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$DAWNは、FIREFLY-1 Phase IIの読み取りに基づき、2024年4月30日にPDUFAを受けて優先レビューを受けました。一方、承認後に優先レビューバウチャー（PRV）を受賞しました。承認による売却価格の範囲は、6,700万から3億5,000万の間で報告されており、承認後の巨大な価値をもたらします。
Tovorafenibは評価対象の候補です。これは、突然変異および融合BRAF変異を両方ターゲットとするタイプII RAF阻害剤です。このパンRAF阻害剤は、既にBRAF V600変異型のメラノーマ患者に臨床効果を示したダブラフェニブ、エンコラフェニブ、ベムラファニブを含む市販の第一世代RAF阻害剤よりも優れています。
この薬は、小児の低悪性度グリオーマ(pLGGs)を対象にしています。これは、小児の脳腫瘍のうち最も多く（小児の中枢神経系腫瘍の1/3）を占め、BRAF変異が主な原因です。総患者数は年間約2000〜3000人と推定されています。
第II相研究の結果はかなり良好で、nature medicineに掲載されました。いくつかの考察を以下に示します：
臨床研究の対象は、6か月から25歳までの1回以上の前治療を受けた患者77人でした。
有効性：主要エンドポイントのORRは、RANO-HGG評価に基づいて67％に達しました。新しく発表されたRANO評価でも51％のORRがありました。1回以上の前治療後に放射線診断進行を示した患者を考慮すると、非常に印象的だと思います。
非常に管理しやすい安全性プロファイル：主な副作用は髪の色の変化で、貧血と疲れが少し見られました。
子供にやさしい：週に1回投与（錠剤または液体製剤）
2026年までのキャッシュシェア
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