在 $DAWN 上多了！
根据 FIREFLY-1 第二阶段的读数，$DAWN 于 2024 年 4 月 30 日获得了 PDUFA 的优先审核。同时，$DAWN在获得批准后获得了优先审查凭证（PRV）。据报道，它的卖出价格从6700万美元到3.5亿美元不等，获得批准后将带来巨大的增值。
托伏拉非尼是正在评估的候选药物。它是一种 II 型 RAF 抑制剂，靶向突变和融合 BRAF 改变。这种泛RAF抑制剂优于上市的第一代RAF抑制剂，包括达布拉非尼、恩科拉非尼和vemurafenib，后者已经在BRAF V600突变驱动的黑色素瘤患者中显示出临床益处。
它所追求的适应症是PLGG（小儿低度神经胶质瘤），这是儿童中最常见的脑瘤（占儿童中枢神经系统肿瘤的1/3），而BRAF突变是该疾病的主要驱动因素。据估计，每年可解决的患者总数约为2000-3000人。
第二阶段的结果看起来相当不错，并发表在《自然医学》上。以下是一些要点：
临床研究受试者涉及在先前接受过治疗的年龄在6个月至25岁的患者中，有77名患者。
功效：根据RANO-HGG评估，主要终点ORR达到67％。新发布的RANO评估也给出了51％的ORR。IMO，考虑到先前线路治疗后出现放射照相进展的患者，给人留下了深刻的印象。
安全性非常可控：头发颜色变化是主要的副作用，还有贫血和疲劳。
每周给药一次（口服片剂或液体配方）适合儿童
现金流进入2026年。
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