2024 年即将推出的细胞与基因疗法 PDUFA

几项备受期待的PDUFA决定即将到来...👇

Abeona 疗法 ( $Abeona Therapeutics(ABEO.US)$ )
资产: pz-cel（prademagene zamikeracel）
PDUFA 日期: 2024 年 5 月 25 日
指示: 隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB)
科技: 自体细胞疗法，治疗使用基因转移将 COL7A1 基因输送到 RDEB 患者自己的皮肤细胞中，然后将其移植回患者体内。

火箭制药 ( $Rocket Pharmaceuticals(RCKT.US)$ )
资产: Marnetegragene autotemcel RP-L201 (KRESLADI™)
PDUFA 日期: 2024 年 6 月 30 日
指示: 免疫缺陷、白细胞粘附缺陷
科技: 基因疗法含有自体造血干细胞，这些干细胞经过慢病毒载体基因改造，可提供 ITGB2 基因的功能拷贝。

适应免疫疗法 ( $Adaptimmune Therapeutics(ADAP.US)$ )
资产: Afami-cel（Afamitresgene autoleucel）（ADP-A2M4）
PDUFA 日期: 2024 年 8 月 4 日
指示: 晚期滑膜肉瘤
科技: 针对 MAGE A4 癌症靶标的工程化 T 细胞受体 (TCR) T 细胞疗法。

Autolus Therapeutics ( $Autolus Therapeutics(AUTL.US)$ )
资产: Obecabtagene autoleucel (obe-cel)
PDUFA 日期: 2024 年 11 月 16 日
指示: 复发/难治性 (r/r) 成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL)
科技：使用独特的 CD19 CAR 进行自体 CD19 CAR T 细胞疗法。