PTC治療会社は今日、1種の小分子療法Translarna(Ataluren)に対する長期真実研究の積極的な結果を発表し...

PTC治療会社は今日、1種の小分子療法Translarna(Ataluren)に対する長期真実研究の積極的な結果を発表した。241名の患者からのデータでは，Translarnaは単純標準治療と比較して無意味変異型Duchenne筋ジストロフィー症を有する男児のベッドサイド活動時間を5年以上遅らせ，肺機能は平均1.8年低下した。 $PTCセラピューティクス(PTCT.US)$