PhaserX Incはバイオ医薬品企業です。細胞内酵素補充療法(i-ERT)を用いて肝臓の遺伝性酵素欠乏症を治療するための製品ポートフォリオを開発しています。このアプローチは、細胞内で不足している酵素の合成を可能にする独自のハイブリッドメッセンジャーRNA(mRNA)テクノロジープラットフォームによって可能になります。製品ポートフォリオは、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症(OTCD)、アルギニノコハク酸リアーゼ欠損症(ASL)欠損症、アルギニノコハク酸シンテターゼ欠損症(ASS1欠損症)の3つの尿素サイクル障害を対象としています。
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