太好了 $DAWN！
$DAWN 於 2024 年 4 月 30 日根據 FIREFLY-1 第二期讀數獲得了一項優先審查，並獲得 PDUFA。同時，$DAWN 在批准後獲得優先審查券（PRV）。據報導，它的售價從 67 萬到 350 萬，在批准後增加了巨大的價值。
托沃拉菲尼布是正在評估的候選人。它是一種 II 型 RAF 抑製劑，同時針對突變和融合 BRAF 變化。這種泛-RAF 抑製劑比市場的第一代 RAF 抑製劑優於，包括達布拉芬尼布、恩科拉菲尼伯和韋穆拉菲尼伯，這些抑製劑已在 BRAF V600 突變驅動的黑色素瘤患者中顯示了臨床效益。
它正在追求的指標是 PLGGS（兒童低級膠質瘤），這是兒童最常見的腦腫瘤（代表兒童中樞神經系統腫瘤的 ⅓），BRAF 突變是該疾病的主要驅動因素。可定址病人總人口估計每年約為 2000-3000 人。
第二階段的結果看起來很不錯，並被發表在自然醫學上。以下是一些提示：
臨床研究對象涉及在 6 個月至 25 歲之前接受治療的 >=1 階段患者中的 77 名。
功效：基於 RANO-HGG 評估，主要終點 ORR 達到 67%。新發布的 RANO 評估還給出了 51% 的 ORR。IMO，考慮到先前線治療後 >=1 的 X 射線進展的患者相當令人印象深刻。
非常易於管理的安全性：頭髮顏色變化是主要副作用，以及貧血和疲勞。
每週一次服用（口服片劑或液體配方）兒童友善
進入 2026 年的現金跑道。
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