アミカス セラピューティクス について

アミカス・セラピューティクスは米国のバイオ医薬品企業。ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症タイプ1などリソソーム蓄積による疾患の治療薬の発見、開発、商業化に焦点を置く。シャペロン療法(変異したタンパク質の正常な構造・機能の獲得を助ける)と酵素補充療法を併用した治療薬の治験を行う。