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プロキューアール・セラピューティクスは、深刻な遺伝子疾患の治療や開発を行うオランダのバイオ医薬品企業。欠陥のあるメッセンジャーRNAを特異的に標的・修復する治療候補を設計する。全世界に7万から10万の患者がいる嚢胞性線維症の治療のための病態修飾療法の開発に焦点を当てる。
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