の臨床データからは、PD-L1小分子には強い潜在能力があることがわかりました。この研究で、ABSK043の抗腫瘍活性が初期段階で観察され、用量は既に1000 mg BIDに上った。現在、耐容性が良好で、投与に制限のある毒性事件の報告はなく、単クローン抗体を用いた免疫チェックポイント阻害剤と同様の安全性特性があることが確認されました。PD効果に関連するターゲットとPD-L1の抑制は一致しており、PD-(L)1モノクローナル抗体が報告されたデータと一致しています。
もちろん、新しい研究成果を2つ除いて、今年は和誉薬品にとって素晴らしい年と言えるでしょう。ABSK021、ABSK091などの中後期のパイプライン製品の臨床的な進展も着実に進んでおり、商業的な価値の実現期間を実現することです。
これに対し、和誉医薬自身の現金価値もさらに明らかになっています。Leerinkレポートによると、15%のディスカウント率で5倍の評価額で計算すると、同社の適正な時価総額は少なくとも1153.7億香港ドルであり、株価は16香港ドルであり、現在の時価総額に比べて約10倍の利益があると評価し、OP（買い）の格付けを与えています。
総合的に、既に強力な開発力と製品の実現を続ける背景を考慮して、市場は明らかに和誉医薬の価値を再評価し、バイオテクノロジー最後のバリューホールを埋めることになるだろう。