PKP2関連不整脈性右室心筋症(ARVC)の根本原因を治療するために開発されたTN-401 AAV9ベースの遺伝子治療です。
PKP2遺伝子置換療法により病気の進行を逆転させ、重症のマウスモデルで心拍数を正常化させ、生存期間を延長させることができました。
Tenayaは、TN-401の第1b相RIDGE-1臨床試験の最初の患者への投与を予定しています。
2024年下半期に投与する予定です。
TN-401 AAV9-Based Gene Therapy Being Developed to Treat the Underlying Cause of PKP2-associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy (ARVC)
PKP2 Gene Replacement Therapy Normalized Heart Rhythms, Reversed Disease Progression and Extended Survival in a Severe Mouse Model of Disease
Tenaya Anticipates Dosing First Patient in Phase 1b RIDGE-1 Clinical Trial of TN-401
in Second Half of 2024
PKP2関連不整脈性右室心筋症(ARVC)の根本原因を治療するために開発されたTN-401 AAV9ベースの遺伝子治療です。
PKP2遺伝子置換療法により病気の進行を逆転させ、重症のマウスモデルで心拍数を正常化させ、生存期間を延長させることができました。
Tenayaは、TN-401の第1b相RIDGE-1臨床試験の最初の患者への投与を予定しています。
2024年下半期に投与する予定です。
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