ブルーバード生物会社は今日，米国食品医薬品局に提出されたその遺伝子治療Betibeclogene Autotemcel(...

ブルーバード生物会社は今日，米国食品医薬品局に提出されたその遺伝子治療Betibeclogene Autotemcel(Beti−CEL)の転動生物製品ライセンス申請を完了したと発表した。定期輸血を必要とするベータ地中海貧血患者の治療に用いられる。この遺伝子療法はこれまでFDAの画期的な治療指定を得てきた。プレスリリースは，承認されれば，FDAが承認した造血幹細胞を用いた体外遺伝子治療の最初のプロジェクトになると指摘している。