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$Cellectis (CLLS.US)$ Cellectis 發布了一種新的內部基因編輯方法,用於通過編輯的 HSPC...

$Cellectis(CLLS.US)$ Cellectis 發布了一種新的內部基因編輯方法,用於通過編輯的 HSPC 治療內生代謝疾病
3 分鐘前, 下午 4 時 30 分前
透過格洛貝紐斯維爾
紐約,2024 年 4 月 10 日(環球新聞公司)--塞萊克蒂斯(「公司」)(納斯達克:克爾) 是一家臨床階段生物技術公司,利用其先進的基因編輯平台開發救生命的細胞和基因療法,今天宣布發布了一篇新研究論文在「分子治療」中,證明 TALEN 中介的造血幹和先生細胞(HSPCs)的內線編輯可實現僅限於骨髓系的轉基因表達。這種方法可以開啟新的治療途徑,用於治療內生代謝疾病以及需要將治療藥物交付給大腦的神經系統疾病。
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