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Gain Therapeutics 宣布 GT-02287 一期臨床試驗的單一升劑量 (SAD) 部分的正面結果,這是一項針對 GBA1 帕金森氏病的 GBA1 帕金森病的新型 GCASE 定位小分子療法
GT-02287 第一階段臨床試驗的 SAD 部分的正面結果。
GT-02287 耐受良好,沒有嚴重的不良事件。
口服後達到適當的血漿暴露水平。
GT-02287 有可能通過治療潛在原因,減緩或阻止帕金森病的進展。
引人注目的臨床前數據顯示在恢復運動功能和減少神經退化生物標記方面有前途的結果。
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