PTCセラピューティクスは、米国のバイオ製薬会社。転写後制御プロセスをターゲットにした経口投与の小分子薬を発見、開発する。主要製品候補は、ナンセンス突然変異として知られる遺伝子変異から発生する遺伝性疾患の治療薬「ataluren」である。他にも、神経筋疾患、腫瘍学、感染症など、複数の治療分野において、新たな治療法の開発を手掛ける。
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