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$Applied Therapeutics (APLT.US)$ Applied Therapeutics 在2025年...

Applied Therapeutics在2025年外周神經學會年會上發表了有關Govorestat在CMT-SORD中的INSPIRE 2/3期試驗的完整12個月臨床結果和新主營數據的最新口頭報告
正面
24個月的MRI數據顯示疾病進展放緩
CMT-健康指數的統計學顯著改善(p=0.039)
山梨醇減少與活動能力改善之間存在顯著相關性
開放標籤延續研究中患者保留率爲90%
藥物在24個月內表現出持續的安全性和耐受性

Negative
12個月的主要終點(10MWRT)沒有統計學意義(p=0.457)
可用於長期分析的患者數據有限(僅有24名患者在18個月和15名在24個月)
在試驗期間,10MWRT測量已從CMT-FOM臨床結果評估中移除
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