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ONCE Spark Therapeutics

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    AAV 的安全風險如此持續,去年 Nat Bio 的 AaV8/9 動物試驗顯著集成到基因組中,現在 BMRN 的 AAV5 已經被打擊並臨床暫停,感覺越來越堅固(至少對現有的野生血清類型)。
    BMN307 是一種基於 AAV5 的基因治療基因治療苯丙氨酸氫酶基因,目前正在進行 1/2 期臨床試驗。儘管在臨床數據顯示高劑量 7 組在老鼠肝腫瘤中有 6 個,並整合到基因組的證據清楚,老鼠是最可怕的病變,而且在 52 週內沒有觀察到 24 週發現腫瘤性解剖學,這導致 Biomarin 推進第一個,在發現這些風險是臨床之後...
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