2024 年即將推出的細胞和基因治療 PDUFA

幾個備受期待的 PDUFA 決定即將到來。..👇

阿貝奧納治療（ $Abeona Therapeutics(ABEO.US)$ )
資產: PZ-CELL（原始化合金屬）
PDUFA 日期: 二零二四年五月二十五日
指示: 衰退性骨神經性表皮細胞解析（RDEB）
技術: 自體細胞治療，治療使用基因轉移將 COL7A1 基因傳遞到 RDEB 患者自己的皮膚細胞，然後將其移植回患者。

火箭製藥 ( $Rocket Pharmaceuticals(RCKT.US)$ )
資產: 馬爾納特拉根自動防震器 RP-L201（繪製™）
PDUFA 日期：二零二四年六月三十日
指示: 免疫缺陷、白細胞附著力不足
技術：基因治療包含自體造血幹細胞，已經通過角病毒載體進行基因改造，以傳遞 ITGB2 基因的功能副本。

適應激素治療（ $Adaptimmune Therapeutics(ADAP.US)$ )
資產: 阿菲胺素（非氨基自體細胞）（ADP-A2M4）
PDUFA 日期：二零二四年八月四日
指示: 晚期關節性肉瘤
技術：針對 MAGE A4 癌症目標的工程 T 細胞受體（TCR）T 細胞治療。

自然療法（ $Autolus Therapeutics(AUTL.US)$ )
資產: 常見的自體細胞（obe-cell）
PDUFA 日期：二零二四年十一月十六日
指示: 復發/耐治 (r/r) 成人 B 細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）
技術：採用獨特的 CD19 CAR 自體 CD19 CAR T 細胞治療。