香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2024年3月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"公司"，股份代號：2257.HK，連同其附屬公司，統稱"集團"或"Sirnaomics"），一家行業領先的專注於探索及開發RNAi療法的生物製藥公司。Sirnaomics今天宣佈受邀出席2024 OPT峯會（寡核苷酸與mRNA 療法峯會）並分享公司基於GalNAc-RNAi療法的雙靶向創新muRNA遞送平台GalAhead及其相關管線項目的最新進展。2024年OPT峯會將於2024年3月13日-14日在美國波士頓舉行。
基於GalAhead mxRNA單靶點取得的進展，Sirnaomics研發出一種基於RNAi療法的專有遞送平台GalAhead muRNA，可同時抑制多個基因。GalAhead muRNA和mxRNA一樣採用了GalNac配體，爲一種經過臨床驗證的RNAi觸發器遞送至肝臟肝細胞以治療肝臟相關疾病的概念療法。muRNA 概念療法採用獨特的 RNAi 設計，由包含兩條反義鏈、兩條互補適配鏈的雙鏈組成及其特定的工程化可變點。裂解點可使 muRNA 在送入細胞後在溶酶體內途徑中分解成兩個單獨的 RNAi 觸發器，而個體化後的RNAi觸發器可分別針對各自的靶向基因。
從生物學的角度來看，muRNA概念療法在對過度激活的生物通路進行調節時，亦可令其生理功能如常運作。在另一種情況下，muRNA 可以同時針對兩種或兩種以上非相關的適應症，而這些適應症的患者群體往往多病共存。GalAhead muRNA療法 爲 RNAi 領域提供了一個全新的、鼓舞人心的方向，有望爲醫療需求未獲滿足的患者群體提供安全和長效的治療方法。
2024年OPT峯會（Oligonucleotide & mRNA Therapeutics Congress）演講詳情
- 演講主題：GalAhead：一種可下調單類基因或多類基因的新型治療性GalNAc-RNAi遞送平台
- 演講者：Sirnaomics RNA療法與遞送研發副總裁Jim Weterings博士
- 演講內容：
- 介紹GalAhead——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi遞送平台
- GalAhead muRNA技術在體內及體外的驗證
- muRNA雙靶點設計相關項目進展
Weterings博士將作爲峯會主席出席並主持同日下午3:40舉行的峯會主題論壇，並就RNA療法的功效與未來應用作開題演講。
關於Sirnaomics Ltd. (股份代號: 2257)
Sirnaomics是一家RNA療法生物製藥公司，公司候選產品處於臨床及臨床前階段，專注於探索及開發創新藥物，用於治療具有醫療需求及龐大市場機會的適應症。Sirnaomics是首家於亞洲和美國均擁有重要市場地位的臨床階段RNA療法生物製藥公司。憑藉其專有的遞送技術：多肽納米顆粒遞送平台和第二代GalNAc偶聯物遞送平台，本集團已建立非常豐富的候選藥物管線。隨着公司STP705和STP707的臨床項目取得多項成功，Sirnaomics目前在推進腫瘤治療的RNAi藥物方面處於國際領先地位。STP122G是首款進入臨床研發階段的GalAhead技術候選藥物。隨着Sirnaomics臨床生產設施的建立，本集團目前正在實現從生物科技公司向生物製藥公司的躍進。如欲了解更多關於公司資訊，可瀏覽：。