デザイン セラピューティクス について

デザイン・セラピューティクスは米国のバイオ医薬品企業。疾患修飾を目的に設計され、遺伝性ヌクレオチド反復拡張疾患の根本原因を標的とする遺伝子標的キメラと呼ばれる低分子治療薬の開発に従事する。独自のGeneTACプラットフォームを用いて、ヌクレオチドの繰り返しにより引き起こされる遺伝性疾患の治療薬候補を設計・開発する。本社所在地はカリフォルニア州カールスバッド。