Bluebird Bio, Inc. 今天宣布，已完成了向美國食品和藥物管理局的基因治療貝提高細胞自體細胞（BETI-C...

Bluebird Bio, Inc. 今天宣布，已完成了向美國食品和藥物管理局的基因治療貝提高細胞自體細胞（BETI-CEL）的循環生物製品許可證申請提交。它用於治療需要定期輸血紅細胞的 β 地中海血症患者。該基因治療之前被 FDA 授予突破性治療指定。新聞稿指出，如果獲得批准，它將是第一種由 FDA 批准的造血幹細胞體外基因療法。