美國血液學雜誌發表於 ITP 患者中奧勒布魯替尼的研究結果

$諾誠健華(09969.HK)$ $諾誠健華-U(688428.SH)$ 美國血液學雜誌最近發表了 BTK（Bruton 酪氨酸激酶）抑製劑奧拉布替尼對持續或慢性原發性免疫血小板減少症（ITP）患者的 II 期研究結果，評估了奧拉布丁尼對持續性或慢性 ITP 的成年患者的功效和安全性。該雜誌得出結論，該研究提供了有肯定的證據，證明奧拉布替尼可以作為 ITP 患者的安全有效治療方法。

研究的主要終點是最少連續兩週內達到血小板數 ≥50×109/L 的患者比例（前 4 週沒有救援藥物）。共有 33 名患者入學。對於 ITP 患者的治療中，每次使用 50 毫克每次和 30 毫克一次性劑量的奧勒拉布替尼都是安全的。一般情況下，每次服用 50 毫克奧勒布替尼的患者反應迅速，效果更佳，尤其是在之前對糖皮質激素（GC）/靜脈免疫球蛋白（IVIG）療法做出反應的患者。

在 50 毫克的組別中，40% 的患者達到主要終點。在達到主要終點反應的 12 名患者中，持續反應率為 83.3%。在 22 名以前對 GC 或 IVIG 反應的患者中，受 50 毫克分組的 75.0% 達到主要終點。

使用奧勒布魯替尼顯著改善患者的生活質量。在第 24 週，患者的身體健康平均增加 21.2 點和情緒健康的 10.3 點，使用 36 個項目的簡單形式健康調查（SF-36）測量。這些結果顯示了奧雷拉布替尼對患者的整體健康感知和日常生活積極改變的潛力。

對 28 名患者進行簡潔分析中，奧雷拉布替尼顯示劑量依賴性 PK。值得注意的是，50 毫克劑量導致藥物暴露顯著更高。兩種劑量都達到目標分子 BTK 接近完全和持續佔用。服用率中位數在服用後四小時超過 99%，在 24 小時服用間隔仍在 93% 以上。這些發現不僅證實劑量相依的暴露，還突出了奧勒拉布替尼在兩種劑量水平中強大的目標參與潛力，強調其潛在的治療效果。

奧瑞拉布替尼在 ITP 治療中是安全的和良好的耐受性。大多數與治療相關的不良事件 (TRAE) 都是一級或二級。

領先研究人員侯明侯教授表示：「第二期研究提供了有力的證據，證明奧勒布丁尼可以作為 ITP 患者的安全有效治療的潛力。通過更大型、隨機化的安慰劑對照試驗進一步進一步調查，以確定這些發現並確定 orelabrutinib 成為 ITP 治療的有價值的治療選擇。」

中國正在中國進行 Orelabrutinib 用於治療 ITP 患者的 III 期註冊試驗。預計最後一位患者將在 2024 年底前報名。

美國血液學雜誌是一本專注於血液學的學術期刊，成立於 1976 年，由 WILEY 出版商每月出版。該期刊已被列入 SCIE 和 SCI 數據庫中，2022 年的影響因素為 13.268。

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