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$Amylyx Pharmaceuticals(AMLX.US)$ Amylyx Pharmaceuticals 公布了 HELIOS 针对沃尔夫拉姆综合症成人 AMX0035 的二期临床试验的中期数据
本辛加· 4 分钟前
包括在第24周评估的八名参与者的中期分析表明，根据C肽和其他葡萄糖代谢标志物的测量，胰腺功能和血糖控制有所改善，而不是通常随着疾病进展而恶化
-根据患者报告的全球变化印象（PGIC）和临床医生报告的全球变化印象（CGIC）量表，所有八名参与者均符合预先规定的反应者标准，表明疾病有所改善或稳定
-大多数参与者表示视力有所改善
-所有参与者对 AMX0035 的耐受性普遍良好
-中期数据将在东部时间今天下午 1:30 的网络直播中公布

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