エイサー・セラピューティクスは、アンメット・メディカル・ニーズが極めて大きい重篤で稀少・超稀少疾患の治療法の開発、商業化に重点を置く製薬会社である。戦略として、事業・製品・技術の買収も手掛ける。パイプラインには、重度遺伝性疾患である血管型エーラス・ダンロス症候群(vEDS)の治療薬EDSIVO、尿素サイクル異常症・メープルシロップ尿症の治療薬ACER-001の3つ医薬品候補がある。
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